Medicinrådets formænd, Jørgen Schøler Kristensen (t.v.) og Steen Werner Hansen.

Medicinrådet: ”Vi har flere gange anmodet producenten af Spinraza om data på livskvalitet – men har ikke modtaget dem”

Danmark har til forskel fra mange andre lande i Europa endnu ikke godkendt den omdiskuterede og ekstremt dyre medicin Spinraza til behandling af alle patienter med den sjældne sygdom spinal muskelatrofi (SMA). Muskelsvindfonden kritiserer Medicinrådet for ikke at tage tilstrækkeligt højde for data på den oplevede livskvalitet. Men Medicinrådet tager til genmæle og påpeger, at de flere gange har efterspurgt data fra producenten Biogen – men ikke har fået det.

I en artikel publiceret den 15. august på Sundhedspolitisk Tidsskrift påpeger Muskelsvindfondens formand på, at Medicinrådets metodehåndbog til vurdering af Spinrazas effekt er utilstrækkelig. I stedet for at anlægge et snævert syn på evidens, bør Medicinrådet også i højere grad se på patienternes oplevede livskvalitet, mener formand for Muskelsvindfonden, Simon Toftgaard Jespersen.

”(…) Man glemmer at tage højde for noget så afgørende som oplevet livskvalitet eller værdi, der ikke nødvendigvis kan måles på de nuværende skalaer,” udtalte Simon Toftgaard Jespersen og mener i øvrigt, at et andet afgørende forhold er, at man i udlandet modsat herhjemme tager udgangspunkt i, at hvis behandlingen virker på nogle, så virker den sandsynligvis også på andre med samme sygdom.

”Man lader i udlandet tvivl og endnu ukendte faktorer komme patienterne til gode, fordi der ikke er alternative behandlinger til rådighed, og fordi sygdommen er så alvorlig, at man ikke finder det forsvarligt at vente til datagrundlaget svarer til det, man er vant til uden for orphan drug-området.”

Medicinrådets formænd, Jørgen Schøler Kristensen og Steen Werner Hansen har efterfølgende svaret på kritikken fra Muskelsvindfonden i en mail:

”Livskvalitetsdata indgår altid som en del af Medicinrådets vurdering af nye lægemidler, hvis de er tilgængelige. Producenten af Spinraza har valgt ikke at offentliggøre eller indsende de efterspurgte livskvalitetsdata til Medicinrådet. Medicinrådet har gennem de sidste par år i flere gange anmodet producenten herom, men ind til videre uden resultat.”

I forhold til en eventuel genbehandling af Spinraza i Medicinrådet og hvad den i givet fald beror på, svarer Medicinrådets formænd:

”Medicinrådet afventer en tilbagemelding fra fagudvalget om, hvorvidt de mener der er basis for at genbehandle sagen i lyset af ny-publicerede data vedrørende 24 patienter med SMA type 2 og 3. Der er derfor endnu ikke truffet beslutning om, hvorvidt sagen skal på et kommende rådsmøde.”

Yderligere har Medicinrådets formænd forholdt sig til spørgsmålet om, hvorvidt man kan fastholde den stringente og konservative vurderingsmodel eller metodehåndbog i en verden, der er under hastig forandring: I fremtiden vil der være endnu flere sjældne sygdomme, som kræver specifik behandling med orphan drugs:

”Medicinrådets metoder tager højde for studier vedrørende ”orphan drugs”, skriver de.

 

 

Tags: Spinraza, spinal muskelatrofi

Like eller del denne artikel