”Forældrene til de børn, som ikke kan komme i betragtning, fortæller, hvordan kræfterne hos deres børn langsomt svinder, og hvordan funktioner gradvist går tabt. Det er svært acceptere, når vi samtidig hører fra forældre med børn i behandling, at de oplever det stik modsatte i form af øget styrke og opretholdelse af funktioner. Nogle genvinder sågar tabte funktioner,” siger Simon Toftgaard Jespersen.

Formand for Muskelsvindfonden: ”I Danmark står vi nærmest ved år nul i behandlingen af SMA”

Danmark er et af de få lande i Europa, som endnu ikke har godkendt Spinraza til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Den 28. august skal Medicinrådet dog for tredje gang på to år tage stilling til den omdiskuterede og ekstremt dyre medicin. Muskelsvindfonden peger de på, at metodehåndbogen til vurdering af medicinens effekt er utilstrækkelig: I stedet for at anlægge et snævert syn på evidens, bør Medicinrådet også i højere grad se på patienternes oplevede livskvalitet.

I de lande, som vi normalt sammenligner os med, behandler man som minimum alle børn og unge under 18 år med dens sjældne muskelsvindsygdom SMA (spinal muskelatrofi). I Danmark behandler vi udelukkende børn op til fem år og i henhold til særlige kriterier. Opgjort i tal svarer det til, at 31 ud af de i alt 48 danskere under 18 år med SMA, ikke har adgang til den medicin, som de ville have fået i vores nabolande Sverige, Norge og Tyskland. Det undrer i den grad Muskelsvindfondens formand, Simon Toftgaard Jespersen, som samtidig kalder Medicinrådets metodehåndbog til vurdering af medicin for uhensigtsmæssig og forsimplet.

”Det undrer mig, at vi i Danmark åbenbart er ’klogere’ end i andre europæiske lande, hvor man allerede har godkendt Spinraza og er i gang med at gøre en forskel for en stor gruppe af mennesker. Vi er således i Danmark ganske alene om at mene, at der ikke er evidens for virkningen af Spinraza. I min verden skal det ses i lyset af vores måde at vurdere evidens og effekt på: Man glemmer at tage højde for noget så afgørende som oplevet livskvalitet eller værdi, der ikke nødvendigvis kan måles på de nuværende skalaer,” siger Simon Toftgaard Jespersen, der tilføjer, at et andet afgørende forhold er, at man i udlandet modsat herhjemme tager udgangspunkt i, at hvis behandlingen virker på nogle, så virker den sandsynligvis også på andre med samme sygdom.

”Man lader i udlandet tvivl og endnu ukendte faktorer komme patienterne til gode, fordi der ikke er alternative behandlinger til rådighed, og fordi sygdommen er så alvorlig, at man ikke finder det forsvarligt at vente til datagrundlaget svarer til det, man er vant til uden for orphan drug-området,” siger han.

Kræfter svinder og funktioner går tabt

I Muskelsvindfonden kender de alt til alvorligheden af sygdommen, som for patienterne er fremadskridende og derfor bliver værre, mens Medicinrådet til stadighed behandler og vurderer Spinraza:

”Helt konkret sidder en række børn, unge og voksne her i Danmark med en fremadskridende sygdom, og som på grund af Medicinrådets vurdering ikke kan få den behandling, som i vores øjne har en åbenlys effekt i forhold til at kunne bremse eller forhale sygdommen,” forklarer Simon Toftgaard Jespersen. I Muskelsvindfonden får de jævnlige tilbagemeldinger fra forældrene til børnene:

”Forældrene til de børn, som ikke kan komme i betragtning, fortæller, hvordan kræfterne hos deres børn langsomt svinder, og hvordan funktioner gradvist går tabt. Det er svært acceptere, når vi samtidig hører fra forældre med børn i behandling, at de oplever det stik modsatte i form af øget styrke og opretholdelse af funktioner. Nogle genvinder sågar tabte funktioner,” siger Simon Toftgaard Jespersen.

Simon Toftgaard Jespersen er selv født med SMA og kender derfor sygdommens udvikling på egen krop. Selv er han overbevist om, at hvis han som barn var kommet i betragtning til Spinraza, så ville han have kunnet bibeholde nogle af de funktioner, som han var født med:

”Tidligere kunne jeg løfte armene op over hovedet og drikke af et glas, nu kan jeg end ikke klø mig selv i panden eller drikke uden sugerør. Jeg er overbevist om, at jeg kunne have været langt mere selvhjulpen og mindre afhængig af hjælp, hvis jeg havde fået Spinraza som barn. Det giver mig blod på tanden til at kæmpe for andre”.

Vi skal på forsædet og ikke bagsædet

Ifølge Simon Toftgaard Jespersen har Danmark i mange sammenhænge været et foregangsland, når det kommer til behandling af patienter med handicap eller sjældne sygdomme, og han nævner i den forbindelse respiratorisk behandling. Af samme årsag mener han, at det både er bemærkelsesværdigt og stærkt bekymrende, at Danmark har valgt ’bagsædet i bussen’, når det kommer til det medicinske område:

”I Danmark lukrerer vi på, at alle de andre lande allerede har godkendt Spinraza som en ny og innovativ medicin, og den udvikling er med til at øge den samlede mænge af dokumentation for virkningen. Men i Danmark sidder vi fortsat på bagsædet og ikke på forsædet, som vi burde,” siger han.

Simon Toftgaard Jespersen mener, at de danske SMA-patienter er taget som gidsler i en proces, hvor der ikke tages højde for de anderledes vilkår for evidens, der er en konsekvens af at være en meget lille diagnosegruppe:

”Den slags skaber ulighed i sundhedsvæsenet. En ulighed, som yderligere forværres af, at det i dag kun er få ressourcestærke familier med børn over fem år, der er lykkedes for at opspore og lade deres barn deltage i kliniske forsøg i udlandet, mens alle andre pænt må afvente og være vidner til, at SMA-patienter i resten af Europa har adgang til Spinraza, mens de ikke har.”

Vi er nødt til at tænke ud af boksen

SMA er en sjælden diagnose, så sjælden at der kun findes 25.000 mennesker med sygdommen i Europa, som har en samlet befolkning på 800 millioner. Derfor mener Simon Toftgaard Jespersen også, at man i fremtiden bør tænke mere kreativt, når det handler om medicin til små diagnosegrupper:

”Som det er nu, så sidder alle europæiske lande og bruger ressourcer på hver især at vurdere medicin, som henvender sig til en meget lille patientgruppe. Det er både omkostningstungt og uhensigtsmæssigt. Måske bør vi derfor fremadrettet tænke mere ud af boksen, når det kommer til medicin til sjældne diagnoser. Et forslag kunne være at samle arbejdet i en fælles europæisk sammenhæng som EMA, så vi undgår at vurdere hvert enkelt lille præparat i alle lande, som det sker i dag.”

Ifølge Simon Toftgaard Jespersen, så afhænger den fremtidige sundhedsøkonomi og patienternes livskvalitet af, hvor gode vi er til at helbrede eller lindre:

”På længere sigt er vi nødt til at tænke smart og økonomisk, men i første omgang skal vi altså sørge for at få styr på de kriterier, som vi vurderer vores medicin ud fra. Vi skal med andre ord blive bedre til at behandle patienter med sjældne diagnoser herhjemme, så vi som land ikke står helt alene blandt vores europæiske naboer. Lige nu står vi i Danmark nærmest ved år 0 i forhold til behandlingen af patienter med SMA.”

 

LÆS OGSÅ:

Tags: Spinraza, SMA

Like eller del denne artikel