“Der findes ikke en model, som løser det problem, vi har, hvis data ikke er særlig gode. Det er uanset, om det er sjældne sygdomme eller store sygdomme, hvor datagrundlaget for godkendelsen er meget sparsomt,” siger Steen Werner Hansen.

Medicinrådsformand: Nye vejledninger løser ikke bestemt udfordring

Danske Regioners nye proces- og metodevejledninger løser ikke alle udfordringer, men vil forbedre Medicinrådets proces for vurdering af lægemidler, mener den ene af rådets to formænd, Steen Werner Hansen. 

Medicinrådet har netop afgivet sit høringssvar til Danske Regioners udkast til de nye vejledninger. Fristen for høringssvar var egentlig 16. september, men Medicinrådet nåede på grund af travlhed ikke at drøfte udkastet til vejledningen før på rådsmødet 23. september, og her nåede man kun en kort drøftelse af udkastet. Derfor skrev Medicinrådet 28. september til Danske Regioner og bad om lov til at få sit svar med i puljen på trods af den overskredne tidsfrist. Anmodningen faldt ikke i god jord hos Danske Regioner. Administrerende direktør Adam Wolf gav dog en ny frist på 9. oktober - to dage efter det ekstraordinære medicinrådsmøde, hvor høringssvaret blev drøftet. 

Forbedret redskab

Overordnet set bliver de nye proces- og metodevejledninger et forbedret redskab for Medicinrådet, fortæller Steen Werner Hansen.

“Det er noget, vi selv har ønsket os som et beslutningsværktøj, specielt når man skal sammenligne forskellige sygdomme med hensyn til, hvor man får mest sundhed for pengene, så det efterkommer noget, vi selv har efterlyst,” siger han. 

Medicinrådet har ingen egentlige indvendinger mod Danske Regioners udkast, men høringssvaret indeholder en liste med seks punkter, som rådet mener fortsat vil kræve opmærksomhed, når den nye model indføres.

“I bund og grund sætter vi ikke spørgsmålstegn ved metoden, høringssvaret er en præcisering af, hvordan Medicinrådet ser den nye metode, og hvilke udfordringer, vi kan se, som ikke er løst af den nye metode. Vores tilbagemelding reflekterer ikke alene den nye metodehåndbog, men også de erfaringer, vi har haft fra de år, vi har eksisteret, og de skal ses som opmærksomhedspunkter, når man indfører den nye model,” siger Steen Werner Hansen. 

Medicinrådet påpeger i høringssvaret blandt andet, at rådet allerede før indførelsen af den nye metode har været presset på tid. Både i forhold til at nå at behandle alle punkter på de ofte meget lange dagsordner til rådsmøderne, og i forhold til de enkelte medlemmers forberedelse til møderne. 

“Vi er klar over, at der er nogle tidsrammer, men vi bliver nødt til også at prioritere kvaliteten af oplæggene og de beslutninger, vi tager, og derfor vil vi stadig ind imellem have brug for at stoppe tiden for at få en faglig uddybning af oplæggene. Det har vi også brugt tidligere, men det bliver nok ikke mindre i fremtiden, fordi man nu i princippet har ét møde til at tage både den faglige og den økonomiske vurdering,” siger Steen Werner Hansen.

Vil bruge møder på de komplicerede sager

Af samme grund foreslår rådet også, at ukomplicerede sager kan behandles per mail, så man på møderne kan koncentrere sig om de sager, der kræver nøjere drøftelser. De skriftlige sagsbehandlinger er en af de få positive erfaringer, Medicinrådet kan tage med sig videre efter coronaepidemien. Epidemien betød fra start, at rådet var nødt til at henlægge møderne til den virtuelle platform Teams, og det stod hurtigt klart, at denne mødeform ikke er optimal, når man skal drøfte komplicerede sager i Medicinrådet. Derfor har Medicinrådet siden nedlukningen i marts behandlet alle de sager, som blev vurderet ukomplicerede, per mail, og det ønsker medlemmerne at fortsætte med. 

“Det er et forsøg på at skabe mere tid, for der er nogle problemstillinger, som er ret trivielle, og hvor udfaldet næsten er givet på forhånd, og hvor alle er enige med fagudvalget og den økonomiske analyse. Og vi må selvfølgelig også kigge indad i rådet og se på, hvordan vi kan være med til at skabe mere tid, så vi kan bevare fagligheden,” siger Steen Werner Hansen. 

Sparsomme data gør beslutning vanskelig

Et andet punkt, som Medicinrådet gør Danske Regioner opmærksom på, er, at det fortsat vil være en udfordring at vurdere lægemidler, hvor effekten og sikkerheden kun er sparsomt dokumenteret. Med den nye metodehåndbog kommer Medicinrådet til at tage QALY i brug som arbejdsredskab, men hverken det eller de sundhedsøkonomiske analyser løser den udfordringer, der har været med at vurdere lægemidler med begrænset dokumentation.

“De sundhedsøkonomiske modeller vil ikke skabe større sikkerhed i rådets beslutninger, da analyserne ikke vil blive mere sikre end de data, de bygger på. Det må forventes, at der også fremover vil være sager, hvor sparsomme data gør beslutningen vanskelig,” skriver Medicinrådet.

Introduktionen af QALY i det danske vurderingssystem sker for at gøre beslutningsprocessen mere gennemskuelig for udenforstående. Metoden gør det muligt at sammenligne omkostningerne af ny medicin på tværs af forskellige sygdomme, og tanken er, at det vil gøre rådets beslutninger mere forståelige for omverdenen. Men noget af det, der har skabt allermest debat om afgørelser fra Medicinrådet, har været vurderingen af lægemidler, hvor den videnskabelige dokumentation var sparsom, og det rokker brugen af QALY ikke ved. 

“Der findes ikke en model, som løser det problem, vi har, hvis data ikke er særlig gode. Det er uanset, om det er sjældne sygdomme eller store sygdomme, hvor datagrundlaget for godkendelsen er meget sparsomt,” siger Steen Werner Hansen. 

EMA´s opgave er meget forskellig fra Medicinrådets

I Medicinrådets levetid er der i flere tilfælde blevet sat spørgsmålstegn ved, hvorfor Medicinrådet ikke anbefaler lægemidler, som de europæiske lægemiddelmyndigheder har godkendt. Men det er der en god grund til, siger Steen Werner Hansen.

“EMA’s opgave er vidt forskellig fra vores. EMA anbefaler ikke lægemidlet, men stiller det til rådighed, hvis de vurderer, at det kan have en effekt og ikke ser ud til at være farligt. Vores opgave er at se på, hvor sikre vi er på den effekt, når vi skal betale et meget stort beløb for medicinen. Det er to helt forskellige opgaver, og det er også derfor, vi tit kommer ud i nogle diskussioner, fordi problemstillingerne går i hver deres retning,” siger Steen Werner Hansen. 

Problematikken har været vigtig at få med i høringssvaret, fordi man i rådet ser en tendens hos EMA til oftere og oftere at stille lægemidler til rådighed på et tyndt datagrundlag i en såkaldt conditional approval, hvor man til gengæld beder om opfølgende data, efterhånden som de bliver tilgængelige. 

“Men der kan gå mange år, før de opfølgninger kommer, og det løser jo ikke vores problem, hvis vi skal vurdere, om vi vil betale for eksempel fire millioner kroner per patient og leve med usikkerheden, mens vi venter. Hvad nu, hvis det viser sig, at det ikke var rigtigt alligevel?” siger Steen Werner Hansen. 

Problemet er ikke kun forbundet med sjældne sygdomme. Det ses også inden for lægemidler til store sygdomme, hvor der kun foreligger en enkelt stor undersøgelse. Steen Werner Hansen nævner som eksempel postyret omkring godkendelsen af avastin til behandling af lungecancer for en årrække siden.  

“Der var man ude på baggrund af en enkelt undersøgelse ude at sige, at det var uanstændigt ikke at tage det brug, men efter to år kom der en undersøgelse, som viste, at behandlingen overhovedet ikke virkede. Og det er jo derfor, at vi har de her diskussioner. For når der kun ligger en enkelt undersøgelse, er den dokumenterede effekt altid forbundet med usikkerhed, og hvis vi ikke kan få det til at passe med andre observationer, så er det klart, at vi sætter spørgsmålstegn ved, om vi virkelig får mere sundhed for pengene i den situation,” siger han.

 

Medicinrådets seks "opmærksomhedspunkter"

  • Når Rådet fremover skal behandle sager på et rådsmøde, kræver det, at der på møderne er tid til, at rådet kan diskutere hver enkelt sag grundigt. Rådet får i den forbindelse brug for tilstrækkelig forberedelsestid forud for møderne og tilstrækkelig tid til at drøfte sagerne grundigt på møderne. Rådet drøftede i den forbindelse, at ukomplicerede sager med fordel kan køre i skriftlig proces, hvilket vil reducere arbejdsmængden på rådsmøderne.
  • Implementeringen af sundhedsøkonomiske analyser og QALY som beslutningsstøtteværktøj løser ikke den grundlæggende udfordring, at stadig flere lægemidler skal vurderes på et meget begrænset datagrundlag. De sundhedsøkonomiske modeller vil ikke skabe større sikkerhed i Rådets beslutninger, da analyserne ikke vil blive mere sikre end de data, de bygger på. Det må forventes, at der også fremover vil være sager, hvor sparsomme data gør beslutningen vanskelig.
  • Rådet vil også fremover have behov for at gøre brug af udvidet clock-stops. Der skal fortsat være mulighed for i konkrete sager, hvor der opstår behov for yderligere kvalificering af beslutningsgrundlaget, at sikre gennem clock-stop, at faglighed og grundighed vægtes over hurtighed.
  • Rådet finder fortsat, at fagudvalget skal spille en central rolle i Medicinrådets vurderinger af lægemidler. Vejledningerne kan give indtryk af, at fagudvalgenes rolle reduceres med de nye metoder, mens lægemiddelvirksomhedens og sekretariatets rolle øges. Det særlige ved den danske model er netop fagudvalgenes faglige inputs.
  • Rådet finder, at det er vigtigt, at Rådet fortsat kan tage sager op af egen drift, f.eks. på baggrund af henvendelser fra faglige selskaber. Det vil med implementeringen af de nye metoder ikke være muligt for sekretariatet at udarbejde de sundhedsøkonomiske modeller i samme omfang som beskrevet i vejledningen, da det er et meget ressourcekrævende arbejde, og der ikke er afsat nye ressourcer hertil. Dette bør Danske Regioner være opmærksom på.
  • Rådet ønsker at få styrket mulighederne for at anvende real-world-data for at foretage opfølgning på en anbefaling. Hvis dette skal være muligt, kræver det et bredt samarbejde med andre aktører, og at der afsættes de nødvendige ressourcer til organisering mv., der kan sikre dette arbejde. Rådet skal dog understrege, at det bør overvejes nøje, om betingede anbefalinger er den rette løsning.

 

Relaterede artikler

Tags: Medicinrådet

Like eller del denne artikel