Nyt lægemiddel mod den dødelige sygdom ALS trækkes tilbage
Efter et mislykket opfølgende studie trækkes ALS-lægemidlet Relyvrio nu tilbage fra markedet i USA og Canada.
Det skriver medicinalfirmaet bag Relyvrio – Amylyx Pharmaceuticals – i en pressemeddelelse udsendt i starten af april.
Der var ellers store forventninger til det nye ALS-lægemiddel, da det opnåede en foreløbig godkendelse af den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA (Food and Drug Administration) i 2022. For der findes kun få behandlingsmuligheder for den dødelige sygdom. Men nu må lægemidlet altså tages af markedet, før det er godkendt i Europa.
ALS står for amyotrofisk lateral sklerose og er en progressiv neurodegenerativ sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven. Sygdommen fører til svækkelse af musklerne og vanskeligheder med at tale, sluge og til sidst at trække vejret.
I Danmark estimeres det, at der hvert år diagnosticeres omkring 200 personer med ALS, og at der samtidig er omkring 450 til 500 personer, der lever med sygdommen. Incidensen af ALS i Danmark ligger på omkring 3,5 tilfælde per 100.000 indbyggere årligt. Sygdommen kan ramme alle, men den ses oftest hos personer mellem 50 og 70 år.
Amelyx Pharmaceuticals har selv valgt at trække lægemidlet tilbage fra markedet efter, at et stort fase III-studie ikke påviste en signifikant effekt. I studiet fik 664 amerikanske patienter lægemidlet over en periode på 48 uger, men der blev ikke opnået en signifikant effekt i forhold til placebo.
Relyvrio er en kombination af de to aktive indholdsstoffer taurursodiol og sodium phenylbutyrate og menes at kunne mindske skader på neuroner hos ALS-patienter samt forhindre, at neuroner går til grunde.
Midlertidig FDA-godkendelse i 2022
Lægemidlet opnåede en forhåndsgodkendelse fra FDA i september 2022. Det skete på trods af, at FDA konkluderede, at der ikke var nok evidens til at afgøre, om lægemidlet kunne forlænge ALS-patienternes liv eller udskyde sygdomsprogression. Faktisk forelå der kun resultater fra et fase II-studie. Men ifølge New York Times gjorde disse data sammenholdt med et pres fra desperate ALS-patienter, at FDA valgte at lade lægemidlet komme på markedet.
Siden da har 4.000 amerikanske patienter fået Relyvrio, som har en listepris på 158.000 dollars om året (cirka 1,1 millioner danske kroner). Disse patienter vil nu blive overført til et gratis medicinprogram med et alternativt lægemiddel, og der opstartes fra nu af ikke nye patienter på Relyvrio.
Amylyx Pharmaceuticals er selv hårdt ramt af de manglende resultater for Relyvrio og har meddelt, at de må skære arbejdsstyrken ned med 70 procent. Men samtidig vil de fortsætte med at afprøve Relyvrio til de to sjældne sygdomme Wolframs syndrom og Progressiv Supranukleær Parese (PSP).