Sundhedsøkonom: Risiko for, at patienter skal betale udvikling af personlig kræft-medicin

Udviklingen af skræddersyet medicin til den enkelte patient eller lille gruppe af patienter er hundedyr. Og de omkostninger vil få stor betydning for patienter fremover, mener Tove Holm-Larsen, ph.d. i sundhedsøkonomi.

Forskning i biomarkører er i eksplosiv vækst: I en vævsprøve kan man kortlægge en patients genetiske data og på baggrund heraf målrette behandlingen, så den har størst sandsynlighed for at have effekt.

Det gælder inden for adskillige sygdomme og i stigende grad også inden for kræft. Men forskning i biomarkører og udvikling af målrettet medicin er forbundet med stigende økonomiske udgifter. Spørgsmålet om, hvem der skal betale, trænger sig på. Er det medicinal-virksomhederne, staten – eller bliver det patienterne, der i sidste ende kommer til at betale regningen?

Forskning i, hvordan man på forhånd kan udvælge de patienter, som får gavn af en given, behandling og frasortere de patienter, som ikke vil have nogen effekt eller ikke være i risiko for tilbagefald, vil uden tvivl komme til at tegne fremtidens behandling inden for mange forskellige sygdomme – også og måske især inden for kræftbehandlingen. Men forskning i biomarkører og udvikling af nye former for medicin målrettet mindre patientgrupper er dyrt.

Block-buster-medicin har længe været det gyldne mål for medicinalbranchen, fortæller Tove Holm-Larsen, ph.d. i sundhedsøkonomi og adjungeret professor på Gent Universitet i Belgien - men personlig medicin eller såkaldt skræddersyet medicin er ved at ændre fundamentalt på den strategi:

”Medicinalbranchen skal til at ændre forretningsstrategi fra de store kliniske studier baseret på en ’one-size-fits-all’ tankegang til at opprioritere effektiv behandling af mindre patientgrupper. Det spændende spørgsmål bliver nu, hvordan sundhedsmyndighederne vil tackle betalingen for personlig medicin, og hvor pengene til udviklingen af biomarkører skal komme fra,” siger hun.

Udvikling af personlig medicin er kostbar

Der er i det hele taget mange spørgsmål, der melder sig, og hvor der bliver behov for relativt hurtige svar, fortæller Tove Holm-Larsen: Vil myndighederne først betale medicinalfirmaerne for medicinen og derefter biotekfirmaerne for biomarkøren? Eller vil medicinalbranchen blive presset til at præsentere en færdig løsning, som indeholder både biomarkør og medicinsk behandling samtidig? Og endeligt, vil udviklingen af to produkter – medicin og biomarkør til mindre patientgrupper - føre til en markant stigning i medicinpriserne for borgerne?

”Udvikling af personlig medicin er særdeles kostbar, og der er ingen tvivl om, at forskning i udvikling af biomarkører kommer til at storme frem de næste år. Der kommer mere og mere medicin på markedet til forskellige grupper af patienter med sjældne sygdomme. Et godt eksempel på et område, hvor der allerede er sket meget, er medicin til behandling af brystkræft: Brystkræft er de seneste år gået fra at være en eller to sygdomme til at være flere mindre sygdomme, som alle kræver forskellig behandling. Men når medicinen bliver udviklet til færre patienter, så er omkostningerne stadig store, men markedet mindre, og derfor bliver medicinen naturligvis dyrere,” siger Tove Holm-Larsen.

Nej til den dyre behandling

Risikoen for, at det er borgeren selv, der kommer til at betale regningen eksisterer, pointerer Tove Holm-Larsen – i hvert fald indirekte:

”Hvis udgifterne til diagnostik og behandling fremover bliver ved med at stige i samme tempo, som de gør nu, så er det klart, at det vil få konsekvenser også for borgerne. Man har nu sparet markant på de ansatte i sundhedsvæsenet, og afskediger man yderligere, så vil det for patienterne kunne mærkes i form af endnu færre varme hænder i sygehusvæsenet.”

Det er dog ikke særligt sandsynligt, at patienterne i fremtiden vil være nødt til at betale mere for deres medicin, mener Tove Holm-Larsen, men flere patienter vil derimod formentlig opleve, at de ikke bliver tilkendt den dyre behandling.

"Det er et faktum, at Medicinrådet af og til siger nej til en behandling - og det bliver måske i fremtiden endnu sværere at få adgang til den rigtig dyre sygehusmedicin. Der er kun den pose penge, der nu engang er.” 

Forslag til fordeling af udgifterne

Det er altså derfor bydende nødvendigt, at man hurtigst muligt finder frem til en måde at fordele de stigende udgifter på, mener Tove Holm-Larsen, og tilføjer, at der internationalt har været eksperimenteret med forskellige former for såkaldt ’outcome-based pricing’, men at det er et tungt system, og at det ikke overraskende har været vanskeligt at fastlægge faste kriterier for, hvornår en behandling virker, og hvornår den ikke virker.

”Et forslag til fordeling af udgifterne kunne være, at staten udelukkende betaler for den medicin, der virker, og at medicinalbranchen omvendt betaler for den behandling, der ikke har nogen effekt. Her er det naturligvis vigtigt at få udarbejdet nogle faste kriterier for, hvornår en medicin kan siges at virke, og hvornår den ingen effekt har. Det kan eksempelvis være overlevelse i et vist antal måneder,” siger hun.

De amerikanske sundhedsmyndigheder opgjorde i 2013, at op mod 75 procent af alle kræftpatienter fik medicin, som de ikke reagerede positivt på eller havde gavn af.

Tove Holm-Larsen er ph.dk i sundhedsøkonomi og adjungere professor på Gent Universitetet i Belgien. Hun driver rådgivningsfirmaet Pharma Evidence, hvor hun rådgiver store danske og internationale virksomheder i forbindelse med prisforhandlinger i det meste af verden.