Danske Patienter: Skæbnen for patienter med muskelsvind ligger nu i virksomhedernes hænder

"Siden Medicinrådets seneste anbefalinger er der kommet flere studier af voksne og børn over seks år, der tyder på en stabilisering af sygdommen."

Sådan hedder det i referatet fra det seneste Medicinrådsmøde, der blev offentliggjort 8. november. På dagsordenen var en drøftelse af den medicinske behandling af den dødsensfarlige muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (SMA) og et udkast til en behandlingsvejledning for de tre medicinske præparater, der i dag er på markedet til behandling af sygdommen: Zolgensma (indholdsstof onasemnogene abeparvovec), Spinraza (nusinersen) og Evrysdi (risdiplam).

For Muskelsvindfonden og Danske Patienter er den umiddelbart korte og lidt løse sætning i referatet ikke mindre end fremragende nyheder. Medicinrådet konstaterer nemlig, at de seneste studier tyder på, at den medicinske behandling stabiliserer sygdommen, også for voksne og børn over seks år. Og det er en ny erkendelse, som åbner en sprække af håb for, at også voksne patienter på sigt kan få medicinen. I dag er medicinen kun tilgængelig i Danmark til en begrænset gruppe børn og kun op til seks år.

Muskelsvindfonden, forældre og børn har, siden den medicinske behandling til SMA kom i 2017, kæmpet for at overbevise Medicinrådet om, at medicin bør gives til langt flere mennesker med diagnosen i Danmark på samme måde som i andre lande. Men Medicinrådet har afvist med henvisning til, at evidensen for ældre patienter er for dårlig og prisen for høj.

"Det er et stort fremskridt, at Medicinrådet for første gang erkender, at stabilisering af sygdommen er et effektmål for behandling af voksne med SMA. Vi havde nu gerne set, at Medicinrådet havde godkendt behandlingsvejledningen fremfor at lade det afvente udarbejdelsen af såkaldte opstartskriterier," siger Muskelsvindfondens formand Simon Toftgaard Jespersen.

Medicinrådet understreger nemlig, at de nye studier er uden kontrolgruppe og af lav kvalitet. Derfor vurderer rådet, at evidensen for effekten fortsat er svag, særligt for voksne. Konklusionen fra rådsmødet er derfor, at rådet har bedt fagudvalget om at udarbejde mere klare kriterier for en eventuel opstart af behandling af voksne patienter, før Medicinrådet kan godkende behandlingsvejledningen.

"Som patientforening erkender vi, at ukontrollerede Real World Data aldrig kan blive lige så stærke som kontrollerede kliniske forsøg," siger Simon Toftgaard Jespersen. "Men eftersom alle andre lande tilbyder behandling af voksne, er der bare ikke udsigt til, at data bliver bedre. Derfor er det vores holdning, at prisen skal afspejle dokumentationen, så tvivlen kan komme patienterne til gode – og at vi kan få behandlingerne ud at virke blandt de mennesker, der er blandt de få voksne med SMA i Europa, der står efterladt på perronen," siger han.

Danske Patienters direktør, Morten Freil, der også er patientrepræsentant i Medicinrådet, er også glad for, at Medicinrådet nu anerkender medicinens stabiliserende effekt – men hvorvidt patienter reelt får adgang til behandlingen, afhænger af, om virksomhederne kommer med en skarp pris, der afspejler dokumentationen for effekt, mener han. Derfor har han en klar opfordring til virksomhederne: "Nærlæs rådets konklusioner. Stræk jer så langt I overhovedet kan, hvis medicinen skal ud og gavne danske unge og voksne med muskelsvind. Prisen bør afspejle Medicinrådets vurdering af dokumentationen," siger han.

Det er umuligt at oplyse, hvor meget medicinen koster, idet priserne på virksomhedernes rabatter er hemmeligholdte. Den såkaldte listepris på Zolgensma, Spinraza og Evrysdi er ifølge Lægemiddelstyrelsens medicinpriser.dk henholdvis 19,5 millioner kroner (genterapi, som kun skal gives én gang i livet), 714.000 kroner (en dosis hver fjerde måned) og 81.640 kroner (prisen er for hætteglas til ca. 11 dages forbrug – skal tages dagligt). Men der er givet betydelige rabatter i forhold til de priser - hvor store vides dog ikke. Priserne kan heller ikke umiddelbart sammenlignes, bl.a. på grund af forskellige doser i forhold til vægt.

I forhold til SMA er det afgørende med hurtig behandling, da symptomerne hurtigt udvikler sig og forværres med tiden. Når først barnet har mistet førlighed, er funktionerne svære at få tilbage. Derfor er behandlingen mest effektiv jo tidligere den gives. I oktober besluttede sundhedsminister Magnus Heunicke af samme grund at indføre landsdækkende screening af SMA hos nyfødte. Screeningen tilføjes det eksisterende screeningsprogram, som foretages på barnets tredje levedøgn.

Fakta: Hvem kan få medicinen i dag?

• Børn under seks år er omfattet i dag. Der er fortsat evidens for effekt af nusinersen og risdiplam ved behandling hos børn under seks år.
   
• Børn og unge mellem seks og 17 år er ikke omfattet af Medicinrådets tidligere anbefalinger. Gruppen omfatter ca. 28 eksisterende patienter, der ikke aktuelt er i behandling med et af lægemidlerne, da de ikke er omfattet af Medicinrådets anbefalinger for nusinersen og risdiplam.
   
• Voksne over 18 år er ikke omfattet af Medicinrådets tidligere anbefalinger. Gruppen omfatter ca. 130 patienter, heraf ca. 20 patienter med bevaret gangfunktion. Ingen af disse er i behandling, da de ikke er omfattet af Medicinrådets anbefalinger for nusinersen og risdiplam.
  
  

Faktaboksen er fra Danske Patienter