Mathias på 11 år har spinal muskelatrofi og mister med tiden flere og flere funktioner. Men han kan ikke få behandling.

Endelig får Mathias ja til Spinraza af sin læge - men nu er der en ny forhindring

11-årige Mathias, som har den fremadskridende muskelsvindsygdom SMA, har nu efter to års ventetid af sin læge fået tilkendt behandling med lægemidlet Spinraza. Det sker efter vurdering i henhold til det syvende princip. Men Mathias kan alligevel ikke få behandlingen, fordi Rigshospitalet ikke kan ordinere medicinen uden den regionale lægemiddelkomites accept.

Dette strider mod loven om den frie ordinationsret, mener Mathias forældre, som er ved at miste modet og troen på systemet. Medlem af Folketinget for DF, Liselott Blixt, kalder situationen for ’dybt kritisabel.’ 

Vi har tidligere på Sundhedspolitisk Tidsskrift fulgt 11-årige Mathias sag. Han er et af de danske børn med muskelsvindsygdommen SMA, som oprindeligt har fået afslag på behandling med det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza, fordi de danske anbefalinger kun inkluderer en lille gruppe børn op til seks år. Medicinen er den eneste behandling, som findes mod den fremadskridende sygdom, som gør, at Mathias hele tiden mister funktioner og bliver dårligere og dårligere til at gå. Skal en patient, som ikke falder indenfor de patientgrupper, som Medicinrådet anbefaler Spinraza til, have medicinen, kan man som patient ifølge lovgivningen om det 7. princip i Folketingets syv principper for prioriteringen af dyr sygehusmedicin bede om en individuel sagsvurdering. Og det har Mathias´ forældre Kim og Helle Agersø vedholdent forsøgt at få gennem to år.

Nu har Mathias’ behandlende læge på Rigshospitalet endelig foretaget en individuel vurdering af Mathias´ situation – og udfaldet er glædeligt. Ifølge den vurdering finder lægen det nemlig relevant at behandle Mathias med Spinraza.

”Det er ekstremt positivt og et kæmpe skridt i den rigtige retning. Jeg er især glad for at se, at lægen er enig i, at det er nødvendigt at behandle Mathias med Spinraza for at sikre opretholdelse af hans gangfunktion.”

Det siger Mathias far Kim Agersø.

Svaret trækker ud

Den 10. august i år fik Mathias forældre beskeden om, at vurderingen nu var foretaget, og sagen var sendt til den regionale lægemiddelkomité i overensstemmelse med den vejledning, som regionerne har udarbejdet i relation til anvendelse af det 7. princip. I vejledningen står der:

”Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et faglig form fx den regionale lægemiddelkomité, som hurtigst muligt og inden 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning”.

Men der er nu gået mere end tre uger, uden at Mathias´ forældre har fået en tilbagemelding:

”I vejledningen står der, at man skal have et svar ”hurtigst muligt og inden 14 dage” - det giver naturligvis anledning til en del uro, at der nu er gået fire uger - og jeg har virkelig svært ved at forestille mig, at den regionale lægemiddelkomité kan have nogle indvendinger, eftersom Mathias’ læge allerede har foretaget den lægefaglige vurdering,” siger Kim Agersø.

Formand i den regionale lægemiddelkomite i Region Hovedstaden er i øvrigt Steen Werner Hansen, som også er formand for Medicinrådet, som altså har afvist at give Spinraza som standardbehandling til børn på Mathias´alder.

Den frie ordinationsret er reelt ikke-eksisterende

Kim Agersø har rykket Rigshospitalet flere gange og er nu bekymret:

”Noget tyder på, at Rigshospitalet føler sig bundet af svaret fra den regionale lægemiddelkomité. Hvis den regionale lægemiddelkomite således vurderer, at Spinraza i Mathias´ tilfælde ikke kan anbefales, så finder Rigshospitalet formentlig ikke, at det er muligt at igangsætte behandling. Det er direkte i strid med regionernes vejledning, hvor der står, at beslutningen skal træffes endeligt af den behandlingsansvarlige læge.”

Hvis Rigshospitalet følger lægemiddelkomiteens vurdering er det med andre ord ikke den behandlingsansvarlige læges beslutning og hans individuelle vurdering af patienten, der er afgørende, mener Kim Agersø:

”Så bliver afgørelsen i stedet truffet af et regionalt forum uden kendskab til den enkelte patient. For mig at se er den frie ordinationsret altså reelt ikke-eksisterende.”

Dybt kritisabelt

I Skælskør håber Mathias forældre, Kim og Helle Agersø, på en snarlig og endelig positiv tilbagemelding fra Mathias’ læge. At det kan blive en afvisning, tør de slet ikke tænke på:

”Så mister jeg al tiltro til, at de, som administrerer reglerne, gør det i overensstemmelse med det, som er reglernes hensigt,” siger Kim Agersø.

Medlem af Folketinget for Dansk Folkepartis, Liselott Blixt, vil foranlediget af den konkrete sag fremføre spørgsmål om den frie ordinationsret på Folketingets Sundhedsudvalgs samråd den 10. september . Det pointerer hun overfor Sundhedspolitisk Tidsskrift:

”Det er tydeligt, at princippet om den frie ordinationsret ikke fungerer. Hvis den fagligt ansvarlige læge har vurderet, at det er korrekt at ordinere Spinraza, så skal spørgsmålet naturligvis ikke også gennem regionens lægemiddelkomite. Det er, mener jeg, dybt kritisabelt. Jeg vil på samrådet tage spørgsmålet med til ministeren og mener helt klart, at enten bør vi omformulere lovgivningen, eller også bør vi naturligvis som minimum sikre, at den lever op til de gældende principper,” siger hun.

 

 

Fakta om det syvende princip: 

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder med andre ord, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. Det gælder eksempelvis de børn, som har muskelsvindsygdommen SMA, men som på grund af Medicinrådets afgørelse ikke som udgangspunkt kan komme i behandling med det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza (nusiren).

Dette til trods, er det fortsat kun få SMA-2 og -3 patienter, som får ja til Spinraza. I 2019 er der således kun tre patienter, som har fået tilkendt behandling med Spinraza udenfor målgruppen.

 

Den fulde ordlyd af det 7. princip er som følger:

Adgang til behandling:

Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Det syvende princip blev indført for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få samme adgang til behandling med ny sygehusmedicin som andre patientgrupper. Princippet tager altså højde for, at det i forhold til sjældne sygdomme, kan være vanskeligt at skabe det samme evidensgrundlag for medicinens effekt, som ved andre typer sygdomme.

 

De syv principper er:

  • Faglighed
  • Uafhængighed
  • Geografisk lighed
  • Åbenhed
  • Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
  • Mere sundhed for pengene
  • Adgang til behandling

 

Relaterede artikler

 

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel