Flere genterapier og celleterapier er til vurdering i EMA

Det europæiske lægemiddelagentur EMA har på det seneste modtaget flere ansøgninger om markedsføringstilladelse af genterapier. 

EMA vurderer for øjeblikket genterapien Eladocagene exuparvovec, som er udviklet af National Taiwan University og PTC Therapeutics. Lægemidlet er udviklet til behandling af aromatisk L-aminosyre aciddecarboxylase-mangel - en sjælden, arvelig neurometabolsk lidelse, der fører til en alvorlig kombineret mangel på serotonin, dopamin, noradrenalin og adrenalin. Sygdommen debuterer tidligt i livet, hvor de vigtigste kliniske symptomer er hypotoni, bevægelsesforstyrrelser, udviklingsforsinkelse og autonome symptomer.

En anden genterapi i EMA´s pipeline er Lenadogene nolparvovec fra GenSight Biologics til behandling af Lebers hereditære opticus neuropati - en arvelig øjensygdom, som oftest debuterer i den yngre voksenalder, sjældent i sene barnealder, hyppigst hos drenge og mænd. Lidelsen skyldes en genfejl i mitokondrier, der står for cellernes energiproduktion og fører oftest til meget svær synsnedsættelse - lidelser, som der hidtil ikke har været nogen form for behandlingstilbud til.

Ud over genterapierne vurderer EMA aktuelt også tre terapier, der går ud på at udtage patientens egne celler, modificere dem genetisk og give dem tilbage til patienten. Firmaet Bluebird står for ansøgningen om markedsføringsføringstilladelse af Elivaldogene autotemcel til behandling af adrenoleukodystrofi, der skyldes en ændring af ABCD1-genet på X-kromosomet, som påvirker nervesystem og binyrebark, fortrinsvis hos drenge/mænd. Samme firma har også ansøgt om markedsføringstilladelse af Idecabtagene vicleucel til behandling af blodsygdommen myelomatose.

Endelig har Bristol Myers Squibb ansøgt om markedsføringstilladelse til genterapien Lisocabtagene maraleucel til behandling af diffust storcellet B-celle-lymfom, primært mediastinalt B-celle lymfom (PMBCL) og follikulært lymfom grade 3B.

Andre artikler i Sundhedspolitisk Tidsskrifts fokus på genterapi:

[category-name] | tirsdag, 16. marts 2021 08:00

Sundhedsøkonom: Nye prismodeller til genterapi er ‘måske lige smarte nok’

Astronomiske priser på mange millioner kroner for nye genterapier gør, at der er behov for andre t...

[category-name] | mandag, 15. marts 2021 07:54

Lif: Hospitalerne er slet ikke gearet til genterapi

Lægemiddelindustriforeningen (Lif) er bekymret over, at Folketinget for nylig nedstemte DF´s forsl...

[category-name] | torsdag, 11. marts 2021 09:38

Professor: Etisk problematisk, hvis Medicinrådet skulle medregne genterapiers samfundsbesparelse

Medicinrådet tager i sine vurdering af genterapier og andre nye lægemidler højde for samfundsmæssi...

[category-name] | onsdag, 10. marts 2021 05:33

Professor om brug af genterapi: Træd varsomt

Selv om genterapier har et ‘kæmpe potentiale’ og på sigt kan levere flere kurative behandlinger ti...

[category-name] | onsdag, 10. marts 2021 05:10

Hvis sundhedssystemet i Danmark ikke går forrest, hvem gør så?

Kommentar

Liselott Blixt

MF, sundhedsordfører for Dansk Folkeparti (DF)

DEBAT: Vi skal ik...

[category-name] | mandag, 8. marts 2021 12:17

Heunicke: Dårlig idé at lave samlet handlingsplan for genterapi

Sundhedsminister Magnus Heunicke (Soc.) afviser at lave en samlet plan for, hvordan man kan smidig...

[category-name] | fredag, 5. marts 2021 06:40

Blixt efterlyser national handlingsplan for genterapier

Fredag holder Folketinget forespørgselsdebat om, hvorvidt Danmark er tilstrækkeligt godt rustet ti...