De to formænd for Medicinrådet, Jørgen Schøler Kristensen (til venstre) og Steen Werner Hansen.
Medicinrådet i sommerhumør: Ja til 4 nye behandlinger, nej til 2
På det seneste møde i Medicinrådet onsdag 21. juni anbefalede Medicinrådet fire nye behandlinger mod henholdsvis blodmangel, leukæmi, infektion og sclerose – og anbefalede ikke midler mod modermærkekræft og lymfekræft. Rådet godkendte også et klinisk sammenligningsgrundlag for lægemidler til metastatisk nyrekræft og en rekommandation for lægemidler til spinal muskelatrofi.
Ja til middel mod blodmangel
Medicinrådet anbefaler roxadustat til symptomatisk anæmi (blodmangel) forbundet med kronisk nyresygdom hos voksne patienter, der ved opstart af behandlingen med roxadustat ikke er i dialyse eller har været i dialyse i højst 4 måneder.
Medicinrådet vurderer, at effekt og bivirkninger af roxadustat overordnet set er sammenlignelige med effekt og bivirkninger af behandling med erythropoiesis-stimulating agents (ESA), som er dansk standardbehandling. Begge behandlinger kan forbedre patienternes hæmoglobinniveau.
Omkostningerne til roxadustat og ESA er sammenlignelige, og Medicinrådet anbefaler regionerne at benytte det lægemiddel, der er forbundet med de laveste omkostninger.
Ja til middel mod leukæmi
Medicinrådet anbefaler asciminib til behandling af voksne patienter med Philadelphia‑kromosom positiv kronisk myeloid leukæmi (CML) i kronisk fase (Ph+ CML‑CP), som tidligere er blevet behandlet med to eller flere tyrosinkinasehæmmere (TKI’er).
Medicinrådet vurderer, at effekten og bivirkningsbyrden af asciminib er sammenlignelig med effekten af bosutinib, som er et blandt flere lægemidler, patienterne behandles med i dag. Behandling med både asciminib og bosutinib medfører, at patienterne opnår respons (major molecular response), som forhindrer, at sygdommen forværres. Samtidig er omkostningerne for de to behandlinger sammenlignelige. Medicinrådet vurderer derfor, at omkostningerne samlet set er rimelige i forhold til effekten.
Ja til middel mod bestemt infektion
Medicinrådet anbefaler maribavir til behandling af patienter, som er blevet organ- eller stamcelle-transplanteret og har CMV-infektion, der ikke reagerer på andre behandlinger. CMV-infektion står for Cytomegalovirus-infektion. Cytomegalovirus (CMV) er et virus, der kan inficere mennesker og forårsage forskellige helbredsproblemer.
Medicinrådet vurderer, at flere patienter kan opnå CMV-clearance (dvs. at virus ikke kan måles i blodet) ved behandling med maribavir sammenlignet med den behandling, man bruger i dag. Da studiet er ublindet, og behandling med komparator ikke svarer til dansk klinisk praksis, vurderer Medicinrådet, at det er usikkert, om maribavir er et mere effektivt lægemiddel end de eksisterende behandlingsmuligheder.
Bivirkningerne forbundet med maribavir er mindre betydende og ofte af mindre alvorlig karakter end bivirkningerne ved de behandlinger, man bruger i dag.
Maribavir forventes at reducere antallet af dage, patienten er indlagt, fordi maribavir gives som tabletter, mens patienter ofte indlægges ved behandling med de nuværende lægemidler, da flere af disse gives meget hyppigt intravenøst.
Maribavir har en anden virkningsmekanisme end de øvrige lægemidler, hvilket er en fordel for de patienter, som har udviklet resistens mod de øvrige behandlinger. Dog er der flere patienter, der modtager maribavir, der udvikler resistens, som også kan påvirke, om patienten kan få effekt af de øvrige lægemidler.
Omkostningerne forbundet med maribavir er på niveau med den nuværende behandling, og samlet set vurderer Medicinrådet, at omkostningerne til behandlingen er rimelige i forhold til effekten.
Nej til middel mod modermærkekræft
Medicinrådet anbefaler ikke Keytruda (pembrolizumab) som en behandling, der skal forebygge tilbagefald, til personer, der har fået fjernet modermærkekræft i et bestemt stadie (IIB eller IIC).
Det er dog ikke dokumenteret, at behandlingen kan forlænge patienternes liv, skriver rådet.
Vurderingen er baseret på resultaterne fra forskningsstudiet KEYNOTE-716, hvor voksne og unge over 12 år med nyligt diagnosticeret og fjernet stadie IIB- eller IIC-modermærkekræft blev behandlet med enten pembrolizumab eller placebo. Efter en median opfølgningstid på 26,9 måneder havde pembrolizumab-gruppen en højere andel af patienter uden fjernmetastaser sammenlignet med placebogruppen.
”Samtidig er behandling med pembrolizumab forbundet med betydelige bivirkninger, som kan være langvarige og behandlingskrævende,” skriver rådet.
Behandlingen er desuden dyrere end nuværende praksis uden forebyggende medicinsk behandling. Medicinrådet vurderer derfor, at omkostningerne ikke er rimelige i forhold til den usikre effekt.
Nej til middel mod bestemt type lymfekræft
Medicinrådet anbefaler ikke polatuzumab vedotin i kombination med rituximab, cyklofosfamid, doxorubicin og prednison (pola-R-CHP) til behandling af voksne patienter med tidligere ubehandlet diffust storcellet B-cellelymfom.
Behandling med pola-R-CHP kan reducere risikoen for sygdomsforværring sammenlignet med den nuværende standardbehandling, som er en kombinationsbehandling bestående af rituximab, cyklofosfamid, doxorubicin, vincristin og prednison (R-CHOP). Det er ikke dokumenteret, at pola-R-CHP forlænger patienternes levetid sammenlignet med R-CHOP.
Omkostningerne til behandling med pola-R-CHP er væsentligt højere end til R-CHOP. Medicinrådet vurderer derfor samlet set, at omkostningerne til behandlingen er for høje i forhold til den dokumenterede effekt.
Lille flertal for et ja til middel mod sclerose
To et halvt år efter, at Medicinrådet med forbehold anbefalede Mayzent (siponimod) til behandling af aktiv sekundær progressiv multipel sclerose (SPMS), bekræfter rådet anbefalingen.
Medicinrådet vedtog onsdag endnu engang med en forbeholden formulering, at anbefale siponimod til patienter med SPMS, fordi rådet finder det sandsynligt, at siponimod har en lidt bedre effekt i forhold til forværring af sygdommen end slet ingen sygdomsmodificerende behandling.
Medicinrådet finder fortsat datagrundlaget meget sparsomt og ikke godt nok til at kunne udtale sig sikkert om lægemidlet, og rådet er fortsat bekymret for langsigtede og alvorlige bivirkninger af behandlingen.
Medicinrådet lægger desuden til grund, at der er betydelig risiko for, at patienterne alternativt behandles off-label med lægemidler, hvor der ikke er dokumentation for behandlingen.
Anbefalingen gælder patienter med aktiv sekundær progressiv multipel sclerose, der ikke modtager sygdomsmodificerende behandling, og patienter, der er i behandling med interferon beta-1a, interferon beta-1b eller glatirameracetat og har sygdomsaktivitet trods denne behandling. Afgrænsningen er baseret på datagrundlaget i det kliniske studie.
Lige som for to år siden er det et snærvert flertal i Medicinrådet, der har stemt for anbefalingen, fremgår det af Medicinrådets hjemmeside.
I forbindelse med anbefalingen for to år siden noterede Medicinrådet, at man ønskede, at der blev indsamlet mere viden om anvendelsen af lægemidlet, og man opfordrede Det Danske Scleroseregister til at indsamle data om såvel effekt som bivirkninger.
“Sagen er usædvanlig, fordi data er dårlige, og der er store bivirkninger ved lægemidlet, og derfor har vi travlt med at forklare, hvorfor vi siger ja, for i andre situationer, hvor data var dårlige og bivirkningerne store, har vi jo sagt nej. Men valget hænger sammen med, at alternativet i dette tilfælde er enten at efterlade patienterne uden behandling eller at give dem en off label-behandling. Derfor er det et indirekte pres på Medicinrådet, som får os til at anbefale behandlingen, selv om meget taler imod. Men alternativt vil man efterlade en gruppe patienter i et vakuum og lægerne på Herrens mark, og det har vi ikke lyst til,” sagde daværende patientrepræsentant i Medicinrådet Leif Vestergaard Pedersen i forbindelse med anbefalingen dengang, hvor det også blev besluttet, at Medicinrådet skulle følge op og revurdere anbefalingen efter to år.
Det er sket nu, og selv om man fortsat vurderer datagrundlaget som dårligt, har rådet altså stem for at fortsætte anbefalingen.
Klinisk sammenligningsgrundlag
Medicinrådets kliniske sammenligningsgrundlag vedrørende lægemidler til metastatisk nyrekræft
Lægemiddelrekommandation
Medicinrådets anbefalinger af medicinsk behandling af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) bliver udvidet, så de nu gælder patienter til og med 25 år. Det besluttede Medicinrådet i forbindelse med, at Rådet godkendte en ny a title="Medicinrådets Lægemiddelrekommandation Og Behandlingsvejledning Vedr. Lægemidler Til Spinal Muskelatrofi Version 1.0" h" t" r">l"gemiddelrekommandation på området.
Tidligere omfattede anbefalingerne alene børn op til seks år.
Udvidelsen af anbefalingerne skyldes primært, at virksomhederne bag lægemidlerne Evrysdi (risdiplam) og Spinraza (nusinersen) nu har givet bedre pristilbud, som afspejler, at dokumentationen for effekten er størst for de yngste børn under 6 år, svagere for større børn og unge voksne og meget svag for voksne over 25 år. Priserne er nu lavest for de voksne patienter og højst for de yngste børn.