Skip to main content

Sundhedspolitisk Tidsskrift

Verdens dyreste medicin godkendt

Skrevet af Helle Torpegaard den . Skrevet i Nyheder.

2,125 millioner dollars - eller 14,2 millioner kroner. Så meget koster verdens dyreste lægemiddel, som netop er blevet godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA.

Zolgensma er godkendt på baggrund af kliniske studier, som har involveret 36 patienter med den livsfarlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA) i alderen to uger til otte måneder. Meget ofte bliver de børn, som rammes tidligt, ikke ældre end to år. Men Zolgensma viste, at børnene fik signifikante forbedringer i motorikken, bl.a. hovedkontrol og evne til at sidde op.

De mest almindelige bivirkninger til Zolgensma er forhøjede levertal og opkast, og FDA kræver derfor, at indlægssedlen forsynes med en advarsel om, at Zolgensma kan bevirke pludselig, alvorlig leverpåvirkning.

Det nye lægemiddel, Zolgensma, er en konkurrent til det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza, der i danske priser koster 3,6 mio. kr. det første år og derefter 1,3 mio. kr. pr. behandlingsår (herfra fratrækkes en hemmelig pris, som vurderes til at være 40 procent). Behandlingen med Sppinraza fortsætter resten af livet, hvorimod Zolgensma er en genterapi, som kun gives en gang i hele livet.

Firmaet bag Zolgensma er Novartis-firmaet AveXis, og Novartis har tidligere været ude og sige, at prisen på genterapien ville blive mellem 1.5 millioner and 5 millioner dollars. At prisen havner på 2,125 millioner, skyldes måske, at The Institute for Clinical and Economic Review (ICER), som evaluerer medicinpriser, tidligere i år sagde, at Zolgensma kun var op til 1,5 millioner dollars værd. Efter yderligere at have studeret de kliniske resultater og FDA´s godkendelse sagde ICER, at prisen på Zolgensma nu "falder indenfor den øverste grænse for ICER’s benchmark interval.”

Selv mener Novartis, at prisen kun er ca. 50 procent af prisen for Spinraza, hvis man ser det over 10 års forløb.

Novartis er i øjeblikket i gang med at forhandle med de amerikanske forsikringsselskaber om fem-årige betalingsmodeller for Zolgensma.

Intens krig om SMA-patienter

Der foregår i øjeblikket en intens krig blandt medicinalvirksomhederne om at udvikle medicin til SMA-patienterne.

SMA er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

For at finde en behandling for SMA har forskerne forsøgt at angribe de mekanismer, der forårsager sygdommen, fra flere sider. Lige nu forskes deri at udvikle medicin, som kan SMA på tre forskellige måder:

1) Ved at erstatte eller korrigere det defekte SMN1-gen. 2) Ved at forbedre det dårligere fungerende SMN2-gen, som er en næsten identisk kopi af SMN1-genet, men som kun danner en lille smule af det funktionelle SMN-protein, Derfor forsøger forskere på forskellige vis at forbedre SMN2-genet. Og 3) Ved at beskytte musklerne for at forhindre tab af muskelkraft eller genoprette muskelkraften.

Zolgensma fungerer ved at erstatte det defekte SMN1-gen.

Et andet lægemiddel, der er på vej, Risdiplam fra Roche, er ligesom det meget omtalte lægemiddel Spinraza en behandling, der forsøger at modificere det mindre effektive SMN2-backup gen. Medicinen gives som en væske gennem munden modsat Spinraza, som skal injiceres omkring rygmarven.

 


Fakta: Arvelig sygdom

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 18 (Magnus) og 10 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om.