Storbritannien i kovending: Anbefaler nu Spinraza til alle patienter

Det engelske prioriteringsinstitut NICE afviste sidste år i et udkast til beslutning lægemidlet Spinraza til behandling for den agressive muskelsvindsygdom SMA. Det så dermed ud til, at Storbritannien som de eneste i Europa helt ville afvise ibrugtagning af det ekstremt dyre lægemiddel Spinraza, selv til de helt små børn med sygdommen.

Men nu sadler NICE helt om. Nu anbefaler prioriteringsinstituttet fuld ibrugtagning til alle patienter med sygdommen. Både til SMA type 1,2 og 3 og præsymptomatiske spædbørn. Dog i en ukendt, tidsbegrænset periode, indtil der indsamles mere data på behandlingens effekt. 

Dermed ligger Storbritannien sig i slipstrømmen af de store europæiske lande, som har anbefalet generel ibrugtagning - senest besluttede Frankrig 18. april i år generel ibrugtagning. Danmark er et af de efterhånden få europiske lande, som ikke har anbefalet generel ibrugtagning. Herhjemme må kun SMA1-børn uden respiratorhjælp og SMA2-børn på seks år eller yngre få det dyre lægemiddel.

De britiske patientorganisationer TreatSMA, SMA Support UK, SMA Trust and Muscular Dystrophy UK jubler, for anbefalingen har været hele 2,5 år undervejs. Patienterne har været dybt frustrerede, for forældre har set deres børn blive dårligere og dårligere, mens ingenting skete. Imens har organisationerne samarbejdet om store kampagner.

Beslutningen kommer efter, at der på den netop afholdte neurologikongres American Academy of Neurology Annual Meeting (AAN) kom nye data frem om langsigtet holdbarhed og sikkerhedsprofil af Spinraza.

Netop de manglende data og evidens på langtidseffekterne af Spinraza blev brugt som argument af NICE mod ibrugtagning i udkastet til beslutning sidste år. NICE anerkendte dengang effekten af lægemidlet, men henviste til, at der ikke var evidens for langtidseffekterne. Derudover henviste NICE også til den ekstremt høje pris.

Herhjemme koster det første års behandling med Spinraza svimlende 3,6 millioner kroner - derfra skal dog trækkes en hemmelig rabat, som sandsynligvis ligger på ca. 40 procent.

Normalt har NICE kun anbefalet at indføre en behandling, hvis prisen for en ekstra QALY (kvalitetsjusteret leverår) ligger mellem 210.000-320.000 kr. Det anslås, at der er 600-1200 patienter med SMA i Storbritannien.

 

"Vi er meget glade for NICE's beslutning om at anbefale finansiering til SPINRAZA i Storbritannien. Dette er en mærkedag for patienter og deres familier og resultatet af et stærkt samarbejde mellem Biogen, NICE, NHS og SMA-samfundet," siger Chirfi Guindo, marketingchef hos firmaet bag Spinraza, Biogen. "Vi er forpligtet til at samarbejde med myndighederne om at finde løsninger til finansiering," siger han i en pressemeddelelse fra Biogen.

 

I Danmark opererer Medicinrådet ikke med QALY.

Spinraza vil med beslutningen straks blive stillet til rådighed for de yngste og alvorligst ramte (SMA type 1) patienter i Storbritannien af Biogen. For ældre babyer, børn og unge med mindre alvorlige symptomer (SMA type 2 og 3), vil NHS begynde at rulle Spinraza kort tid efter, at NICE's vejledning på området er offentliggjort.

 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 18 (Magnus) og 10 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

Tags: Spinraza

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk