Medicinrådet: Fagudvalg skal vurdere real world data for Spinraza

Mere end 8.000 patienter verden over er i behandling med det i Danmark omdiskuterede lægemiddel Spinraza (nusinersen). Nu skal et fagudvalget i Medicinrådet indsamle så megen data som muligt fra disse patienter for at foretage endnu en vurdering af lægemidlet i Medicinrådet.

Medicinrådet er ikke færdig med at vurdere data for Spinraza, som gives til patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi, SMA, for onsdag vedtog rådet, at fagudvalget skal indsamle og gennemgå så megen systematisk data som muligt for de over 8.000 patienter på verdensplan, som i øjeblikket er i behandling med lægemidlet. Håbet er, at det vil give et datagrundlag, der er solidt nok til, at Medicinrådet kan komme med en endelig vurdering af Spinraza.

Medicinrådet og fagudvalget diskuterede onsdag, om nye data publiceret i tidsskriftet Neurologi i 2019 giver anledning til, at revurdere anbefalingen for Spinraza. Men der var enighed om, at datagrundlaget er spinkelt.

De nye data er baseret på et ukontrolleret studie for 24 patienter, heraf 11 patienter med SMA type 2 og 13 patienter med SMA type 3. Det lille antal står i kontrast til, at der i dag er 8.400 patienter i behandling med Spinraza på verdensplan.

“Når der er over 8.000 patienter i behandling, må der være steder, hvor man systematisk har registreret, hvordan patienterne har udviklet sig, så vi kan få et lidt stærkere grundlag. Min forventning er, at fagudvalget inden jul har samlet data og gået den grundigt igennem, og på den baggrund vil Medicinrådet kunne gå videre,” siger patientrepræsentant i Medicinrådet, Leif Vestergaard Pedersen.

Det er to år siden, at Medicinrådet første gang sagde nej til at gøre Spinraza til standardbehandling for børn med SMA. Siden har behandlingen været debatteret flere gange, og Medicinrådet har besluttet at give behandlingen til visse børn.

Ifølge Leif Vestergaard Pedersen afviger Medicinrådet fra den vanlige stramme procedure i i behandlingen af Spinraza, fordi der er tale om en lille gruppe patienter, der rammes af meget alvorlig sygdom.. 

“Vi vil gerne prøve at skaffe så godt et beslutningsgrundlag som overhovedet muligt, og derfor er vi nu enige om, at fagudvalget går i gang med at se på al den data, de kan komme til, og når de er færdige med det, finder vi sammen ud af, hvad vi gør herfra,” siger Leif Vestergaard Pedersen. 

En del af rådets kommende arbejde med Spinraza vil også blive at se på, hvilke kriterier, andre lande har haft for at tage lægemidlet i brug i et bredere omfang, end det er sket i Danmark. 

“Vi får hele tiden at vide, at der er nye data, men vi har ikke rigtig set noget, der batter. Det er alt sammen undersøgelser, der er baseret på meget små grupper patienter, og når der nu er 8.000 patienter i behandling, kunne der godt være noget med lidt flere data. På et eller andet tidspunkt bliver vi nødt til at træffe en beslutning, og vi bliver også nødt til at se på, hvad andre har gjort. Vi skal selvfølgelig være sikre på, at effekten er der, og nu er der også data, som ser rigtig interessante ud. Det er svært, når det er så små data, men når vi for eksempel ser, at patienter får evnen til at gå igen, så er det interessant, for det har vi ikke set før,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

 

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel