Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og næstformand Birgitte Klindt Poulsen.
Medicinrådet: To gange nej og fire gange ja til nye behandlinger
Medicinrådet har 23. oktober godkendt seks anbefalinger og en lægemiddelrekommandation. Det blev til to gange nej og fire gange ja. Derudover er anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) blevet opdateret med hensyn til anvendelse af såkaldt bridging-terapi.
Nej til to midler mod knoglemarvskræft
Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale hverken medicinen elranatamab eller medicinen talquetamab til behandling af voksne med knoglemarvskræft (myelomatose), der er vendt tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandlinger. Denne beslutning gælder for patienter, der allerede har gennemgået mindst tre forskellige behandlingsforløb, herunder immunterapi, proteasomhæmmere og antistoffer rettet mod CD38-proteinet, men som stadig har oplevet, at sygdommen er forværret.
Myelomatose er generelt en behandlingsfølsom sygdom, hvor forskellige kombinationer af kemoterapi og immunterapi bruges over flere omgange. I nogle tilfælde kombineres behandlingerne med knoglemarvstransplantation, og hver behandlingsrunde fortsætter, indtil sygdommen forværres. For patienter, der har modtaget flere behandlinger og stadig er i relativt god helbredstilstand, er teclistamab den nuværende standardbehandling, siden Medicinrådets anbefaling i februar 2024. Det anslås, at omkring 50 patienter årligt vil kunne tilbydes teclistamab, og potentielt også elranatamab eller talquetamab.
Medicinrådet vurderer imidlertid, at hverken elranatamab eller talquetamab giver tilstrækkelig merværdi i forhold til teclistamab. Alle tre behandlinger kan forlænge livet og udskyde sygdommens udvikling, men der er stadig stor usikkerhed om, hvor stor effekten er, da de ikke er blevet sammenlignet direkte med andre behandlingsmuligheder. Samtidig er der risiko for alvorlige bivirkninger, som f.eks. øget infektionsrisiko, ved begge behandlinger.
Da elranatamab og talquetamab også er dyrere end teclistamab, vurderer Medicinrådet, at prisen ikke står mål med effekten, og de opfordrer derfor lægemiddelproducenterne til at sænke prisen.
Ja til middel mod blødersygdom
Medicinrådet anbefaler en ny behandling med efanesoctocog alfa til en lille gruppe af patienter med svær hæmofili A, der ikke opnår tilstrækkelig beskyttelse mod blødninger med deres nuværende behandling. Hæmofili A er en medfødt blødersygdom, hvor kroppen mangler en faktor, der er vigtig for at stoppe blødninger.
Efanesoctocog alfa er en ny type medicin, som kan gives én gang om ugen via infusion. Det giver en højere koncentration af den nødvendige faktor i blodet sammenlignet med de præparater, som de fleste patienter bruger i dag. Medicinen ser ud til at beskytte mod blødninger lige så godt som en anden behandling, emicizumab, der gives via injektion under huden. Efanesoctocog alfa er billigere end emicizumab, men stadig dyrere end de fleste andre nuværende behandlinger. Derfor anbefaler Medicinrådet kun denne behandling til patienter, som ikke er godt nok beskyttet med de andre præparater.
I Danmark er der omkring 200 patienter med svær hæmofili A. For de patienter, som oplever blødninger på trods af deres behandling, eller har svært ved at få medicin direkte i blodårerne, kan efanesoctocog alfa være en løsning, da det skal gives sjældnere og måske er lettere at administrere.
Ja til middel mod tyk- og endetarmskræft
Medicinrådet anbefaler en ny behandling med tegafur/gimeracil/oteracil til patienter med fremskreden tyk- og endetarmskræft, der har udviklet alvorlige bivirkninger som hånd-fod-syndrom eller hjerteproblemer fra deres nuværende behandling og derfor må stoppe den.
Hånd-fod-syndrom er en bivirkning, der kan opstå ved visse typer kemoterapi. Symptomerne inkluderer rødme, hævelse og smerter i hænder og fødder, hvilket kan gøre det svært at fortsætte behandlingen.
Behandlingen med tegafur/gimeracil/oteracil kan være lige så effektiv til at forlænge livet som de nuværende behandlinger. Samtidig ser det ud til, at behandlingen ikke giver flere bivirkninger.
Prisen for tegafur/gimeracil/oteracil er på niveau med de nuværende behandlinger, hvilket Medicinrådet vurderer som rimeligt i forhold til effekten.
Tyk- og endetarmskræft rammer omkring 4.250 personer om året i Danmark, og cirka halvdelen af disse får spredning til andre dele af kroppen (metastatisk kræft). Når kræften har spredt sig, tilbydes systemisk behandling, hvor kemoterapi med stoffer som fluoropyrimidin (en gruppe lægemidler, der anvendes til behandling af kræft) er standard. Men nogle patienter får bivirkninger som kardiovaskulær toksicitet, som kan være skadeligt for hjertet.
Det skønnes, at cirka 224 patienter årligt kan have gavn af behandling med tegafur/gimeracil/oteracil, som tages som tabletter. Kombinationen af de tre stoffer gør, at medicinen kan være effektiv ved lavere doser og med færre bivirkninger, fordi nogle af stofferne hjælper med at beskytte kroppen mod nedbrydningen af medicinen og dermed mindske risikoen for bivirkninger.
Behandlingen kan gives alene eller i kombination med andre stoffer.
Ja til middel mod kræft i blære og urinveje
Medicinrådet anbefaler en kombination af nivolumab og platinbaseret kemoterapi (gemcitabin og cisplatin) som førstebehandling til patienter med fremskreden kræft i blære og urinveje. Behandlingen er rettet mod patienter, der har en god almen tilstand, hvilket betyder, at de kan klare dagligdags aktiviteter.
Nivolumab tilsættes standardbehandlingen, fordi det kan forlænge livet for mange patienter, og kan forventes at overleve længe efter behandlingen. Der er dog risiko for bivirkninger, da nivolumab kan påvirke immunsystemet og i nogle tilfælde give alvorlige og langvarige komplikationer.
Kombinationen med nivolumab er dyrere end standardbehandlingen alene, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.
Kræft i blæren og urinvejene opstår i slimhinden og rammer omkring 1.100 personer om året i Danmark, hvoraf cirka 75 procent er mænd. Omkring 150 patienter har kræft, der har spredt sig og får systemisk behandling med kemoterapi.
Behandlingen af nivolumab i kombination med kemoterapi er dyrere end platinbaseret kemoterapi. Medicinrådet vurderer dog, at omkostningerne er rimelige i forhold til den forventede effekt.
Medicinrådet anbefaler, at nivolumab gives maksimalt i to år fra første dosis.
Ja til middel mod sjælden sygdom, der rammer flere organer
Medicinrådet anbefaler tafamidis som behandling til patienter med transthyretinmedieret amyloidose, der påvirker hjertet. Anbefalingen gælder både for arvelige tilfælde og for en type, der opstår uden arvelig baggrund. Behandlingen er målrettet patienter i en mild til moderat fase af sygdommen, der opfylder særlige kriterier for at starte behandlingen.
Transthyretinmedieret amyloidose er en sjælden sygdom, hvor et protein, kaldet transthyretin, ændrer form og begynder at klumpe sig sammen. Disse klumper, også kaldet amyloid, kan ophobe sig i kroppens organer, især hjertet, og forårsage skade. Når hjertet er påvirket, kan det føre til symptomer som åndenød, træthed, hævelser i benene og nedsat evne til fysisk aktivitet, da hjertet ikke længere kan pumpe blodet effektivt.
Tafamidis hjælper ved at stabilisere transthyretin-proteinet, så det ikke så let danner amyloid-klumper. Behandlingen kan forsinke forværring af sygdommen og hjælpe patienterne med at leve længere sammenlignet med ingen behandling. Bivirkninger ved tafamidis er generelt få og milde.
I Danmark er der cirka 150 nye tilfælde af sygdommen hvert år, og i alt menes det, at omkring 400-500 danskere lever med den.
Medicinrådet vurderer, at de samlede udgifter er rimelige i forhold til lægemidlets effekt i patientpopulationen.
Lymfekræft (lymfomer)
Anbefalinger vedrørende CAR-T behandling til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) er opdateret med hensyn til anvendelse af bridging-terapi.
Anbefalingerne offentliggøres 25. oktober 2024
Lægemiddelrekommandation
Psoriasisartrit - offentliggøres d. 1. november 2024