Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og næstformand Birgitte Klindt Poulsen.
Medicinrådet i hopla: Siger ja til 4 ud af 4 nye behandlinger
Det virker næsten som om, at Medicinrådet i årets løb har været på lidt af en mirakelkur. Hvor afvisningerne tidligere på året stod i kø, hersker nu en stemning af imødekommenhed over for ny medicin. På onsdagens møde i Medicinrådet blev samtlige fire nye behandlinger anbefalet (en dog kun til begrænset gruppe), og lægemiddelrekommandationen for kronisk lymfatisk leukæmi blev justeret til hæmatologernes tilfredshed. To anbefalinger er resultatet af revurderinger, mens en anbefaling er et produkt af Medicinrådets nyligt indførte 14-ugers proces.
Ja – og nej – til middel mod spiserørskræft
Medicinrådet anbefaler brugen af immunterapien pembrolizumab i kombination med kemoterapi til patienter med fremskreden kræft i mavesækken eller mavemunden, hvor kræften er HER2-negativ, og hvor PD-L1 CPS-scoren er 5 eller højere. Det skyldes, at denne kombination af medicin vurderes at være lige så effektiv som den nuværende standardbehandling, der er nivolumab kombineret med kemoterapi, men kan være billigere. Regionerne anbefales at benytte det lægemiddel, der samlet set er forbundet med de laveste omkostninger.
Medicinrådet anbefaler, at pembrolizumab doseres vægtbaseret, og at patienterne maksimalt får pembrolizumab i to år.
For patienter med den samme type kræft, men med en lavere PD-L1 CPS-score (mellem 1 og 4), anbefales pembrolizumab i kombination med kemoterapi ikke. Årsagen er, at behandlingen ikke giver væsentlige fordele sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som er kemoterapi alene. Desuden er behandlingen dyrere og har flere bivirkninger.
PD-L1 CPS er en måling, der viser, hvor meget af et bestemt protein (PD-L1) der findes i kræftcellerne. En høj score (5 eller højere) indikerer, at der er meget af dette protein. Derfor anbefales pembrolizumab kombineret med kemoterapi kun til patienter med en høj PD-L1 CPS-score, mens det ikke anbefales til patienter med en lavere score.
Mængden af PD-L1 i kræftcellerne er væsentlig, fordi PD-L1 er et protein, som kan undertrykke immunsystemets evne til at bekæmpe kræft. Pembrolizumab er en type immunterapi, der virker ved at blokere PD-1/PD-L1-vejen, hvilket hjælper immunsystemet med at genkende og angribe kræftcellerne.
Når kræftceller har en høj mængde af PD-L1, kan de lettere undgå immunsystemets angreb. Ved at blokere PD-L1 med pembrolizumab, kan immunsystemet bedre opdage og ødelægge kræftcellerne. Derfor er behandlingen mere effektiv hos patienter, hvor kræftcellerne har en høj PD-L1 CPS-score (5 eller højere). For patienter med en lavere PD-L1 CPS-score (mellem 1 og 4) er effekten af pembrolizumab ikke markant bedre end almindelig kemoterapi, og derfor anbefales det ikke som standardbehandling for denne gruppe.
Ja til meget dyrt middel mod blødersygdommen hæmofili B
Medicinrådet anbefaler Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) til voksne patienter med blødersygdommen hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i svær og moderat svær grad.
Hemgenix blev også drøftet på Medicinrådets rådsmøde i november 2023. Dengang blev Hemgenix ikke anbefalet på grund af uvished om langtidseffekt sammenholdt med en meget høj pris. Medicinrådets nye anbefaling kommer, efter at lægemiddelvirksomheden CSL Behring har tilbudt Hemgenix til en effektbaseret aftale, hvor sygehusene kun betaler, så længe genterapien virker.
Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienten forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som er nuværende standardbehandling. Begge behandlingstyper er effektive til at forebygge blødninger, men det er ikke alle patienter, der bliver fuldstændig fri for spontane ledblødninger, som på sigt kan medføre invaliditet og nedsat livskvalitet.
Det er uvist, hvor mange år behandlingen med Hemgenix vil virke, og dermed hvor mange patienter der må genoptage forebyggende behandling med et faktor IX-præparat. Viden om sikkerhed, herunder langtidsbivirkninger af Hemgenix, er sparsom.
Virksomheden har tilbudt en alternativ prisaftale, hvor der kun betales for de patienter, som fortsat har effekt. Med den aftale vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til Hemgenix er rimelige.
Læs artikel her:
Ja til middel mod nyrekræft
Medicinrådet anbefaler pembrolizumab til adjuverende behandling af patienter med nyrekræft med øget risiko for tilbagefald efter nefrektomi (fjernelse af nyre). Formålet med adjuverende behandling er at mindske risikoen for tilbagefald af sygdommen efter operation for at forlænge overlevelsen.
Medicinrådet vurderer, at pembrolizumab nedsætter risikoen for sygdomstilbagefald og øger overlevelsen hos en lille andel af patienterne i forhold til nuværende praksis, der består af kontrolbesøg. Behandling med pembrolizumab er dog forbundet med betydelige bivirkninger, som kan være langvarige og behandlingskrævende.
Behandlingen er dyrere end nuværende praksis, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne er rimelige i forhold til den dokumenterede effekt.
Der er foretaget en revurdering af lægemidlet, da det ikke blev anbefalet i oktober 2023. Medicinrådet bad dengang lægemiddelvirksomheden om at vende tilbage med længere opfølgningsdata, som kunne vise, om den lavere risiko for tilbagefald forbedrer patienternes overlevelse.
Den nye vurdering er baseret på nye data fra studiet Keynote-564, som lægemiddelvirksomheden MSD Danmark ApS har indsendt.
Vurderingen er udført over 14 uger (læs mere om 14-ugers processen her), og der er derfor ikke lavet en sundhedsøkonomisk analyse, hvilket heller ikke var tilfældet ved den første vurdering.
For at kunne modtage pembrolizumab som supplerende behandling, skal patienterne have en bestemt type tumor (clearcelle tumor), være i høj risiko for tilbagefald og være vurderet som egnede til behandlingen (f.eks. uden alvorlige andre sygdomme). Det anslås, at cirka 137 patienter om året kan være kandidater til denne behandling.
Læs artikel her:
Ja til middel mod hudkløe
Medicinrådet anbefaler difelikefalin til moderat til svær uræmisk kløe i forbindelse med kronisk nyresygdom hos voksne patienter i dialyse. Kronisk nyresygdom (CKD) er en almindelig sygdom, hvor nyrernes funktion gradvist bliver dårligere. I de sene stadier af sygdommen har patienterne brug for en nyretransplantation eller dialyse for at overleve. Selvom de får dialysebehandling, oplever patienterne ofte mange symptomer, såsom uro i benene, hævelser, koncentrationsbesvær, kvalme, ændret smagssans, dårlig appetit, forhøjet blodtryk og kløe på grund af urinstoffer i blodet (uræmisk kløe).
Uræmisk kløe er et meget almindeligt symptom hos dialysepatienter med kronisk nyresygdom og er defineret som en ubehagelig følelse, som giver trang til at klø eller
kradse i huden. Uræmisk kløe kan optræde periodisk eller vedvarende samt generaliseret med kløe over hele kroppen eller lokaliseret på afgrænsede områder – typisk i hårbund og ansigt samt på ryg og arme.
Medicinrådet vurderer, at difelikefalin har dokumenteret kløestillende effekt hos patienter med moderat til svær uræmisk kløe, som ikke har haft tilstrækkelig effekt af andre vanlige behandlingsmuligheder. Difelikefalin har få og milde bivirkninger.
Medicinrådet vurderer, at omkostningerne samlet set er acceptable i forhold til den dokumenterede effekt.
Hvis patienten efter tre måneders behandling ikke har opnået en klinisk relevant reduktion i kløe, bør behandlingen stoppe.
I Danmark vil ca. 500 patienter være i målgruppen for behandling med difelikefalin.
Lægemiddelrekommandation
Lægemiddelrekommandation til kronisk lymfatisk leukæmi (CLL)
Læs artikel her: