Sundhedsøkonom Jes Søgaard har tidligere givet udtryk for, at han fandt beslutningen om at bruge upublicerede data fornuftig.

Medicinrådet vedtager nye retningslinjer for brug af upublicerede data

Medicinrådet vil kunne begynde at tage upubliceret data med i vurderingen af nye lægemidler. Kriterierne er nu på plads.

Danske Regioner har den 21. november 2019 besluttet, at Medicinrådet kan anvende upublicerede data, og nu hvor kriterierne er på plads, betyder det, at virksomheder, der vil søge rådet om godkendelse af lægemidler kan inkludere upubliceret data i deres ansøgninger. 

Sundhedsøkonom Jes Søgaard har tidligere givet udtryk for, at han fandt beslutningen fornuftig.

”Der er en berettiget forventning både hos de danske patienter og hos organisationen Danske Patienter om, at vurderingen af ny medicin går så stærkt som muligt. Så indimellem kan man blive nødt til at vurdere ud fra data, der ikke er publiceret, men så skal man også følge op på, om resultaterne holder vand,” sagde han, da Danske Regioner offentliggjorde forslaget om at inddrage upubliceret data.

Han henviste dengang til, at EMA også på flere og flere områder accepterer, at der ikke foreligger randomiserede studier, eller at man kun har halvdårlige surrogatmål at vurdere ud fra, og alligevel anerkender man lægemidlerne og giver markedsføringstilladelse.

”Det kan man diskutere om er ok, for vi har jo de her vurderingsprocedurer på grund af nogle kæmpeskandaler i 60’erne, men man må finde balancen, hvor man begynder at komme med anbefalinger baseret på ikke-publiceret data, men at vi følger op på, om det efterfølgende bliver publiceret,” sagde Jes Søgaard.

Nu og fremover

Når Medicinrådet hidtil har udarbejdet anbefalinger og vejledninger, har der været anvendt data fra fuldtekstartikler publiceret i videnskabelige, fagfællebedømte (peer-reviewed) tidsskrifter. Derudover har rådet anvendt data fra Det Europæiske Lægemiddelagenturs (EMA) European Public Assessment Report (EPAR).

På baggrund af Danske Regioners beslutning har Medicinrådet drøftet, hvilke data der fremover kan anvendes.

Rådet har fundet, at data fra rapporter fra Food and Drug Administration (FDA) og rapporter fra internationalt anerkendte HTA-agenturer (f.eks. NICE, EUnetHTA, FINOSE og IQWIG) kan sidestilles med EMAs EPAR.

Fremover kan disse data altså indgå i Medicinrådets arbejde på lige fod med fuldtekstartikler og EMAs EPAR. Hvis disse data er tilstrækkelige til, at Medicinrådet kan løse sin opgave, vil anvendelse af andre data som hovedregel ikke finde sted.

Hvis data fra fuldtekstartikler, EMAs EPAR, FDA og/eller rapporter fra internationalt anerkendte HTA- agenturer ikke er tilstrækkelige, kan Medicinrådet overveje at inddrage andre data, hvis det er relevant og fagligt forsvarligt, og data kan styrke evidensgrundlaget markant. Medicinrådet vil vurdere hvert enkelt tilfælde.

Hvis Medicinrådet anvender andre data, skal det fremgå tydeligt i Medicinrådets anbefaling eller vejledning, hvor og hvordan det pågældende data er anvendt, herunder hvilken type data det er.

Hvis Medicinrådet anvender data, der ikke kan offentliggøres på tidspunktet for Medicinrådets anbefalinger og vejledninger, skal anvendt data altid kunne offentliggøres senest ét år efter tidspunktet for Medicinrådets anbefalinger og vejledninger.

Medicinrådet har i sine drøftelser fundet det hensigtsmæssigt at sondre mellem tre kategorier af data, der ikke alene handler om publicering eller ej:

  • Data fra manuskripter til fuldtekstartikler, som endnu ikke er publiceret. Kan overvejes hvis manuskriptet er accepteret af et fagfællebedømt (peer-reviewed) tidsskrift og Medicinrådet får adgang til hele manuskriptet og således kender studiets design og metoder.
  • Data, som er publiceret, men ikke fagfællebedømt (peer-reviewed). Kan overvejes, hvis studiets design, metoder og primære resultater er publiceret i enten 1) fuldtekstartikler, 2) EMAs EPAR, eller 3) FDA og/eller rapporter fra internationalt anerkendte HTA-agenturer. Kilden skal fremgå af Medicinrådets anbefaling eller vejledning. Det kan f.eks. være resultater fra abstracts eller poster med en opfølgningstid, som er længere end den, der er publiceret tidligere.
  • Data, som hverken er publiceret eller fagfællebedømt (peer-reviewed). Kan overvejes, hvis studiets design, metoder og primære resultater er publiceret i enten 1) fuldtekstartikler, 2) EMAs EPAR, eller 3) FDA og/eller rapporter fra internationalt anerkendte HTA-agenturer. Kilden skal fremgå af Medicinrådets anbefaling eller vejledning. Det kan f.eks. være aggregerede data fra virksomheder (data on file). Det kan også være aggregerede data fra dataopsamling i dansk klinisk praksis. I helt særlige tilfælde kan anonymiserede patientdata fra virksomheder (rådata) overvejes, hvis Medicinrådet er bekendt med metoderne bag dataindsamlingen.

Medicinrådet vurderer, at andre data kan anvendes:

  • Når Medicinrådet konkret vurderer, at det er relevant og fagligt forsvarligt at benytte disse andre data, og data kan styrke evidensgrundlaget markant. Medicinrådet skal i den forbindelse forholde sig særligt kritisk til data, herunder særligt vurdere risiko for bias og plausibilitet i forhold til relaterede, kendte data fra hovedpublikationen(erne). Ligesom Medicinrådet særligt skal forholde sig til kvaliteten af data.
  • Når studiets design, metoder og primære resultater er afrapporteret i enten 1) fuldtekstartikler, 2) EMAs EPAR, eller 3) FDA og/eller rapporter fra internationalt anerkendte HTA-agenturer.
  • Når Medicinrådet anvender andre data, skal det tydeligt i Medicinrådets anbefaling eller vejledning fremgå, hvor og hvordan det pågældende data er anvendt, herunder hvilken type data det er, og hvilket tilhørende publicerede hovedstudie data er baseret på.

 

Relaterede artikler

 

 

 

Tags: Medicinrådet, medicinraadet

Like eller del denne artikel