Virksomhed bag verdens dyreste lægemiddel forsvarer tilbageholdelse af oplysninger

Vas Narasimhan, adm. direktør i Novartis, forsvarer, at selskabet ventede med at fortælle FDA, at det havde opdaget datamanipulation i studiedata fra genterapien Zolgensma. Mens Novartis ventede, blev Zolgensma godkendt taf FDA.

FDA var i går ude med kritik af AveXis, datterselskab til Novartis, for ifølge FDA kendte firmaet til, at der var manipuleret med data i den ansøgning, som førte til, at de amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA 24. maj i år godkendte AveXis´ genterapi mod spinal muskelatrofil, Zolgensma.

Alligevel fik FDA først en måned senere, 28. juni, information fra firmaet om datamaipulationen, og det er højst kritisabel, mener FDA, som overvejer, om det skal føre til en form for straf.

Zolgensma er blevet udråbt til at være verdens dyreste lægemiddel, da en behandling koster 2,125 millioner dollars - eller 14,2 millioner kroner.

Nu forsvarer Novartis sig i en pressemeddelelse.

"Den 28. juni oplyste AveXis frivilligt til FDA og derefter til andre sundhedsmyndigheder, at data, der tidligere blev indsendt til FDA som en del af ansøgningen, var unøjagtige. Avexis var blevet opmærksom på påstande om datamanipulation i en specifik dyreforsøgsprocedure, der blev anvendt i udviklingen af ​​produktet. Proceduren skete i forbindelse med indledende produkttestning og ikke i slutproduktet. Der blev straks sat en undersøgelse i gang af sagen og dens konsekvenser, og da vi havde de foreløbige konklusioner fra undersøgelsen, delte vi dem med FDA. Som FDA selv har bemærket, var de pågældende data kun en lille del af vores ansøgningsmateriale og er begrænset til en proces, som ikke længere er i brug."

Firmaet understreger, at undersøgelsen på intet tidspunkt indikerede, at der var problemer med Zolgensma produktsikkerhed, effektivitet eller kvalitet.

Også FDA mener, at Zolgensma stadig skal være på markedet, og at der er evidens for, at den har en acceptabel sikkerhedsprofil og er effektiv.

"Ud af den store mængde af indsendte oplysninger, som agenturet har gennemgået, er vores bekymringer på dette tidspunkt begrænset til en lille del af de produkttestdata, der var indeholdt i markedsføringsansøgningen (...) Disse data ændrer ikke agenturets positive vurdering af informationen fra de humane kliniske forsøg, der blev udført som en del af udviklingsprogrammet," skriver FDA bl.a.

FDA understreger, at unøjagtighederne ikke har indlydelse på selve godkendelsen, men at den nok ville være blevet forsinket, fordi FDA skulle undersøge sagen.

I Europa blev Zolgensma i juli uden videre forklaring fjernet fra det europæiske lægemiddelagentur EMA´s kø af medicin, som venter på godkendelse til hurtig ibrugtagning. I stedet kom det over i den almindelige kø, hvor sagsbehandlingen ikke er hurtigere end normalt. Den normale sagsbehandlingstid i EMA er 210 dage, og i "quick-køen" med hurtig ibrugtagning 150 dage.

 

 

Om Zolgesma

  • Zolgensma er blevet udråbt til at være verdens dyreste lægemiddel, da en behandling koster 2,125 millioner dollars - eller 14,2 millioner kroner. Selv mener Novartis, at prisen kun er ca. 50 procent af prisen for det konkurrerende lægemiddel Spinraza, hvis man ser det over 10 års forløb. Zolgesma skal nemlig kun gives en gang, da det er genterapi, hvorimod Spinraza skal gives med jævne mellemrum gennem hele livet.
  • Zolgensma blev godkendt af FDA på baggrund af kliniske studier, som har involveret 36 patienter med den livsfarlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA) i alderen to uger til otte måneder. Meget ofte bliver de børn, som rammes tidligt, ikke ældre end to år, men Zolgensma viste, at børnene fik signifikante forbedringer i motorikken, bl.a. hovedkontrol og evne til at sidde op.
  • De mest almindelige bivirkninger til Zolgensma er forhøjede levertal og opkast, og FDA krævede derfor ved godkendelse, at indlægssedlen forsynes med en advarsel om, at Zolgensma kan bevirke pludselig, alvorlig leverpåvirkning.
Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk