De to formænd for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen (til venstre) og Steen Werner Hansen.
Medicinrådet sprænger tidsrammen for vurderinger
Medicinrådet er alt for lang tid om at vurdere nye lægemidler.
Den gennemsnitlige sagsbehandlingstid på de 46 sager, som er igangsat på baggrund af ansøgninger fra lægemiddelvirksomheder, var omtrent 22 uger i 2022. Gennemsnittet var dermed længere end de politisk fastsatte rammer, nemlig 16 uger for lægemidler vurderet efter den nye metode og 12 uger for vurderinger efter den tidligere metode.
Det viser Medicinrådets årsrapport fra 2022.
Af de sager, som blev vurderet i 2022 efter den nye QALY-metode, skred tiden mest for lægemidlet nivolumab i kombination med ipilimumab og begrænset kemoterapi til førstelinjebehandling af uhelbredelig ikke-småcellet lungekræft. Her blev sagsbehandlingstiden overskredet med hele 337 dage. Der gik altså i alt 449 dage fra den dag, hvor Bristol Myers Squibb første gang indsendte en ansøgning og til 15. juni 2022, hvor Medicinrådet færdigbehandlede sagen.
Hvad er QALY?
QALY står for quality-adjusted life year (kvalitetsjusterede leveår) og er et samlet mål, som inkluderer patientens levetid og livskvalitet i ét tal. QALY kan bruges til at vurdere værdien af nye behandlinger – uanset sygdommen – og er det internationalt mest anvendte beslutningsgrundlag for prioritering inden for sundhedsvæsnet. QALY gør det i højere grad muligt at sammenligne på tværs af sygdomsområder.
Kilde: Medicinrådet
I perioden oktober til december 2021 pågik der løbende en dialog mellem firmaet og rådet, hvilket førte til, at rådet i midten af december bad Bristol Myers Squibb om at opdatere firmaets ansøgning med data med længere opfølgningstid. Sagsbehandlingen blev yderligere udskudt på grund af uenighed om ansøgningen og de sundhedsøkonomiske beregninger. Og der gik cirka ni måneder, før regionernes indkøbsorganisation Amgros havde forhandlet pris og kom med et forhandlingsnotat til Medicinrådet.
I en tilbagemelding til udkastet til vurderingsrapporten afsendt i maj 2022 udtrykte Bristol Myers Squibb da også utilfredshed med det lange sagsbehandlingsforløb. Administrerende direktør i BMS Danmark, Anders Thelborg, afsluttede således tilbagemeldingen på følgende vis: ’Med disse fire pointer in mente ser vi frem til, at en alt for lang sagsbehandlingsproces endelig kan nå frem til en afgørelse d. 15. juni, så vi sammen kan sikre, at der også kan tilbydes immunterapi til førstelinje metastatiske NSCLC patienter med planocellulær PD-L1.´
Af de sager, som blev vurderet i 2022 med den gamle metode (ikke QALY), hvor sagsbehandlingstiden højst måtte være på 12 uger, skred tiden mest for lægemidlet acalabrutinib mod kronisk lymfatisk leukæmi. Her blev sagsbehandlingstiden overskredet med hele 327 dage. Der gik altså i alt 411 dage fra den dag, hvor AstraZeneca indsendte en ansøgning og til 15. juni 2022, hvor Medicinrådet færdigbehandlede sagen. Alene at lave vurderingsrapporten tog Medicinrådet næsten et helt år – fra 30. april 2021 til 20. april 2022.
Årsrapporten viser, at for de 29 anbefalinger i 16-ugers processen var den gennemsnitlige sagsbehandlingstid 22 uger (154 dage), mens den var 22 uger og 4 dage (158 dage) for de 17 anbefalinger i 12-ugers processen.
Hvis en vurdering bliver sat på pause undervejs, eksempelvis hvis en virksomhed skal levere yderligere oplysninger til Medicinrådet, udløser det et clock-stop. Der kan også opstå pauser i sager, hvis Rådet ønsker yderligere oplysninger i en sag, eksempelvis fra et fagudvalg. Disse pauser kaldes udvidede clock-stop. Men hverken clock-stop eller udvidede clock-stop tæller med i den samlede sagsbehandlingstid, så det kan ikke forklare den lange sagsbehandlingstid.
Det kan derimod travlhed. I 2022 afsluttede Medicinrådet flere sager end nogensinde før: 46 anbefalinger og 13 revurderinger af tidligere anbefalinger – og ni behandlingsvejledninger eller opdateringer af vejledninger.
To af de dyreste behandlinger i Medicinrådets historie afvist
2022 blev ifølge årsrapporten også året, hvor Medicinrådet afviste to af de dyreste behandlinger i Medicinrådets historie. De var begge prissat til mere end 50 millioner kroner per patient for livslang behandling.
På rådsmødet den 31. august 2022 afviste Medicinrådet at anbefale pegcetacoplan til behandling af en gruppe voksne patienter med en sjælden blodsygdom (paroksystisk nokturn hæmoglobinuri) og avalglucosidase alfa til behandling af den sjældne stofskiftesygdom ’sent debuterende Pompes sygdom’ (LOPD).
"Vi er nødt til at sige nej, når firmaerne sætter priserne så urimeligt højt," sagde formand for Medicinrådet Jørgen Schøler Kristensen i forbindelse med rådsmødet.
Priserne på de mere end 50 millioner kroner var officielle listepriser for behandling i forventet 20-30 år. Der var dog forhandlet lavere priser på de to lægemidler, men de var, efter virksomhedernes ønske, fortrolige.
Normalt anbefaler Medicinrådet et nyt lægemiddel, hvis det er bedre og mere rimeligt prissat end den nuværende behandling.
Pegcetacoplan kan reducere patienternes blodmangel og behov for blodtransfusioner sammenlignet med den nuværende behandling med C5-hæmmere. I den anden sag, avalglucosidase alfa, fandt Medicinrådet ingen betydelig forskel i effekten i forhold til den nuværende behandling.
"Vi drøftede nøje, om vi skulle sige ja til pegcetacoplan, fordi behandlingen er bedre og billigere end C5-hæmmerne. Men det er jo kun, fordi prisen på den nuværende behandling er sat så ekstremt højt, at det ser ud som om, at prisen på pegcetacoplan er fordelagtig," sagde Steen Werner Hansen. Han deler formandskabet med Jørgen Schøler Kristensen.
I beslutningen om pegcetacoplan lagde Medicinrådet også vægt på, at Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, kort forinden havde fået en ansøgning fra en virksomhed om tilladelse til at markedsføre et såkaldt biosimilært lægemiddel til behandling af paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH). Rådet forventede derfor, at der vil komme flere og billigere lægemidler, som kan skabe priskonkurrence. Når det sker, vil Medicinrådet udarbejde en behandlingsvejledning for PNH og i den forbindelse igen tage stilling til anvendelsen af pegcetacoplan.
"Vi forventer, at de biosimilære lægemidler vil få priserne til at falde markant, og dermed vil der komme konkurrence på prisen på de lægemidler, der benyttes til behandling af sygdommen. Det har vi tidligere set på andre områder," sagde Steen Werner Hansen.
Relateret artikel