Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og næstformand Birgitte Klindt Poulsen.
Travlhed i Medicinrådet: Syv anbefalinger og en behandlingsvejledning
Ikke færre end syv anbefalinger og en behandlingsvejledning blev besluttet ved onsdagens møde i Medicinrådet. Medicinrådet tog blandt andet forskellige beslutninger om to lignende CAR-T celleterapier mod samme sygdomstype, diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL). Forskellen i anbefalingerne skyldes primært Medicinrådets vurdering af usikkerheden om effekten og omkostningerne ved de to behandlinger.
Ja til middel mod småcellet lungekræft
Medicinrådet anbefaler nu, at lægemidlet durvalumab, som er en såkaldt checkpoint-hæmmer, kombineres med kemoterapi til behandling af patienter med småcellet lungekræft i fremskredent stadie (ES-SCLC). Anbefalingen gælder patienter, der generelt er i god fysisk form, og bygger på vurderinger af, at tilføjelsen af durvalumab til den nuværende standardbehandling kan forlænge patienternes liv. I nogle tilfælde kan patienter endda forvente at leve længere efter behandlingen, men det er vigtigt at være opmærksom på, at durvalumab også kan medføre alvorlige bivirkninger, som kan være langvarige og i nogle tilfælde livstruende.
Standardbehandlingen ved ES-SCLC består typisk af kemoterapi med stofferne carboplatin og etoposid. Carboplatin er en form for kemoterapi, der virker ved at ødelægge kræftcellernes DNA, hvilket hæmmer deres evne til at formere sig. Etoposid er et andet kemoterapimiddel, der også angriber kræftcellernes DNA, men på en lidt anden måde. Kombinationen af disse to stoffer har længe været standardbehandlingen i Danmark, da den effektivt kan reducere kræftsvulster og lindre symptomerne hos patienter.
Småcellet lungekræft (SCLC) er en aggressiv kræftform, der udgør 12 procent af alle lungekræfttilfælde i Danmark. I 2022 blev 608 patienter diagnosticeret med SCLC. Sygdommen udvikler sig hurtigt og har en høj risiko for tidlig spredning til andre dele af kroppen. SCLC opdeles i to stadier: begrænset sygdomsstadie (LS-SCLC) og udvidet sygdomsstadie (ES-SCLC), hvor omkring to tredjedele af patienterne diagnosticeres med ES-SCLC, som har en dårlig prognose og betragtes som uhelbredelig. Selvom 50-85 rocent af patienterne med ES-SCLC reagerer positivt på platinbaseret kemoterapi, er den gennemsnitlige overlevelse kun 9-10 måneder.
Durvalumab (Imfinzi) er godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) som førstevalgsbehandling af patienter med ES-SCLC. Durvalumab virker ved at blokere interaktionen mellem PD-L1 og PD-1-receptorer, hvilket kan genaktivere immunforsvaret og hjælpe det med at angribe kræftcellerne.
Medicinrådets anbefaling er baseret på resultater fra CASPIAN-studiet, som viste, at patienter med ES-SCLC, der blev behandlet med durvalumab i kombination med kemoterapi, levede længere sammenlignet med dem, der kun fik kemoterapi. Selvom forskellen i median overlevelse var lille, var den statistisk signifikant. Den absolutte forskel i 3-års overlevelsesrate lå på 11,8 %-point. Behandlingen med durvalumab er dog dyrere end den almindelige kemoterapi, men Medicinrådet mener, at omkostningerne er rimelige i forhold til den effekt, man kan forvente.
Medicinrådet anbefaler også, at behandlingen med durvalumab højst varer 2 år fra første dosis, og at regionerne vælger den PD-(L)1-hæmmer, der samlet set er den billigste, til behandling af småcellet lungekræft. PD-L1-hæmmere, som durvalumab, er en type checkpoint-hæmmere, der reaktiverer immunforsvaret i kampen mod kræft.
Læs artiklen om sagen herunder:
For første gang nogensinde har danske patienter med småcellet lungekræft i udvidet sygdomsstadium...
Ja til middel mod småcellet lungekræft (revurdering af tidligere anbefaling)
Medicinrådet anbefaler nu at bruge lægemidlet atezolizumab sammen med kemoterapi til behandling af patienter med småcellet lungekræft i fremskredent stadie (ES-SCLC). Beslutningen kommer efter en revurdering, som blev anmodet af lægemiddelvirksomheden Roche på baggrund af nye data og en ny pris for behandlingen. Tidligere, i juni 2020, blev behandlingen ikke anbefalet, men nye undersøgelser har vist, at atezolizumab i kombination med standardkemoterapi kan forlænge patienternes liv.
Småcellet lungekræft er en meget aggressiv kræftform, som hurtigt kan sprede sig til andre dele af kroppen. I Danmark diagnosticeres omkring 12 procent af alle lungekræftpatienter med denne type kræft, hvor to tredjedele af tilfældene findes i et fremskredent stadie. Standardbehandlingen består typisk af kemoterapi med carboplatin og etoposid.
Atezolizumab, en såkaldt checkpoint-hæmmer, hjælper immunforsvaret med at genkende og angribe kræftcellerne. Når lægemidlet bruges sammen med kemoterapi, kan det forlænge overlevelsestiden for patienter, selvom det kan medføre alvorlige bivirkninger. Nye data fra IMpower133-studiet har vist, at patienter, der modtager atezolizumab i kombination med kemoterapi, lever længere end dem, der kun modtager kemoterapi og placebo, selvom forskellene var små, men statistisk signifikante.
Medicinrådet mener derfor, at selvom behandlingen er dyrere, er omkostningerne rimelige i forhold til den effekt, man kan forvente. Behandlingen med atezolizumab bør dog maksimalt vare i to år fra første dosis. Derudover anbefales, at regionerne vælger den PD-(L)1-hæmmer, der samlet set giver den bedste økonomiske værdi i behandlingen af småcellet lungekræft. PD-L1-hæmmere, som atezolizumab, er en type checkpoint-hæmmere, der reaktiverer immunforsvaret i kampen mod kræft.
Læs artiklen om sagen herunder:
For første gang nogensinde har danske patienter med småcellet lungekræft i udvidet sygdomsstadium...
Nej til middel mod kronisk nyresygdom
Medicinrådet anbefaler ikke at bruge TRF-budesonid til behandling af den kroniske nyresygdom primær immunglobulin A-nefropati (IgAN) hos voksne patienter med høj risiko for hurtig sygdomsprogression.
IgAN er en sygdom, der opstår på grund af ophobning af IgA-antistoffer i nyrerne, hvilket medfører betændelsestilstande i nyrevævet. Sygdommen skyldes en kompleks reaktion fra kroppens eget immunsystem, og ikke en infektion med bakterier eller virus. Ofte har patienterne ingen andre symptomer end blod i urinen, når de bliver diagnosticeret, og de er typisk omkring 40 år gamle. Sygdommen er mere udbredt hos mænd end hos kvinder og fører ofte til behov for dialyse eller nyretransplantation tidligere end ved andre former for kronisk nyresygdom. Selvom transplantation kan være nødvendig, er det ikke en helbredende behandling for IgAN, og nogle patienter vil få brug for yderligere transplantationer.
TRF-budesonid er en ny formulering af et ældre lægemiddel, der frigiver det aktive stof budesonid langsomt i tarmen, hvilket forventes at give en mere lokal effekt. Behandlingen varer ni måneder, hvorefter dosis gradvist nedtrappes. TRF-budesonid virker primært ved at dæmpe betændelse, men det er ikke fuldt forstået, hvordan det præcist påvirker IgAN. I Danmark er den nuværende standardbehandling fokuseret på at bevare nyrefunktionen og inkluderer blodtryksregulering, livsstilsændringer og i nogle tilfælde brug af steroider som prednisolon.
Medicinrådet har vurderet, at TRF-budesonid muligvis kan forsinke sygdommens udvikling sammenlignet med ingen medicinsk behandling, men på baggrund af de nuværende data kan man ikke konkludere, om det er mere effektivt end den eksisterende behandling med steroider. TRF-budesonid er også væsentligt dyrere end den nuværende standardbehandling, og Medicinrådet vurderer, at prisen ikke står mål med den usikre effekt.
Ja til CAR-T-celleterapi mod diffust storcellet B-cellelymfom (revurdering af tidligere anbefaling)
Medicinrådet anbefaler nu en behandling med axicabtagene ciloleucel til voksne, der har en særlig type kræft i lymfeknuderne, som ikke er blevet bedre efter mindst to andre behandlinger. Dette gælder for dem, der har recidiveret eller refraktært diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom (PMBCL).
DLBCL er en aggressiv type kræft i lymfeknuderne, som rammer omkring 500 personer årligt i Danmark, og især ældre mennesker er i risiko, med en medianalder på 67 år ved diagnosen.
Axicabtagene ciloleucel, også kendt som CAR-T-celleterapi, er en avanceret immunterapi, hvor patientens egne T-celler bliver genetisk ændret til at angribe kræftcellerne. Efter en grundig proces, hvor T-cellerne isoleres, ændres og opformeres, bliver de genindsat i patienten, der forinden har fået kemoterapi for at forberede kroppen.
Medicinrådet vurderer, at behandlingen med axicabtagene ciloleucel kan forlænge overlevelsen for patienter med DLBCL sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som består af kemoterapi kombineret med rituximab. Der er dog usikkerhed om, hvor stor forskellen i overlevelse er. Selvom behandlingen er væsentligt dyrere, vurderes omkostningerne at være rimelige i forhold til den forventede effekt.
Datagrundlaget for vurderingen bygger på flere studier, herunder ZUMA-1-studiet, som viste en markant længere overlevelse for patienter behandlet med axicabtagene ciloleucel sammenlignet med dem, der modtog standardbehandling. Men der er betydelig usikkerhed i sammenligningen på grund af forskelle i studiernes opbygning og den population, der blev undersøgt.
Læs artiklen om sagen herunder:
Medicinrådet har skiftet kurs og anbefaler nu CAR-T-celleterapien Yescarta til patienter med aggre...
Nej til CAR-T-celleterapi mod B-cellelymfom (revurdering af tidligere anbefaling)
Medicinrådet anbefaler ikke at bruge lægemidlet tisagenlecleucel til voksne, der har en særlig type aggressiv lymfekræft, kaldet diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), som ikke har reageret på mindst to tidligere behandlinger. DLBCL er en alvorlig form for non-Hodgkin-lymfom, som rammer omkring 500 danskere hvert år, især ældre personer. For patienter, hvor de første behandlinger ikke har virket, er udsigterne for helbredelse dårlige.
Tisagenlecleucel, også kaldet tisa-cel, er en type CAR-T celleterapi, hvor patientens egne immunceller genetisk ændres, så de bedre kan angribe kræftcellerne. Cellerne tages ud af kroppen, modificeres til at genkende kræftceller, og sættes tilbage for at bekæmpe sygdommen. Selvom behandlingen kan forlænge livet for nogle patienter sammenlignet med den nuværende standardbehandling med kemoterapi og rituximab, er der stor usikkerhed omkring, hvor stor forskellen i overlevelse er.
I Danmark består standardbehandlingen ofte af kemoterapi sammen med rituximab. Hvis sygdommen reagerer godt på kemoterapi, kan en knoglemarvstransplantation overvejes som en mulighed for helbredelse. Hvis ikke, er der få chancer for, at en tredje behandlingsrunde vil kunne kurere sygdommen.
Medicinrådet vurderer, at de høje omkostninger ved tisagenlecleucel ikke står mål med den usikre effekt, som behandlingen tilbyder, og derfor anbefales tisagenlecleucel ikke som standardbehandling for denne gruppe patienter.
Læs artiklen om sagen herunder:
Medicinrådet har skiftet kurs og anbefaler nu CAR-T-celleterapien Yescarta til patienter med aggre...
Ja og nej til middel mod fremskreden prostatakræft
Medicinrådet har truffet en todelt beslutning om brugen af olaparib i kombination med abirateron til behandling af patienter med fremskreden prostatakræft (mCRPC).
For patienter, der har en BRCA-mutation, og som ikke kan få kemoterapi, anbefaler Medicinrådet kombinationsbehandlingen. Behandlingen er rettet mod patienter, der ikke tidligere har modtaget ARPI-behandling (hormonbehandling), og som er i god fysisk form. Olaparib i kombination med abirateron kan forsinke sygdommens progression og muligvis forlænge patienternes liv sammenlignet med standardbehandling med abirateron alene, selvom behandlingen er forbundet med flere bivirkninger og er dyrere. Samlet set vurderes omkostningerne at være rimelige i forhold til den forventede effekt for denne patientgruppe.
Omvendt anbefaler Medicinrådet ikke at bruge olaparib i kombination med abirateron til patienter uden BRCA-mutation, som heller ikke kan få kemoterapi. For de patienter er der ikke tilstrækkelig dokumentation for, at kombinationsbehandlingen giver bedre resultater end abirateron alene, som er standardbehandlingen i dag.
Hvert år diagnosticeres omkring 1.000 patienter i Danmark med med fremskreden prostatakræft, og i 2024 forventes cirka to tredjedele af disse at være kandidater til behandling med olaparib i kombination med abirateron. Men da mange patienter allerede har fået abirateron som en del af en tidligere behandling, forventes antallet af kandidater til at falde markant i de kommende år, med omkring 150 kandidater tilbage i 2028.
Kræftceller i med fremskreden prostatakræft har ofte defekter i gener, der er ansvarlige for DNA-reparation, herunder BRCA1 og BRCA2, som er centrale i reparationen via homolog rekombination. Cirka 28 procent af patienterne med med fremskreden prostatakræft har mutationer i disse gener, og omkring 10 procent har specifikt en BRCA-mutation.
Olaparib er en PARP-hæmmer, der forhindrer kræftceller i at reparere deres DNA, mens abirateron reducerer produktionen af mandlige hormoner, der kan stimulere væksten af prostatakræft. Kombinationen af lægemidlerne kan være effektiv for patienter med BRCA-mutation, men den er også forbundet med flere alvorlige bivirkninger sammenlignet med abirateron alene. På grund af den observerede effekt hos patienter med BRCA-mutation og de potentielle bivirkninger, har Medicinrådet besluttet at fokusere på omkostningseffektiviteten for denne specifikke gruppe.
Læs artiklen om sagen herunder:
Medicinrådet anbefaler, at medicinen Lynparza (olaparib) kombineret med abirateron bruges til beha...
Anbefaling om middel mod korttarmssyndrom fastholdes
Udvalgte patienter med korttarmssyndrom kan stadig få behandling med glucagon-like peptide-2 (GLP-2)-agonisten Revestive (teduglutid), efter at Medicinrådet har besluttet at fastholde anbefalingen.
Da Medicinrådet for to år siden anbefalede teduglutid til behandling af korttarmssyndrom, blev det samtidig besluttet, at rådet inden for to år skulle tage stilling til, om anbefalingen fortsat skulle gælde.
Og det skal den, har Medicinrådet netop vedtaget.
Medicinrådet anbefaling kommer dog fortsat med en del forbehold.
”Medicinrådet anbefaler teduglutid til behandling af udvalgte patienter med korttarmssyndrom, hvor det kan forventes, at behandlingen kan medføre, at patienterne kan ophøre med parenteral ernæring og væske (hjemmeparenteral støtte) eller opnå en væsentlig reduktion i deres behov,” skriver Medicinrådet, som har udarbejdet detaljerede kriterier for patientudvælgelse og vurdering af lægemidlets effekt.
Palle Bekker Jeppesen, cheflæge på Rigshospitalets Afdeling for Tarmsvigt og Leversygdomme, udtalte sig til Medicinsk Tidsskrift i forbindelse med anbefalingen for to år siden. Han mente, at maksimalt 50 danske patienter med korttarmssyndrom ville få gavn af behandlingen ud fra de stramme udvælgelseskriterier, som Medicinrådet havde fastlagt. Han mente samtidig, at det ville blive en dyr omgang.
”Vi kan ikke bare skrive en recept og sende patienterne hjem. Behandlingen kræver en meget individualiseret tilgang, og det bliver dyrt for sundhedsvæsenet. Vi er nødt til at ansætte medarbejdere til at stå for denne behandling, dels for at sikre, at de rigtige patienter får behandlingen, dels for at følge op på, at vi gør det rigtigt. Rammerne er stramme, og det er dyrt, men godt for de patienter, som får adgang til behandlingen,” sagde Palle Bekker Jeppesen, som gennem de sidste 20 år har ledet forskningen i teduglutid som principal investigator på de forsøg, der danner grundlag for anbefalingen.
Teduglutid fungerer ved at aktivere GLP-2-receptorerne, som hovedsageligt findes i tarmen. Det medfører nedsat tarmmotilitet, nedsat overproduktion af mavesyre og galde, øget blodtilførsel til tarmen, øget vækst af tarmceller og et øget overfladeareal af tarmtrevlerne, hvilket samlet fører til et øget optag af næringsstoffer gennem tarmslimhinden.
Effekten er dokumenteret i flere forsøg, hvoraf det væsentligste er fase III-forsøget STEPS, hvor 86 patienter med korttarmssyndrom og tarmsvigt blev randomiseret 1:1 til enten teduglutid eller placebo. Det primære endepunkt var en reduktion i parenteral støtte på mindst 20 procent, og det opnåede klart flest i teduglutidgruppen (63 procent) sammenlignet med placebogruppen (30 procent).
Andre beslutninger på Medicinrådsmødet
- Medicinrådet besluttede at udarbejde en behandlingsvejledning for ADHD-medicin til børn, unge og voksne. Det sker efter forslag fra Dansk Psykiatrisk Selskab og Børne- og Ungdomspsykiatrisk Selskab.
Læs mere her:
Sundhedspolitik | fredag, 27. september 2024 11:22Medicinrådet i aktion: Ensartet ADHD-behandling skal sikres med ny vejledningEfter flere års fravær af nationale retningslinjer for behandling af ADHD blandt voksne tager Medi...
- Ved mødet onsdag blev der også besluttet en behandlingsvejledning om medicinsk kastration ved prostatakræft. Find behandlingsvejledningen her.
- Medicinrådet tilføjede også durvalumab til listen af PD-(L)1-hæmmere, der kan vurderes ekstra hurtigt. Det sker på grund af væsentligt prisfald. Den første indikationsudvidelse for durvalumab, som vil blive vurderet i 14-ugers processen, er til behandling af kræft i livmoderen. 14-ugers processen er den hurtigste af Medicinrådets vurderinger og bruges til sager, hvor prisudviklingen på lægemidlerne og Medicinrådets beslutningshistorik tilsammen gør, at den sundhedsøkonomiske analyse kan udelades fra Medicinrådets beslutningsgrundlag. Dermed bliver durvalumab det syvende lægemiddel af typen PD-(L)1-hæmmere, som er omfattet af Medicinrådets 14-ugers proces. PD-(L)1-hæmmere er en type af lægemidler til behandling af forskellige kræfttyper. Læs mere om Medicinrådets 14-ugers proces her.