Overlæge om SMA: Vi får som læger en urimelig dobbeltrolle

Medicinrådets anbefaling med hensyn til Spinraza sætter de behandlende læger i urimeligt svære situationer, hvor de forventes at balancere mellem rollen som patientens advokat og som varetager af samfundets økonomi, mener overlæge Peter Born fra BørneUngeklinikken på Rigshospitalet.

Problemet er det 7. princip for dyr sygehusmedicin, der foreskriver, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling. Det gælder også for Spinraza, lægemidlet mod Spinal muskelatrofi (SMA). Men princippet giver lægen en uønsket og urimelig dobbeltrolle og risikerer at skabe regionale forskelle i behandlingen, mener overlæge Peter Born.

Det er kun ganske få danske børn, som er i behandling med Spinraza. Deres grad af sygdommen kaldes SMA-1. Men der findes også to andre grader, SMA-2 og SMA-3, hvor sygdommen først konstateres senere i livet og udvikler sig langsommere. De to grupper har fået et klart og tydeligt ’nej’ til at få medicinen som standardbehandling - dog undtaget børn med SMA-2, som opfylder  helt særlige kriterier beskrevet i et tillæg til Medicinrådets anbefaling for Spinraza. Der findes ingen anden behandling mod sygdommen. Men der findes dog en kattelem for SMA-2 og SMA-3 børnene, om end den er snæver: Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling.

Lægerne får dobbeltrolle

Netop det syvende princip giver lægerne en ny og uvant rolle, som de kan have svært ved at udfylde og heller ikke nødvendigvis befinder sig særligt godt i, pointerer overlæge Peter Born fra BørneUngeKlinikken på Rigshospitalet:

”På den ene side skal jeg agere patienternes advokat, og på den anden side skal jeg forvalte samfundets interesser i forhold til at begrænse udgifterne til dyr sygehusmedicin. Det er en dobbeltrolle, som jeg ikke nødvendigvis bryder mig om.” Peter Born pointerer i forlængelse heraf, at han som læge arbejder ud fra den grundregel, at han altid prioriterer at anvende den medicin, som har størst og bedst effekt, men at det i netop denne situation forholder sig anderledes:
”Jeg forventes nu at arbejde med et andet ’mindset’, hvor også økonomien har afgørende betydning.

Alder, atypiske præsentationer og familiære forhold

De parametre, som lægerne ser på, når de administrerer undtagelser ifølge det 7. princip og altså går ind i en vurdering af, om en patient udenfor den fastlagte målgruppe, kan komme i betragtning til at modtage Spinraza, er primært alder, atypiske præsentationer og familiære forhold, forklarer Peter Born:

”Hvis man ligger lige over aldersgrænsen – er man eksempelvis seks år og tre måneder – er det naturligvis ikke rimeligt, at man ikke kan komme i betragtning. Der kan desuden være SMA-børn med atypiske præsentationer, som ikke passer ind i de ’rammer og skuffer,’ som Medicinrådet har fastlagt – og så kan der være familiære forhold, som gør sig gældende: Hvis to søskende eksempelvis har sygdommen, så kan det virke urimeligt, at kun den ene kan komme i behandling med Spinraza.” 

Risikerer regionale forskelle i behandlingen

At der ikke eksisterer eksakte retningslinjer men blot anbefalinger, som lægerne bør følge - og at lægerne forventes at gå ind i en vurdering af den enkelte sag herudover – en vurdering, der både omfatter effekt og pris - giver lægen en ekstra rolle som sagsbehandler, tilføjer Peter Born. 
”Jeg forventes at følge anbefalingerne fra Medicinrådet og fra regionen, men jeg har som læge, i hvert fald på papiret, beslutningskompetencen – og så alligevel ikke i praksis. Det giver mig en pseudofrihed og ikke en reel frihed.” Peter Born tilføjer, at man med det set-up i øvrigt også risikerer at skabe regionale forskelle i behandlingen:

”For meget afhænger af den enkelte læges vurdering og den enkelte regions velvilje, og vi risikerer derfor regionale forskelle i forhold til, hvordan vi behandler patienterne. Det kan de naturligvis ikke være tjent med.”

Neonatal screening

Mange andre lande i Europa anbefaler fuld ibrugtagning af Spinraza. Senest har Englands prioriteringsinstitut, NICE valgt at anbefale fuld ibrugtagning af Spinraza til alle patienter med sygdommen, og Frankrig anbefalede fuld ibrugtagning den 18. april. I Danmark har Medicinrådet fortsat foden på bremsen, men har dog erklæret sig villig til at se på nye data og på baggrund af disse vurdere sagen på ny. Forældrene til de danske SMA-børn, som ikke kan komme i betragtning til Spinraza føler sig derfor uretfærdigt behandlet, og også lægerne ville ønske, at der var mere ensartede retningslinjer på tværs af Europa, pointerer Peter Born:

"Vi ville gerne, at der var lige muligheder for SMA-børnene i Europa, både fordi det giver mening ud fra et fagligt synspunkt, men også fordi det vil være langt nemmere for os som læger at navigere i, hvis ikke vi skulle vurdere den enkelte sag i samme grad, som vi er nødt til at gøre det i dag.”

I mange andre lande giver man Spinraza protokolleret med en systematisk opfølgning, hvor man regelmæssig måler effekt med etablerede metoder. Men det tager adskillige år at dokumentere effekt eller manglende effekt, forklarer Peter Born. Alle studier tyder dog på, at behandlingen virker bedst, når den iværksættes hurtigst muligt, og derfor er noget af det, som mange forskere med stor interesse nu ser nærmere på muligheden for at neonatal screening:

”Forhåbningen er, at man ved at screene allerede inden eller umiddelbart efter fødslen, på sigt kan skabe helt anderledes radikale ændringer for alle SMA-børnene.”

Fakta om det 7. princip

Den fulde ordlyd af det 7. princip er som følger:

”7. Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

De 7 principper er:

  • Faglighed
  • Uafhængighed
  • Geografisk lighed
  • Åbenhed
  • Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
  • Mere sundhed for pengene
  • Adgang til behandling

Antal danske patienter med SMA

SMA-1: Årligt bliver der i Danmark født 1-2 børn med SMA-1.

SMA-2: Ca. 90 personer

SMA-3: 70 personer

Kilde: Medicinrådet

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I:Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
  • SMA type II:Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III:Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

Kilde: Muskelsvindfonden 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. 
  • I Sverige og Norge, hvor myndighederne ikke har samme indstilling som det danske Medicinråd, anvendes Spinraza til bredere og større målgrupper, og i dag anvender vores nabolande Spinraza langt mere offensivt, end danske børneneurologer. I Finland, Tyskland og Polen kan alle børn og unge med SMA op til 18 år få behandling med Spinraza. I Tyskland behandles også voksne SMA-patienter med Spinraza.
Like eller del denne artikel