Formand for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen, og næstformand Birgitte Klindt Poulsen.
Medicinrådet siger ja til 4 ud af 5 nye behandlinger
Medicinrådet behandlede onsdag fem nye anbefalinger af medicin, og fire af dem fik et ja. Et af disse ja'er var dog kombineret med et nej, idet et middel mod lungekræft fik ja, hvis patienterne var i stadie IIIA, men nej, hvis de var i stadie IB-II. Nej blev der også sagt til et dyrt lægemiddel til børn på grund af prisen og svag evidens – Medicinrådet opfordrede dog virksomheden bag lægemidlet til at vende tilbage med en lavere pris.
Nej til middel til børn med godartede tumorer langs nerveenderne
Medicinrådet anbefaler ikke brugen af selumetinib (sælges under navnet Koselugo) til børn på mellem 3 og 18 år, som har symptomer på inoperabel plexiform neurofibromatose type 1. Det er en sygdom, hvor der dannes godartede (ikke-kræft) tumorer langs nervebanerne. Det er en sjælden sygdom med kun cirka to nye tilfælde hvert år. Der findes i alt cirka 25 patienter i Danmark mellem 3 og 18 år med inoperabel neurofibromatose type 1.
Børnenes livskvalitet er påvirket af sygdommen i forskellig grad, og symptomernes alvorlighed afhænger blandt andet af placering og antallet af tumorer. Patienterne kan have smerter, funktionsnedsættelse eller påvirkning af de organer, hvor tumorerne er lokaliseret. Patienternes selvfølelse er derudover ofte påvirket, for eksempel hvis en tumor vokser i hovedet eller andre steder, der kan medføre deformiteter, der ændrer barnets udseende.
Det er særligt i de tidlige barneår, at tumorerne vokser, mens væksten reduceres mere og mere mod voksenalderen.
Selumetinib er den første målrettede medicinske behandlingsmulighed for denne patientgruppe og kan potentielt mindske tumorernes størrelse og forbedre patienternes livskvalitet. Der er dog stor usikkerhed om behandlingens effektivitet, da selumetinib kun er blevet testet i en undersøgelse uden en kontrolgruppe. Desuden er det vanskeligt at finde effektmål, der er relevante for alle patienter. Behandling med selumetinib kan også medføre mange bivirkninger, hvoraf nogle kan være alvorlige og kan føre til, at behandlingen må stoppes.
Selumetinib er et dyrt lægemiddel. Firmaet har givet en hemmeligholdt rabat, men den rene listepris (AIP) er på cirka 36.000 kroner for 60 tabletter a 10 mg. Det svarer til 10 dages behandling af et 10-årigt barn. Behandlingen forventes at være længerevarende, og set i lyset af usikkerheden om effekten, vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er for høje ved den nuværende pris og opfordrer til, at virksomheden vender tilbage til Medicinrådet med et forslag til en alternativ prisaftale.
Ja til middel mod fremskreden kræft i galdevejene
Medicinrådet anbefaler durvalumab i kombination med gemcitabin og cisplatin til førstelinje-behandling af fremskreden kræft i galdeblære og galdegange.
Kræft i galdeveje kan opstå i slimhinden i galdevejene, både uden for leveren og inde i leveren samt i galdeblæren. Sygdommen rammer oftest ældre med en gennemsnitsalder på 71 år ved diagnose.
Patienter, der har kræft i galdevejene i et meget tidligt stadie, kan få tilbudt operation for at fjerne tumoren med håb om helbredelse. Dette er dog kun muligt for cirka 30 procent af dem, der får diagnosen, og der er en høj risiko for, at sygdommen vender tilbage. For patienter, hvor operation ikke er mulig, eller hvor sygdommen har spredt sig, er standardbehandlingen kemoterapi med medicinerne gemcitabin og cisplatin (GemCis). Den behandling har til formål at forlænge livet og opretholde en god livskvalitet.
Medicinrådet vurderer, at tillæg af durvalumab til gemcitabin og cisplatin kan forlænge patienternes liv, og at en mindre andel af patienterne kan forventes at blive langtidsoverlevere. Det er dog usikkert, hvor stor denne andel vil være. Der er ingen effektive nuværende behandlingsmuligheder.
Bivirkningsprofilen ved tillæg af durvalumab er sammenlignelig med nuværende standardbehandling og primært relateret til gemcitabin og cisplatin.
Durvalumab er dyrere end nuværende standardbehandling, men Medicinrådet vurderer, at omkostningerne til behandlingen er rimelige i forhold til effekten.
I Danmark er der årligt ca. 70 patienter, der vil være kandidater til behandling med durvalumab + gemcitabine og cisplatin.
Læs mere her:
Medicinrådets anbefaling af immunterapi til patienter med fremskreden kræft i galdevejene vækker...
Ja til middel mod gruppe af sjældne sygdomme
Medicinrådet anbefaler brugen af avapritinib til behandling af voksne med avanceret systemisk mastocytose, en sjælden sygdomsgruppe, der reducerer livskvaliteten og levetiden på grund af ophobning af en type hvide blodceller, kaldet mastceller, som medfører alvorlige symptomer og organskade.
Når der sker en ophobning af mastceller, kan det føre til en række problemer, fordi mastcellerne frigiver stoffer, som kan forårsage inflammation og skade på væv og organer. I tilfælde af systemisk mastocytose kan ophobningen forekomme i forskellige organer som hud, lever, milt, knoglemarv og tarme. Sygdommene findes både i fredelige former (indolent systemisk mastocytoser, ISM) og mere sjældne aggressive livstruende former.
De fleste patienter med behandlingskrævende avanceret systemisk mastocytose bliver behandlet med midostaurin i 1. linje. Mange oplever dog så svær kvalme og opkastning, at det er nødvendigt at nedsætte dosis betydeligt. Der er aktuelt ikke andre gode behandlingsalternativer i 2. linje.
Avapritinib er til dem, hvor sygdommen er forværret, eller som har oplevet bivirkninger efter behandling med midostaurin eller andre lignende behandlinger. Patienter, der får avapritinib, oplever hurtig forbedring i symptomer og livskvalitet sammenlignet med før behandlingen. Det er dog usikkert, om de lever længere, og behandlingen kan have alvorlige bivirkninger.
Der findes ingen andre effektive behandlingsmuligheder for disse patienter. Selvom behandlingen er dyr, mener Medicinrådet, at omkostningerne er acceptable, især for de patienter, der oplever alvorlig kvalme og opkastning ved behandling med midostaurin. Ved brug af listepriser (hvor firmaets rabat ikke er fratrukket) er omkostningerne for hver patient cirka 6,51 millioner kroner, og prisen for hvert ekstra år med god livskvalitet (ICER) bliver cirka 4,44 millioner kroner.
I Danmark bliver alle patienter med avanceret systemisk mastocytose behandlet på Odense Universitetshospital. Siden 2015 er der behandlet 20 patienter.
Ja til middel mod ekstrem sjælden kræftsygdom
Medicinrådet anbefaler avapritinib til behandling af kræftsygdommen gastrointestinal stromal tumor (GIST) med PDGFRA-D842V-mutation, hvor sygdommen er inoperabel eller har spredt sig.
Denne type kræft med PDGFRA-D842V-mutation er ekstremt sjælden, da kun cirka én patient diagnosticeres hvert andet år i Danmark. Der findes ingen effektive behandlingsmuligheder for GIST med denne mutation, i modsætning til GIST uden D842V-mutation, som kan behandles effektivt med flere forskellige lægemidler.
Medicinrådet vurderer, at avapritinib kan få tumorerne til at skrumpe hos de fleste patienter og potentielt forlænge deres levetid. Dokumentationen for effekten på overlevelsen er dog meget spinkel, fordi lægemidlets effekt alene er undersøgt i et studie med 56 patienter, der ikke indeholdt en kontrolgruppe.
Avapritinib er forbundet med mange og alvorlige bivirkninger. Næsten halvdelen af patienterne oplever bevidsthedsforstyrrelser, som dog i de fleste tilfælde forsvinder, hvis patienten stopper med behandlingen. En lille del af patienterne får alvorlige blødninger i hjernen.
Avapritinib er en dyr behandling. Det koster i listepriser (hvor rabat ikke er medregnet) 2,9 millioner kroner et ekstra leveår og 3,2 millioner kroner for et ekstra år med god livskvalitet (ICER).
Medicinrådet vurderer dog, at prisen er acceptabel i forhold til den sandsynliggjorte effekt af behandlingen, når man samtidig tager i betragtning, at patienterne for nuværende ikke har andre behandlingsmuligheder.
Medicinrådet er opmærksomt på, at de europæiske myndigheder har givet en betinget godkendelse af avapritinib til behandling af GIST. I dette tilfælde betyder det, at myndighederne vil følge op på, om effekten og bivirkningerne er som forventet i et nyt prospektivt observationelt studie med afslutning i 2027. Medicinrådet vil efterfølgende tage stilling til, om anbefalingen stadig skal gælde.
Læs mere her:
Medicinrådet har netop anbefalet Ayvakyt (avapritinib) til behandling af patienter med inoperabel...
Ja og nej til middel mod lungekræft
Medicinrådet anbefaler osimertinib som en ekstra behandling for patienter med en bestemt type lungekræft (EGFR-muteret ikke-småcellet) efter operation, hvis deres sygdom er i stadie IIIA. Målet med denne ekstra behandling (adjuverende behandling) er at reducere risikoen for, at sygdommen kommer tilbage efter operationen og derved forlænge patienternes liv.
Medicinrådet mener, at osimertinib som adjuverende behandling kan forsinke tilbagefald af sygdommen og forlænge livet for patienter med stadie IIIA, sammenlignet med den nuværende behandling.
Behandling med osimertinib kan give alvorlige bivirkninger, som for eksempel lungebetændelse.
Alt i alt mener Medicinrådet, at prisen på behandlingen er rimelig i forhold til, hvor godt den virker for patienter med stadie IIIA.
Medicinrådet anbefaler dog ikke osimertinib som adjuverende behandling for patienter med samme type lungekræft efter operation, hvis deres sygdom er i et tidligere stadie, stadie IB-II.
Medicinrådet finder det ikke dokumenteret, at adjuverende osimertinib forlænger overlevelsen hos patienter med stadium IB-II sygdom sammenlignet med nuværende praksis. Det er også muligt, at osimertinib kun forsinker sygdommens tilbagevenden uden at forhindre det helt. Dette er vigtigt, fordi patienter, der oplever tilbagefald, allerede behandles med osimertinib i Danmark, og det er usikkert, hvordan brugen af osimertinib som adjuverende behandling vil påvirke denne senere behandling.
Risikoen for tilbagefald med nuværende praksis er mindre hos patienter med stadium IB-II sygdom sammenlignet med stadium IIIA. Derfor mener Medicinrådet, at der er en risiko for at overbehandle patienter med stadiue IB-II med osimertinib, hvilket kan udsætte dem for alvorlige bivirkninger.
Behandling med adjuverende osimertinib er væsentlig dyrere end nuværende standardbehandling. I betragtning af usikkerheden om den forventede effekt af behandlingen, vurderer Medicinrådet, at der ikke er et rimeligt forhold mellem effekt, bivirkninger og pris på adjuverende osimertinib hos patienter med stadium IB-II sygdom.