Konsekvensen af Medicinrådets nye afvisning kan være, at medicinalvirksomhederne ikke bibeholder samme interesse i at udvikle medicin til små diagnosegrupper, mener formand for Muskelsvindfonden, Lisbeth Koed Doktor.

Muskelsvindfonden: Beslutning kan have konsekvenser for alle med sjældne diagnoser

Langt størstedelen af mennesker med muskelsvinddiagnosen Spinal Muskelatrofi (SMA) får stadig ikke adgang til den ny medicin, Spinraza, selvom prisen på præparatet nu er lavere. Det fastslog Medicinrådet i en ny afgørelse i går.

Det er Muskelsvindfondens formand, Lisbeth Koed Doktor, skuffet over.

"Medicinrådet vurderer medicin ud fra dens effekt, pris og eksisterende behandling; men tager ikke højde for, at ny medicin til små diagnosegruppe som oftest vil være dyrere. Medicinalvirksomhederne skal have dækket deres omkostninger til produktionsudgifter og udviklingen af medicinen, men når det drejer sig om sjældne diagnoser, er der ikke mange ’kunder”’til medicinen, og udgifterne stiger uundgåeligt. Derfor bliver medicinen dyrere. Konsekvensen kan være, at medicinalvirksomhederne ikke bibeholder samme interesse i at udvikle medicin til små diagnosegrupper," siger Lisbeth Koed Doktor til Muskelsvindfondens hjemmeside.

Muskelsvindfonden har tidligere påpeget, at Medicinrådets måde at vurdere medicin på har konsekvenser for mange små diagnosegrupper. Muskelsvindfonden har derfor kritiseret rammerne for Medicinrådets arbejde.

"Danmark har et princip om lighed i sundhed; men konstruktionen er ikke solidarisk, når den rammer mennesker med sjældne diagnoser. Vi arbejder derfor videre med løsninger," siger Lisbeth Koed Doktor.

Historisk beslutning

Det var en historisk beslutning, da Medicinrådet kun gav meget få børn med SMA adgang til ny og banebrydende medicin 12. oktober 2017. For første gang i Danmark blev mennesker med en alvorlig diagnose nægtet medicin - dels på grund af manglende evidens, men ikke mindst på grund af prisen. Listeprisen var dengang på 3,6 mio. kr. for det første års behandling, derefter det halve.

Nu har Medicinrådet atter vurderet præparatet ud fra det, som lægemiddelvirksomheden bag, Biogen, kalder en væsentlig lavere pris, men beslutningen er næsten den samme - bortset fra, at alle børn med SMA type 1 uden respirator nu får adgang til behandlingsforløb i de såkaldte “protokollerede” forløb.

I praksis vil det ifølge patientrepræsentant og direktør i Kræftens Bekæmpelse Leif Vestergaard Petersen betyde, at yderligere to-tre børn om året vil kunne få behandlingen.

Det betyder samtidig, at de to længstlevende børn med SMA 1 i Danmark, 17-årige Magnus og 10-årige Esma, som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har omtalt, ikke vil kunne få medicinen, da de begge har respirator.

Det er nedslående, mener Muskelsvindfonden, der dog glæder sig over, at flere med SMA type 1 nu får adgang til medicinen.

"Det er dejligt, at lidt flere børn nu kan komme i behandlingsforløb med Spinraza; men medicinen er udviklet til alle mennesker med SMA, og den virker. Hvis de mennesker ikke skal have den – hvem skal så? Konsekvensen er, at medicinen samler støv på hylderne; mens en lang række mennesker, især børn, kan se og mærke, at deres muskler svinder ind med de funktionsnedsættelser, det giver. Det er de funktionsnedsættelser, medicinen kan afhjælpe – forudsat at der er adgang til behandling, vel at mærke," siger Lisbeth Koed Doktor.

Tags: Medicinrådet, Spinraza, sma1, Muskelsvindfonden, Lisbeth Koed Doktor

Like eller del denne artikel