Firma bag Spinraza: Dokumentationskrav til sjældne sygdomme er virkelig vanskelige i Danmark
Lægemidlet Spinraza har de seneste par år rundet Medicinrådets mødebord mange gange, men godkendelsen af generel ibrugtagning af lægemidlet til de ca. 160 patienter med spinal muskelatrofi i Danmark har lange udsigter. Rådet vil se mere data, mere dokumentation, mere evidens for, at midlet virker. På trods af, at det er godkendt til ibrugtagning til alle patienter i de fleste af de lande, vi normalt sammenligner os med.
Senest blev Spinraza behandlet på Medicinrådsmødet i onsdags. Og selv om der her blev præsenteret nye data, var det ikke nok, fordi det kun handlede om 24 patienter, der havde fået medicinen i næsten seks år. Nu har fagudvalget i Medicinrådet fået til opgave at indsamle så megen systematisk "real world data" som muligt for de næsten 9.000 patienter på verdensplan, som i øjeblikket er i behandling med Spinraza. Håbet er, at det vil give et datagrundlag, der er solidt nok til, at det danske Medicinrådet kan komme med en endelig vurdering af Spinraza.
Janne Harder, adm. direktør for den danske del af virksomheden bag lægemidlet, Biogen, er bekymret for de danske krav, som er strengere end i de fleste andre lande.
"Vi oplever at de danske dokumentationskrav til en sjældne sygdomme som f.eks. SMA er vanskelige og udfordrende at levere på. Det siger næsten sig selv, at når der globalt bliver behandlet næsten 9000 mennesker med SMA med vores produkt, så er det fordi, der har været accept af data. Vi har naturligvis ikke holdt data tilbage eller præsenteret dem anderledes i Danmark. Kravene er bare strengere. Jeg er meget bekymret for, hvordan det stiller behandlingen af sjældne diagnoser i Danmark," siger hun.
Janne Harder havde håbet, at de nye publicerede nyeste data var tilstrækkelige til, at Medicinrådet ville se velvilligt på Biogens ansøgning.
"Det her viser bare, hvor svært det er at leve op til de danske dokumentationskrav for behandling af sjældne diagnoser. Jeg er meget ked af, at børnene og de unge med SMA skal vente endnu længere på behandling her i Danmark.," siger hun.
Janne Harder forsikrer, at firmaet nu vil gøre alt for at hjælpe fagudvalget med at få fat på real world data. Firmaet vil arbejde for at kunne skabe et samlet overblik over, hvor der er behandlingsregistre rundt om i verden og sørge for, at Medicinrådets sekretariat og fagudvalg får kontaktoplysningerne.
"Det er klart, at med næsten 9000 patienter i behandling verden over, så begynder der at være data i SMA-registre rundt omkring på behandlingsstederne i andre lande. Disse data har Biogen af gode juridske grunde ikke bare sådan lige adgang til. Det er personfølsomme oplysninger, som skal systematiseres og formidles af de læger og forskere, som har adgang til disse data. Men vi ved jo, hvor behandlingerne finder sted og kan formidle kontakterne; men vi kan af gode grunde ikke tilvejebringe behandlingsdata, så