Flere genterapier og celleterapier er til vurdering i EMA

Det europæiske lægemiddelagentur EMA har på det seneste modtaget flere ansøgninger om markedsføringstilladelse af genterapier. 

EMA vurderer for øjeblikket genterapien Eladocagene exuparvovec, som er udviklet af National Taiwan University og PTC Therapeutics. Lægemidlet er udviklet til behandling af aromatisk L-aminosyre aciddecarboxylase-mangel - en sjælden, arvelig neurometabolsk lidelse, der fører til en alvorlig kombineret mangel på serotonin, dopamin, noradrenalin og adrenalin. Sygdommen debuterer tidligt i livet, hvor de vigtigste kliniske symptomer er hypotoni, bevægelsesforstyrrelser, udviklingsforsinkelse og autonome symptomer.

En anden genterapi i EMA´s pipeline er Lenadogene nolparvovec fra GenSight Biologics til behandling af Lebers hereditære opticus neuropati - en arvelig øjensygdom, som oftest debuterer i den yngre voksenalder, sjældent i sene barnealder, hyppigst hos drenge og mænd. Lidelsen skyldes en genfejl i mitokondrier, der står for cellernes energiproduktion og fører oftest til meget svær synsnedsættelse - lidelser, som der hidtil ikke har været nogen form for behandlingstilbud til.

Ud over genterapierne vurderer EMA aktuelt også tre terapier, der går ud på at udtage patientens egne celler, modificere dem genetisk og give dem tilbage til patienten. Firmaet Bluebird står for ansøgningen om markedsføringsføringstilladelse af Elivaldogene autotemcel til behandling af adrenoleukodystrofi, der skyldes en ændring af ABCD1-genet på X-kromosomet, som påvirker nervesystem og binyrebark, fortrinsvis hos drenge/mænd. Samme firma har også ansøgt om markedsføringstilladelse af Idecabtagene vicleucel til behandling af blodsygdommen myelomatose.

Endelig har Bristol Myers Squibb ansøgt om markedsføringstilladelse til genterapien Lisocabtagene maraleucel til behandling af diffust storcellet B-celle-lymfom, primært mediastinalt B-celle lymfom (PMBCL) og follikulært lymfom grade 3B.

 

 

Andre artikler i Sundhedspolitisk Tidsskrifts fokus på genterapi:

 

Tags: genterapi

Like eller del denne artikel