"Da der er blevet publiceret ukontrollerede opfølgningsdata for 24 patienter fordelt mellem SMA type 2 og 3, vil vi nu spørge fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi, om de mener, at der er tilstrækkeligt grundlag for at tage sagen op igen. Derefter vil vi tage stilling til, om vi vil genvurdere Spinraza," siger Jørgen Schøler Kristensen.

Medicinrådet villigt til at genvurdere Spinraza

På Medicinrådets møde i går, 15. maj, blev nye data på det ekstremt dyre lægemiddel til den livsfarlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA), Spinraza, drøftet, og fagudvalget skal nu komme med deres vurdering af, om der er tilstrækkeligt grundlag for at tage sagen op igen.

Helt nye data peger på, at ældre børn og unge med SMA2 og SMA3 kan have effekt af medicinen. I dag anbefaler Medicinrådet kun Spinraza til SMA1-børn uden respiratorhjælp og SMA2-børn på seks år eller yngre.

Medicinrådet nu spørge fagudvalget vedrørende SMA, om de mener, at der er tilstrækkeligt grundlag for at tage sagen op igen. Derefter vil Medicinrådet tage stilling til, om de vil genvurdere Spinraza.  Producenten Biogen bekræfter, at de er i dialog med regionernes lægemiddelorganisation AMGROS for om kort tid at kunne sende en ansøgning til Medicinrådet om fornyet vurdering.

Danmark er et af de få lande i Europa, som ikke tilbyder Spinraza til alle børn med spinal muskelatrofi (SMA). Medicinrådet vurderer, at prisen på medicinen ikke står mål med effekten og anbefaler derfor ikke generel ibrugtagning. Flere internationale studier viser dog, at der sker en forbedring hos alle SMA-børn, når de får Spinraza. Senest er et studie publiceret i artikel i Neurology

Medicinrådet afventer data

Medicinrådet drøftede på deres 28. rådsmøde i Medicinrådet 15. maj ganske kort Spinraza og de nyeste data, fortæller patientrepræsentant i Medicinrådet, Leif Vestergaard Pedersen.

”Hvis der foreligger substantielle nye data og andre priser, så er vi i Medicinrådet villige til at tage spørgsmålet om Spinraza op igen. Producenten, Biogen, har lovet os nye data, så det er med spænding, at vi ser frem til at modtage disse," siger han.

Den ene af Medicinrådets to formænd, Jørgen Schøler Kristensen, tilføjer følgende:

”Vi tager kun sager op igen, hvis der er substantielle nye kliniske eller sundhedsøkonomiske data, eller hvis en ansøger vil give en bedre pris. Da der er blevet publiceret ukontrollerede opfølgningsdata for 24 patienter fordelt mellem SMA type 2 og 3, vil vi nu spørge fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi, om de mener, at der er tilstrækkeligt grundlag for at tage sagen op igen. Derefter vil vi tage stilling til, om vi vil genvurdere Spinraza. Vi afventer fortsat de livskvalitetsdata, som vi efterspurgte i forbindelse med vores vurdering af Spinraza i maj 2018, og som Biogen af flere omgange har sagt var lige på trapperne, siger han.”

Biogen bekræfter udvikling i sagen

Biogens administrerende direktør, Janne Harder, bekræfter, at der i øjeblikket sker en udvikling i sagen:

”Det er rigtigt, at der er kommet nye publicerede data. Vi er i dialog med AMGROS for om kort tid at kunne sende en ansøgning til Medicinrådet om fornyet vurdering af behandling med Spinraza. Detaljerne er under forhandling, og vi ser frem til en konstruktiv dialog med AMGROS og Medicinrådet”

Modsat Danmark har de fleste andre lande i Europa valgt at give Spinraza til alle SMA-børn.

Senest har Englands prioriteringsinstitut, NICE valgt at anbefale fuld ibrugtagning af Spinraza til alle patienter med sygdommen. Både til SMA type 1, 2 og 3 og præsymptomatiske spædbørn. Dog i en ukendt, tidsbegrænset periode, indtil der indsamles mere data på behandlingens effekt.  Dermed ligger Storbritannien sig i slipstrømmen af de store europæiske lande, som har anbefalet generel ibrugtagning. Frankrig besluttede den 18. april i år generel ibrugtagning.

Danmark er dermed et af de efterhånden få europæiske lande, som ikke har anbefalet generel ibrugtagning. 

 

LÆS OGSÅ: 

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk