Bølge af medicinske gennembrud venter i 2025 – helt ny type smertemiddel netop godkendt

Medicinalindustrien står foran et spændende år med flere nye behandlinger, der kan ændre livet for patienter verden over. Det anerkendte analysefirma Evaluate har udpeget de 10 mest lovende nye lægemidler i 2025. Heriblandt er helt ny type smertemiddel, der netop er godkendt af FDA 30. januar, og som kan blive en gamechanger i kampen mod opioidkrisen.

Samlet set vurderes de nye præparater at kunne generere hele 29 milliarder dollars i årligt salg inden 2030 – næsten en fordobling i forhold til sidste års prognose på 15,2 milliarder dollars. Det er den højeste forventede omsætning for nye lægemidler i de seneste fem år, ifølge Fierce Pharma.

Fierce Pharma er en anerkendt, amerikansk nyhedsplatform inden for medicinal- og biotekindustrien, og mediet har kigget nærmere på de ti lægemidler, som Evaluate ser kæmpe potentiale i.

Nogle af lægemidlerne er allerede godkendte af de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA, andre forventes at blive det de kommende måneder. Typisk går der mellem seks måneder og til over et år, før et FDA-godkendt lægemiddel (måske) bliver godkendt af det europæiske lægemiddelagentur EMA. Derefter vil der igen gå måneder, før Medicinrådet anbefaler, om det kan tages i generelt brug på de danske hospitaler eller ej.

1. Alyftrek – ny behandling mod cystisk fibrose

• Forventet årligt salg i 2030: 8,3 milliarder dollars
• Indholdsstof: vanzacaftor, tezacaftor and deutivacaftor
• Lægemiddeltype: CFTR-modulator (hjælper med at genoprette funktionen af et defekt protein i lungerne)

Cystisk fibrose er en alvorlig arvelig lungesygdom, der gør det svært at trække vejret og kan føre til gentagne infektioner.

Mange patienter behandles i dag med medicinen Trikafta, og Alyftrek er en forbedret version, en triplekombination af vanzacaftor, tezacaftor og deutivacaftor. Det er den første i sin klasse, der kun skal tages én gang dagligt i modsætning til tidligere behandlinger, der krævede flere daglige doser. For patienter betyder det færre piller at holde styr på og en lettere hverdag.

Derudover kan Alyftrek hjælpe patienter med 31 genetiske mutationer, som tidligere ikke havde adgang til en effektiv behandling. Kliniske studier har også vist, at lægemidlet kan forbedre nogle af symptomerne sammenlignet med Trikafta. Dog kan det, ligesom sin forgænger, påvirke leveren, hvilket betyder, at patienterne skal have regelmæssige helbredstjek.

Alyftrek blev godkendt af FDA 23. december 2024.

Firmaet bag er Vertex.

2. Datroway – ny kræftmedicin til lunge- og brystkræft

• Forventet årligt salg i 2030: 5,9 milliarder dollar
• Indholdsstof: datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)
• Lægemiddeltype: Antistof-lægemiddel-konjugat (ADC) (fører et kræfthæmmende stof direkte til kræftcellerne for at skåne raske celler)

Lungekræft og brystkræft er nogle af de mest udbredte kræftformer, og nye behandlinger er afgørende for at forbedre overlevelsen hos patienter. Datroway er en ny kræftmedicin, der kan blive et vigtigt alternativ til kemoterapi.

Datroway er en målrettet behandling, der angriber kræftceller direkte og i mindre grad påvirker raske celler. Det kan betyde færre bivirkninger for patienterne.

Vejen til godkendelse har dog været udfordrende. Sidste år lykkedes det ikke Dato-DXd at forbedre den samlede overlevelse (OS) i fase 3-forsøg for lunge- og brystkræft. Virksomhederne forsøger nu at få godkendelse fra FDA til en undergruppe af patienter med ikke-småcellet lungekræft (NSCLC) i anden linje, som har EGFR-muterede tumorer. En samlet analyse af patienter med EGFR-muterede tumorer fra to forsøg viste en median OS på 15,6 måneder for patienter behandlet med Dato-DXd.

FDA har for nylig accepteret ansøgningen om lungekræft til prioriteret behandling, hvilket betyder, at en beslutning forventes senest den 12. juli. I mellemtiden fik firmaerne bag, AstraZeneca og Daiichi, deres første FDA-godkendelse af Dato-DXd den 17. januar til behandling af ikke-operabel eller metastatisk hormonreceptor-positiv, HER2-negativ brystkræft.

3. Suzetrigine – ny smertelindring uden afhængighed

• Forventet årligt salg i 2030: 2,9 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: NaV1.8-hæmmer (forhindrer smertesignaler i at blive sendt gennem nerverne uden at påvirke hjernens belønningssystem)

Mange patienter, der oplever stærke smerter efter operationer eller ved kroniske sygdomme, får i dag opioider. Problemet er, at opioider kan føre til afhængighed og alvorlige bivirkninger.

Den nye medicin Suzetrigine kan blive et alternativ til opioider. Suzetrigine virker ved at blokere de signaler i nervesystemet, der sender smertebeskeder til hjernen – men uden at påvirke hjernens belønningssystem, som gør opioider vanedannende.

Hvis det bliver godkendt, vil det være 'den første nye smertemekanisme, der når markedet i årtier og vil betyde, at patienter kan få smertelindring uden risikoen for afhængighed, hvilket kan være en gamechanger i kampen mod opioidkrisen.

FDA har netop godkendt midlet 30. januar 2025.

Firmaet bag er Vertex.

4. Aficamten – behandling af hjertesygdommen hypertrofisk kardiomyopati

• Forventet årligt salg i 2030: 2,8 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: Myosinhæmmer (nedsætter hjertets overaktive sammentrækning og forbedrer blodgennemstrømningen)

Hypertrofisk kardiomyopati er en sygdom, hvor hjertemusklen bliver for tyk og stiv, hvilket gør det svært for hjertet at pumpe blod ordentligt. Det kan føre til åndenød, træthed, svimmelhed og i nogle tilfælde hjertesvigt.

Den nye medicin Aficamten virker ved at hæmme myosin, et protein der styrer hjertets sammentrækning. Når hjertet ikke trækker sig unødigt kraftigt sammen, kan det pumpe blod mere effektivt, hvilket lindrer symptomer og forbedrer patienternes livskvalitet.

Ifølge Fierce Pharma har firmaet Cytokinetics store forventninger til Aficamten, og firmaets direktør mener, at de kan tage en betydelig del af markedet fra konkurrenten Camzyos, som blev godkendt i 2022.

FDA forventes at tage stilling til godkendelsen senest september 2025.

5. Brensocatib – behandling af kronisk lungesygdom

• Forventet årligt salg i 2030: 2,8 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: DPP1-hæmmer (reducerer overaktiv betændelse i luftvejene)

Brensocatib er en ny behandling til patienter med bronkiektasi, en kronisk lungesygdom, hvor luftvejene bliver udvidede og betændte, hvilket fører til slimophobning, vedvarende hoste og gentagne infektioner. I dag findes der ingen godkendte behandlinger, der direkte behandler sygdommens underliggende årsag.

Brensocatib virker ved at hæmme enzymet DPP1, som normalt aktiverer visse enzymer i hvide blodceller. Når de enzymer er for aktive, kan de forårsage vævsskader og forværre sygdommen. Ved at blokere DPP1 kan Brensocatib reducere betændelse i lungerne og mindske risikoen for sygdomsforværring.

Ifølge Fierce Pharma viste fase 3-studier, at patienter, der tog Brensocatib, havde op til 21 procent færre sygdomsforværringer sammenlignet med placebogruppen. Patienterne oplevede også færre bivirkninger end dem, der fik placebo.

FDA har endnu ikke godkendt Brensocatib, men Insmed forventer at få en beslutning i anden halvdel af 2025.

Firmaet bag er Insmed.

6. Tolebrutinib – behandling af multipel sclerose

• Forventet årligt salg i 2030: 1,4 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: BTK-hæmmer (reducerer betændelse i centralnervesystemet ved at blokere enzymer i immunceller)

Multipel sclerose er en kronisk sygdom, hvor immunsystemet angriber nerverne i hjernen og rygmarven. Det kan føre til symptomer som muskelsvaghed, træthed og balanceproblemer. Mange nuværende behandlinger sigter mod at dæmpe immunforsvaret, men Tolebrutinib har en ny tilgang.

Tolebrutinib er en BTK-hæmmer, der virker ved at blokere et enzym kaldet Brutons tyrosinkinase (BTK), som spiller en rolle i immunsystemets overreaktion mod nerverne. Derved kan det bremse sygdomsudviklingen uden at svække immunforsvaret generelt.

Sanofi har tidligere haft problemer med tolebrutinib, da nogle patienter udviklede leverproblemer, hvilket førte til en midlertidig pause i studierne. Alligevel har FDA tildelt lægemidlet breakthrough therapy designation, hvilket kan fremskynde godkendelsesprocessen.

Sanofi forventer at få FDA-godkendelse i 2025.

7. Mazdutide – behandling af type 2-diabetes og overvægt

• Forventet årligt salg i 2030: 1,3 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: GLP-1/glucagon-receptor-agonist (øger stofskiftet og reducerer appetitten)

Overvægt og type 2-diabetes er blandt de største sundhedsproblemer i verden. Behandlinger som Ozempic, Wegovy og Mounjaro (i USA hedder det Zepbound) har vist stor effekt, men Mazdutide kan blive en stærk konkurrent.

Mazdutide aktiverer både GLP-1- og glucagon-receptorerne, hvilket gør det muligt både at reducere appetitten og øge fedtforbrændingen. I kliniske studier har patienter i gennemsnit tabt sig 18,6 procent af deres kropsvægt på 48 uger.

Kinesiske Innovent har allerede ansøgt om godkendelse i Kina, mens Eli Lilly tester lægemidlet i en fase 2-undersøgelse i USA. FDA har endnu ikke taget stilling til mazdutide, men resultaterne tyder på, at det kan blive en spiller på verdensmarkedet, ikke mindst i Kina.

Firmaerne bag er Innovent og Eli Lilly.

8. Depemokimab – ny behandling mod astma

• Forventet årligt salg i 2030: 1,2 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: IL-5-hæmmer (mindsker betændelse i luftvejene og reducerer astmaanfald)

Astma rammer millioner af mennesker verden over, og for nogle patienter er symptomerne så alvorlige, at de har brug for stærkere behandlinger end inhalatorer. Depemokimab kan være en ny mulighed.

Lægemidlet er en IL-5-hæmmer, hvilket betyder, at det blokerer et signalstof, der er ansvarligt for at aktivere hvide blodceller kaldet eosinofiler. Disse celler kan spille en central rolle i astma og kan forårsage betændelse og forsnævring af luftvejene.

Den store fordel ved depemokimab er, at patienterne kun behøver én dosis hver sjette måned, hvilket gør behandlingen mere praktisk end eksisterende biologiske astmamediciner, som ofte kræver månedlige injektioner.

FDA forventes at tage stilling til godkendelsen i 2025.

Firmaet bag er GSK.

9. MenABCWY-vaccine – ny vaccine mod meningitis

• Forventet årligt salg i 2030: 1,2 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: Pentavalent vaccine (beskytter mod fem forskellige meningokok-stammer)

Meningitis er en alvorlig infektion, der kan føre til hjerneskader eller død. I dag kræver beskyttelse mod alle meningokok-typer flere separate vaccinationer, men GSK’s nye vaccine kan samle beskyttelsen i én enkelt injektion.

MenABCWY-vaccinen dækker meningokokkerne A, B, C, W-135 og Y og kan dermed erstatte nuværende vacciner, der kun beskytter mod nogle af disse stammer.

FDA forventes at træffe en beslutning om godkendelse senest 14. februar 2025.

Firmaet bag er GSK.

10. Nipocalimab – ny behandling af autoimmune sygdomme

• Forventet årligt salg i 2030: 1,2 milliarder dollars
• Lægemiddeltype: FcRn-hæmmer (sænker niveauet af skadelige antistoffer i blodet)

Autoimmune sygdomme som myasthenia gravis, lupus og leddegigt skyldes, at kroppens immunsystem angriber raske celler. Nipocalimab kan hjælpe ved at sænke niveauet af de antistoffer, der forårsager skaderne.

Lægemidlet virker ved at blokere FcRn, et protein, der hjælper kroppen med at genbruge immunoglobulin G (IgG). Da mange autoimmune sygdomme skyldes en overproduktion af IgG-antistoffer, kan nipocalimab reducere immunangrebet på kroppens eget væv uden at svække immunsystemet generelt.

FDA har givet lægemidlet priority review, hvilket betyder, at godkendelsesprocessen bliver hurtigere end normalt. En beslutning forventes i 2025.

Firmaet bag er Johnson & Johnson.