Tidlig Spinraza-behandling kan udsætte SMA i over tre år

Tidlig behandling med Spinraza (nusinersen) af børn med risiko for Spinal Muskel Atrofi (SMA) kan i nogle tilfælde udsætte den naturlige sygdomsudvikling i tæt på fire år.

Det viser nye resultater fra NURTURE studiet, der er det længste studie indenfor Spinal Muskel Atrofi (SMA) med deltagelse af 25 præsymptomatiske spædbørn, som har en arvelig risiko for udviklingen af SMA I eller SMA II.

De 25 præsymptomatiske spædbørn fik deres første dosis Spinraza indenfor de første seks uger efter fødslen og viser hidtil usete resultater sammenlignet med SMAs naturlige sygdomsudvikling.

Ubehandlede patienter med SMA type I når aldrig deres to års fødselsdag uden permanent ventilation.

De nye resultater kommer efter op til 45,1 måneders analyseperiode og viser bl.a. at:

  • 100 procent af spædbørnene er i live uden behov for permanent ventilation.
  • Nusinersen viste langvarig effekt på op til næsten fire år hos patienter, som fortsætter med at gøre fremskridt, og som ikke viser tegn på tab af motorisk funktion.
  • Median-alderen for børnene er tæt på tre år.
  • 100 procent af spædbørnene i behandling sidder uden støtte, og til sammenligning med SMAs naturlige sygdomsforløb vil patienter med SMA I ikke være i stand til dette, og patienter med SMA II vil behøve støtte.
  • 88 procent af spædbørnene i behandling gik uden støtte, og de fleste af dem gjorde det indenfor den normale tidsramme for små børn. Ved SMAs naturlige sygdomsudvikling vil patienter med SMA I og II aldrig være i stand til at gå uden støtte.
  • Patienterne nærmer sig den maksimale gennemsnitlige score på 64 point på CHOP INTEND målingen af motorisk funktion (63,4 point for patienterne med 3 SMN 2 kopier (n=10) og 62,1 point for patienterne med 2 SMN 2 kopier (n=15)), hvilket viser betydningen af tidlig behandling.
  • Nusinersen var veltolereret uden nogen sikkerhedssignaler efter fire års behandling.

Resultaterne viser, at patienter havde vedvarende forbedring, og flertallet af patienterne nåede målene for motorisk udvikling inden for den normale tidsramme.

Resultaterne bliver præsenteret ved EANs femte årskongres i Oslo, som foregår i disse dage.

"I Biogen er vi meget glade for, at vi har fået nye data, som understøtter og styrker dokumentationen for nusinersen til SMA-behandling. Det er spændende at være i front med ny teknologisk innovation, som kan gøre en forskel for børn med alvorlige sygdomme, som der i dag ellers ikke findes anden behandling til," udtaler Biogens danske direktør Janne Harder.

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk