Isabella har fået Spinraza, selv om hun falder udenfor målgruppen. Hun fik sin første behandling med Spinraza i august 2018, og siden er der sket markante fremskridt.

Forskel på regionerne: 3 børn udenfor målgruppen får lov til at få Spinraza

Tre SMA-børn uden for målgruppen fik i 2019 ifølge det såkaldt 7. princip tilkendt behandling med den dyre medicin Spinraza. Andre børn står tilbage og må undvære. Familierne, som fik medicinen, mener selv, at det er både urovækkende og helt urimeligt, at velviljen i nogen grad ser ud til at være afhængig af, hvilken region man bor i.

Medicinrådet vurderer, at prisen på medicinen Spinraza ikke står mål med effekten hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Derfor kan kun de børn, hvor diagnosen stilles inden for det første halve leveår, få Spinraza – og kun op til fire år efter diagnosen. Men der findes en kattelem for SMA-2 og SMA-3 børnene, om end den er snæver. I 2019 har tre patienter fået tilkendt behandling med Spinraza udenfor målgruppen – andre børn må undvære.

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling.

Ikke de store forhåbninger

En af dem, som har været heldig at få tilkendt den dyre og omdiskuterede medicin mod SMA, Spinraza, er otte-årige Isabella, som bor i Region Midtjylland sammen med sine forældre Jens Christian Hansen og Anne Gaultier. De havde ellers ikke de store forhåbninger, efter at deres læge i begyndelsen af 2018 indsendte en ansøgning under det 7. princip til regionen – men fik et klokkeklart nej. Men Isabellas læge gav ikke op – og indsendte endnu en ansøgning. Familiens optimisme kunne ligge på et meget lille sted, da de kørte mod Frankrig, Anne Gaultiers hjemland, for at holde deres sommerferie.

”Imens vi sad i bilen et sted i Tyskland ringede mobilen. Det var Isabellas læge, som fortalte, at ansøgningen var gået igennem. Vi troede simpelthen ikke på det,” fortæller Jens Christian Hansen.

Markante fremskridt

Isabella fik sin første behandling med Spinraza i august 2018, og siden er der sket markante fremskridt, fortæller hendes forældre.

”Det første der skete var, at Isabella lagde bleen fra sig. Det skete fra den ene dag til den anden, og hun har ingen uheld haft siden. Hun kan sidde på toilettet og endda uden støtte, hvor hun før måtte stå på knæene med støtte. Bækkenbunden og den indre muskulatur fungerer altså bedre end tidligere. Desuden havde vi fået at vide, at Isabella aldrig ville komme til at skrive, men at hun ville blive et iPad-barn. I dag skriver Isabella helt på linje med sine jævnaldrende, og hendes finmotorik fungerer langt bedre end før, hun fik Spinraza,” forklarer Jens Christian Hansen. Familien kører ofte til Frankrig, og de har altid været nødt til at gøre stop mange gange for at Isabella kunne komme ud og tage et hvil.

”Nu kan Isabella sidde helt uden støtte i flere timer, og turen tager knap så lang tid, tilføjer Anne Gaultier.

Glæde iblandet en smag af malurt

Familien er naturligvis glade for, at netop Isabella var heldig at få Spinraza – men de er kede af, at det fortsat ikke er alle SMA-børn, som får medicinen.

”Det var med stor glæde, men iblandet en smag af malurt, at vi har tog imod behandlingen. Vi har i hele forløbet stået side om side med de andre familier, som heller ikke kunne få Spinraza. Kun tre af børnene har fået behandlingen, og resten står tilbage og forstår ikke, hvorfor netop deres børn ikke kunne få det også. Når vi taler med de andre familier om at være en familie med et SMA-barn, så kan vi se, at der er himmelvid forskel på sagsbehandlingen i forhold til eksempelvis hjælpemidler og på, hvad man får tilkendt i de forskellige regioner. Der er noget, der tyder på, at det også i den grad gør sig gældende, når lægerne anmoder om at give et SMA-barn Spinraza ifølge det 7. princip. Jeg synes, at det er både uhyggeligt og forkasteligt, at der er i den grad ser ud til at foregå en regional forskelsbehandling. Når man ikke kan give børnene en alternativ behandling, så kan det ikke passe, at man ikke i et samfund som det danske kan give så lille en gruppe af børn, som vi her taler om, Spinraza.”

Familien fortsætter kampen på de andre familiers vegne, understreger de:

”Vi håber, at Isabellas sag kan blive en isbryder, som på sigt kan hjælpe de andre børn. Det er åbenlyst, at Spinraza har haft en effekt på hende og formentlig vil det så også have en effekt på de andre børn. Men for hver måned, der går, bliver de børn ringere og ringere, og det bliver svært at rette op på,” understreger Jens Christian Hansen. 

Vores børn blev fravalgt

I Holbæk sidder en anden familie, som også ifølge det 7. princip har fået tilkendt Spinraza til deres to drenge Victor på seks år og William på fire år. Men forud for det ’ja’, lå et længere nervepirrende forløb, med op- og nedture, som ifølge drengenes far, Jonas Kofoed Mejlvang, på bedste vis beskriver, at der foregår en helt urimelig forskelsbehandling af SMA-børnene.

”I 2017, da man internationalt begyndte at tale om Spinraza, fik vi at vide af drengenes læge på Rigshospitalet, at vores drenge bestemt var kandidater, fordi de var så forholdsvist stærke begge to. Vi ventede på ’magien,’ men da Medicinrådets beslutning kom – og vores børn lå udenfor den gruppe, som kunne komme i betragtning – faldt forhåbningerne til jorden og vores verden sammen. Vi har altid skullet kæmpe med kommunen, men der var tingene som regel til forhandling. Her var svaret kategorisk ’nej’, og der var intet til forhandling. Vores børn blev fravalgt. Følelsesmæssigt genoplevede vi den dag, hvor drengene fik diagnosen. Hjernen kunne simpelthen ikke følge med og lukkede helt ned. Det var rigtigt svært.”

Magi på sprøjte

I 2017 valgte Victor og Williams læge på Rigshospitalet alligevel at søge om dispensation for de to søskende. Der kom igen et ’nej’ retur – denne gang fra lægens øverste chef. Men i juni 2018 fik familien så beskeden om, at William godt kunne få Spinraza, men det kunne Victor til gengæld ikke.

”Det var en om muligt endnu mere rædselsfuld besked end den første. Vi overvejede at sige nej tak til alt, for skulle vi lade William sejle og Victor drukne? Det var en helt igennem umulig situation at stå i som forældre.”

Drengenes læge støttede forældrene og kunne på ingen måde stå inde for afgørelsen om at give kun en af de to søskende Spinraza. Han sendte endnu en ansøgning, som denne gang lykkeligvis gik igennem. Nu har begge drenge fået Spinraza seks gange – og deres far, Jonas Kofoed Mejlvang, kalder behandlingen for ”magi på sprøjte.” Der er sket enorme fremskridt med begge drenge, og allerede efter den første behandling kunne de se en forbedring hos begge drenge.

”William er hårdest ramt, og han havde før behandlingen nærmest opgivet at spise. Han fejlsank og blev udtrættet i armene. Det var en kamp. Men allerede efter den første behandling spiste han mad, slik og is med en lyst og kunnen, som vi aldrig har set før. Begge drenges finmotorik er blevet bedre, og i det hele taget har de fået en langt bedre livskvalitet begge to.”

Familien er med i en international Spinraza-gruppe, og erfaringen er der generelt, at børnene bliver rigtigt stærke efter et til halvandet års behandling, fortæller Jonas Kofoed Mejlvang.

”Nogle af børnene er endda oppe at gå, så perspektivet er bestemt lovende.” 

Et kategorisk ’nej’ ville have været bedre

Jonas Kofoed Mejlvang er naturligvis glad på sine egne børns vegne – men han pointerer, at der fortsat er en meget vigtig kamp at kæmpe for de børn, som sidder tilbage og som ikke har fået adgang til behandlingen.

”Det er urovækkende, at det eksempelvis kun er børn, som hører til på Rigshospitalet og Skejby, hvis ansøgning er gået igennem. Der er i den grad noget, der tyder på, at muligheden for at opnå behandling med Spinraza er afhængigt af, i hvilken region man bor. Det burde ikke være tilfældet i så lille et land som Danmark. Det går ud over patienterne, men det er heller ikke fair hverken overfor regionerne, som skal have pungen op - og bestemt heller ikke overfor lægerne, som bliver bedt om at gradbøje deres lægeløfte i den her sag. En ide kunne være, at man eventuelt kunne adskille udgifter til medicin og driftsudgifter således, at udgifter til dyr sygehusmedicin blev taget fra en særlig pulje i statskassen. Nogle gange tænker jeg, at det havde været bedre, at Danmark havde sagt helt kategorisk nej til Spinraza. Så kunne vi havde kæmpet den kamp i stedet for. Det tror jeg faktisk ville have været nemmere for os alle sammen.”

  

 

Fakta om det 7. princip

Der findes en kattelem for SMA-2 og SMA-3 børnene, om end den er snæver: Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. Men til trods for den mulighed er det altså fortsat kun få SMA-2 og -3 patienter, som får ja til Spinraza. I 2019 er der således kun tre patienter, som har fået tilkendt behandling med Spinraza udenfor målgruppen.

 

Den fulde ordlyd af det 7. princip er som følger:

”7. Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

 

De 7 principper er:

  • Faglighed
  • Uafhængighed
  • Geografisk lighed
  • Åbenhed
  • Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
  • Mere sundhed for pengene
  • Adgang til behandling

 

 

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk