Overlæge i Aarhus afprøver politikernes løfter

Kan læger få lov til at ordinere Spinraza til børn, som falder udenfor de kriterier, som Medicinrådet har stillet op? Politikerne siger ja. Overlæge i Aarhus afprøver nu, om hun kan få lov til det.

Politikerne gentager det igen og igen: At læger skal have mulighed for at tilbyde patienter det dyre lægemiddel Spinraza til behandling af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi, SMA, selvom det ikke er standardbehandling, og selv om de falder udenfor de kriterier, som Medicinrådet har opstillet. Lægerne skal blot på baggrund af en faglig, individuel vurdering mene, at det kan hjælpe deres patient. 

Men passer det? Har lægerne ordinationsfrihed?

Overlæge Charlotte Olesen på Aarhus Universitetshospital har for et par måneder siden fået afslag fra sin ledelse på konkrete anmodninger om at behandle syv SMA-børn med Spinraza.

Siden har Medicinrådet udvidet kriterierne, så visse SMA2-patienter også kan få medicinen. For SMA type 2 patienter gælder det, at de højest må være 24 måneder gamle, når de får de første symptomer, og at der maksimalt må være fire års sygdomsvarighed ved opstart af behandling. 

I Region Hovedstaden har en overlæge fået tilladelse af den regionale lægemiddelkomité til at give medicinen til en dreng med SMA2, Victor Mejlvang Kofoed, som var få måneder for gammel til at ligge indenfor aldersgrænsen. Victors lillebror William, som også har SMA2, faldt indenfor grænsen.

Og den specifikke grænse er meget svær at håndtere, fortæller Charlotte Olesen, som er overlæge ved Center for Sjældne Sygdomme på Aarhus Universitetshospital.

"Mit håb for fremtiden er, at Biogen laver nogle studier, der inkluderer flere behandlede børn af type 2 og 3 med længere sygdomsvarighed, så de simpelthen hjælper os med at få belyst, hvordan effekten er ved de større børn. Som det er nu, er det svært for mig som fagperson og videnskabsmand at lave en ansøgning om medicin, der er meget dyr, hvor der rent statistisk ikke er påvist nogen effekt,” siger Charlotte Olesen.

I sidste uge sendte hun en ny ansøgning afsted til ledelsen på vegne af en patient, der akkurat falder udenfor kravene. Og den type patienter har hun flere af på sin afdeling.

”Jeg mener, at vi skal have en individuel vurdering af de patienter, der ligger i grænselandet lige omkring de fire år efter symptomdebut. De patienter, der har en lidt længere sygdomsvarighed, skal også have en behandlingschance,” siger Charlotte Olesen.

Dermed står politikernes udmelding lige nu sin prøve i Aarhus.

Biologi er ikke kasser

Baggrunden for Medicinrådets kriterier for SMA2-patienter er det helt nye dobbeltblindede CHERISH-studie, publiceret i februar 2018.

At der på baggrund af studiet ikke på nuværende tidspunkt er en dokumenteret effekt for de ældre SMA-patienter med en længere sygdomsvarighed er Chalotte Olesen grundlæggende enig i.

”Vi er jo også videnskabsfolk og epidemiologer, og vi kan jo godt se, at tallene ikke er overbevisende for dem, der har den lange sygdomsvarighed. Men det kan der være mange forklaringer på, som vi er nødt til undersøge nærmere. Det kan være studiets varighed, det kan være, at der ikke er patienter nok i grupperne. Og det er en rigtig svær situation,” siger hun.

I studiet ser man på effekten overfor symptomvarigheden og opdeler børnene i kategorierne: under 25 mdr., mellem 25 og 44 måneder og over 44 måneder. Og det er netop her, at der opstår problemer ude på afdelingerne.

”Det hænger jo ikke sammen på den måde, at der er en effekt ved fire år og ingen effekt ved fire år og én dag, og det ved vi alle sammen godt. Biologi er ikke kasser. Og derfor vil vi gerne have dem med, som ligger lige uden for grænsen. Det er vores rolle som læger at forsøge at sikre vores patienter den bedst mulige behandling,” siger Charlotte Olsen.

Hun hæfter sig også ved, at der i gruppen af patienter over 44 måneder kun er otte behandlede patienter og 20 ikke-behandlede patienter.

”Det er meget fortvivlende, hver gang vi ser de her studier og skal lave supplerende analyser, at det er ekstremt få patienter at tage en vigtig beslutning på baggrund af. Men det er lige nu vilkåret, hver gang vi får de nye resultater,” siger Charlotte Olesen.

Historien gentager sig

At håndtere de patienter, der ”falder lige uden for grænsen” er en tilbagevendende problematik for SMA-lægerne.

Dengang Medicinrådet godkendte standardbehandling til de små SMA1-patienter faldt de små SMA2-patienter udenfor.

Hvis man fik symptomer, når man var syv måneder i stedet for fem måneder, kunne man ikke få medicinen, fortæller Charlotte Olesen.

Børneafdelingen på Aarhus Universitetshospital valgte dengang at sende en ansøgning afsted til sin egen hospitalsledelse med anmodning om at behandle alle sine type 2 patienter. Men lægerne fik afslag med henvisning til Medicinrådets anbefalinger, hvor man mente, at det 7. princip allerede var taget i betragtning.

Siden har den nye afgørelse i Medicinrådet i maj indlemmet de små type 2 patienter, men igen svæver nogle børn altså på grænsen og kan ikke få medicinen.

”Det er sådan set præcis det samme nu. Hvad gør vi med dem, der falder lige udenfor grænsen, hvor vi tænker, at der godt kan være noget effekt? Og derfor skal vi have en snak med ledelsen om, hvordan vi tackler problemet, og hvad det 7. princip for medicinprioritering egentlig vil sige,” siger Charlotte Olesen.

Lige nu prøver hun at tage et skridt ad gangen.

”Nu er vi nået et lille skridt – de små type 2’ere med, og måske kan vi få lov til at få dem tæt på grænsen med også. Men mit håb for fremtiden er, at Biogen laver nogle studier, der inkluderer flere behandlede børn af type 2 og 3 med længere sygdomsvarighed, så de simpelthen hjælper os med at få belyst, hvordan effekten er ved de større børn. Som det er nu, er det svært for mig som fagperson og videnskabsmand at lave en ansøgning om medicin, der er meget dyr, hvor der rent statistisk ikke er påvist nogen effekt,” siger hun.

 

LÆS OGSÅ:

Tags: Spinraza, spinal muskelatrofi

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk