Spektakulær sag om Spinraza behandlet i Vestre Landsret - læger afhørt

Findes lægernes frie ordinationsret reelt? Kommer Medicinrådet med anbefalinger - eller er det reelt afgørelser? Har patienter ret til erstatning, hvis de ikke kan få ny medicin, selv om deres læge gerne vil ordinere det og mener, at det vil gavne dem?

Vestre Landsret har i denne uge været ramme om en spektakulær retssag i dansk sundheds- og medicinalhistorie, som måske kan være med til at besvare disse spørgsmål.

Tirsdag og onsdag i denne uge har Vestre Landsret behandlet en sag om, hvorvidt manglende behandling med Spinraza i efteråret 2017 og frem kan berettige til erstatning til seks børn med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA). Børnene blev nægtet behandling med den nye medicin Spinraza i 2017 og har siden tabt vigtige funktioner.

Sagen er principiel og har derfor også fået fri proces og fået lov til at blive ført direkte i Vestre Landsret, fortæller advokat Karsten Høj, partner i Elmer Advokater, der fører sagen på vegne af seks børn og deres familier. 

Et hovedspørgsmål i sagen er, om Medicinrådet kommer med anbefalinger, som det hedder sig, at det gør  - eller det reelt er afgørelser, siger Karsten Høj. 

De seneste to dage er både familierne samt to af børnenes læger, overlæge ved Rigshospitalets BørneUngeKlinik Peter Born og overlæge på Odense Universitetshospital Niels Ove Illum blevet afhørt. Det samme er Kim Brixen, der både er lægelig direktør ved Odense Universitetshospital, medlem af Medicinrådet og formand for det regionale lægemiddelråd i Region Syddanmark.

Derudover er et omfattende skriftligt materiale gennemgået - også meget materiale om den politiske beslutning, der lå bag oprettelsen af Medicinrådet, fortæller Karsten Høj.

Dommen i sagen falder den 8. juli og er uanset udfald særdeles interessant, for vi vil få domstolens vurdering af, om lægernes frie ordinationsret reelt findes i Danmark. Og mange patienter vil få klarhed over, om de vil få mulighed for erstatning, hvis de ikke kan få adgang til ny medicin, som deres læge vurderer vil være godt for dem.

"Og så er et hovedspørgsmål i sagen jo, om Medicinrådet kommer med anbefalinger, som det hedder sig, at det gør  - eller det reelt er afgørelser," siger Karsten Høj. 

Sagen bag sagen

Regionernes Medicinråd afviste i oktober 2017 at anbefale den på det tidspunkt nye medicin Spinraza, der antages at kunne bremse sygdomsudviklingen hos børn med den meget alvorlige muskelsvindsygdom SMA, som for de hårdest ramte er fatal. Spinraza var på daværende tidspunkt godkendt af de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder til behandling af alle med SMA - og var den første medicin til SMA nogensinde. Den danske Lægemiddelstyrelse havde også godkendt medicinen. Men Medicinrådet afviste 12. oktober 2017 at anbefale medicinen til generel ibrugtagning blandt SMA-patienter, da rådet vurderede, at producentens pris for medicinen var alt for høj i forhold til den mulige positive virkning af medicinen. Det første år kostede behandlingen nemlig 3,7 millioner kroner pr. barn, hvorefter den faldt til 1,8 millioner kr. pr. barn om året. Derfra skulle dog trækkes en hemmelig rabat, som sandsynligvis lå på ca. 40 procent.

Den anbefaling fra Medicinrådet betød, at kun ganske få SMA-børn fik Spinraza, nemlig børn med diagnosen SMA-type I, som ikke er i permanent respirationsbehandling, samt præsymptomatiske børn (siden har Medicinrådet genvurderet Spinraza flere gange, men medicinen er stadig ikke anbefalet til alle SMA-patienter). 

Nogle læger mente efterfølgende, at netop deres patienter ville kunne få glæde af medicinen, selv om de ikke faldt ind under Medicinrådets snævre målgruppe. Og det var der plads til, mente de. Læger og forældre pegede på de principper for prioritering af sygehuslægemidler, som Folketinget i 2016 havde lagt til grund for Medicinrådets arbejde. Det 7. af disse principper sagde, at det skulle være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling: "Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Men i praksis viste det 7. princip sig ikke at være noget værd. Lægerne løb panden mod en mur, når de ønskede at behandle. Når medicin ikke er standardbehandling, er det en afdeling, hospital eller region, som skal betale. Og derfor fik lægerne nej - enten af afdelingsledelsen, hospitalet - eller den regionale lægemiddelkomite, som i praksis ofte har fået det sidste ord.

Forældrene til de seks børn anmeldte på den baggrund krav om erstatning til Patienterstatningen for de skader, som deres børn blev påført ved, at sygdommen fortsat udvikler sig, så børnenes fysiske tilstand er blevet dårligere og dårligere. Men både Patienterstatningen og efterfølgende Ankenævnet for Patienterstatningen afviste, at børnene er berettiget til erstatning. Det skete med den begrundelse, at den behandlingsansvarlige læge ikke kunne behandle med Spinraza, fordi medicinen ikke var til rådighed. Det havde Medicinrådet besluttet, og alle individuelle ansøgninger om behandling blev afvist af de regionale myndigheder og ledelserne på de omhandlede hospitaler.

"Familiernes hovedsynspunkt er, at de behandlingsansvarlige læger fik frataget muligheden for at ordinere den behandling, som de vurderede børnene ville have gavn af, og at det strider mod det ”7. princip”. Dermed fik børnene ikke den bedst mulige behandling, hvilket berettiger til erstatning for den skade, der dermed opstod," fortæller advokat Karsten Høj.

Ankenævnet har det principielle synspunkt, at når lægerne ”de facto” ikke kunne ordinere Spinraza, fordi det med Medicinrådets afgørelse blev afvist af regionerne/sygehusledelserne, giver erstatningsloven indenfor sundhedsvæsenet ikke ret til erstatning. Sundhedsøkonomiske beslutninger, der betyder, at en behandling ikke tilbydes, udelukker ifølge patientskademyndighederne således erstatning.

"Det kaldes også ”ressourcereglen”, og Højesteret har i en dom fra 2018 givet medhold i at, Region Hovedstaden kunne forsinke mammografiscreening af nogle kvinder pga. ressourcemæssige udfordringer," fortæller Karsten Høj.

Har lægerne reelt ingen fri ordinationsret, har SMA-børnene med andre ord ikke ret til erstatning. Er Medicinrådets anbefalinger i virkeligheden afgørelser, får børnene ingen erstatning.

Sundhedsvæsenet må vente spændt til juli på en afgørelse. 

Fakta om det syvende princip: 

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder med andre ord, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling.

Den fulde ordlyd af det 7. princip er som følger:

Adgang til behandling:

Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Det syvende princip blev indført for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få samme adgang til behandling med ny sygehusmedicin som andre patientgrupper. Princippet tager altså højde for, at det i forhold til sjældne sygdomme, kan være vanskeligt at skabe det samme evidensgrundlag for medicinens effekt, som ved andre typer sygdomme.

De syv principper er:

• Faglighed
• Uafhængighed
• Geografisk lighed
• Åbenhed
• Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
• Mere sundhed for pengene
• Adgang til behandling