Omkring 100 patienter med ikke-småcellet lungekræft kan nu få tilbudt nye førstelinjebehandlinger. Det gælder kombinationen af amivantamab og lazertinib samt osimertinib sammen med kemoterapi. Begge behandlinger retter sig mod patienter med en særlig genetisk ændring i kræftcellerne, den såkaldte EGFR-mutation.
Samtidig besluttede rådet, at fire andre lægemidler ikke skal tages i brug som standardbehandling på nuværende tidspunkt. Det skyldes især usikkerhed om effekt, manglende dokumentation og høje omkostninger i forhold til den forventede gevinst for patienterne.
"En anbefaling forudsætter, at lægemidlets effekt er tilstrækkelig veldokumenteret, og samtidig skal prisen stå mål med den værdi, behandlingen kan give patienterne og med den usikkerhed, som de nuværende data giver," siger Birgitte Klindt Poulsen, forperson for Medicinrådet.
Den ene af de to nye behandlinger er kombinationen af amivantamab og lazertinib. Den retter sig mod patienter med fremskreden ikke-småcellet lungekræft med en specifik mutation i EGFR-genet.
Sygdommen er uhelbredelig og rammer typisk personer omkring 65 år. Mange lever med symptomer som åndenød, hoste og udtalt træthed, og den forventede restlevetid ligger omkring tre år med den nuværende standardbehandling.
Behandlingen bygger på resultater fra et stort klinisk studie, hvor kombinationen er sammenlignet direkte med standardbehandlingen osimertinib alene. Resultaterne viser, at kombinationen kan forlænge tiden, før sygdommen forværres, og samtidig øge den samlede overlevelse.
Ifølge Medicinrådets beregninger kan behandlingen forlænge livet med omkring et halvt år og give en sundhedsgevinst svarende til cirka 0,5 kvalitetsjusterede leveår. Det er et mål, der kombinerer både levetid og livskvalitet.
Men gevinsten kommer med en pris – både bogstaveligt og for patienterne.
Behandlingen kræver flere hospitalsbesøg, især i starten, hvor amivantamab gives som infusion eller indsprøjtning. Samtidig er der flere bivirkninger, blandt andet øget risiko for blodpropper i venerne. Patienterne oplever derfor en lavere livskvalitet i begyndelsen af behandlingsforløbet.
Der er også usikkerhed om, hvor stor gevinsten reelt er. Studiet har relativt kort opfølgning, og det er uklart, hvor længe effekten holder i praksis.
Alligevel vurderer Medicinrådet samlet, at behandlingen kan være en mulighed for patienter i god almen tilstand uden væsentlige andre sygdomme. Et gennemsnitligt behandlingsforløb koster omkring 2,4 millioner kroner, med en merudgift på omkring 1,5 millioner kroner per patient. Der er dog forhandlet fortrolige rabatter, og de reelle omkostninger er lavere.
Læs anbefalingen her
Ja til endnu en kombinationsbehandling mod lungekræft
Den anden nye behandling retter sig mod præcis den samme patientgruppe, men bruger en anden strategi. Her kombineres målrettet behandling med klassisk kemoterapi.
Osimertinib er allerede standardbehandling i dag, men i den nye kombination gives det sammen med kemoterapi i starten af behandlingsforløbet. Ideen er at angribe kræften fra flere vinkler på én gang.
Studier viser, at denne kombination også kan udskyde sygdomsforværring og forlænge livet sammenlignet med osimertinib alene. Den forventede gevinst er på samme niveau som den anden kombination – omkring et halvt til trekvart års ekstra levetid og cirka 0,5 kvalitetsjusterede leveår.
Men ligesom ved den anden behandling følger der ulemper med.
Kemoterapi giver flere bivirkninger, blandt andet kvalme, diarré og påvirkning af knoglemarven. Det kan føre til infektioner og behov for pauser eller ændringer i behandlingen. Samtidig betyder behandlingen flere besøg på hospitalet, især i starten.
Omkostningerne er lavere end ved den anden kombination, men stadig betydelige. Et gennemsnitligt behandlingsforløb koster omkring 1,3 millioner kroner, og merudgiften i forhold til den nuværende behandling ligger omkring 320.000 kroner per patient. Der er dog forhandlet fortrolige rabatter, og de reelle omkostninger er lavere.
Også her er der usikkerhed. Patienterne i studiet er fulgt i relativt kort tid, og det er uklart, hvordan resultaterne vil se ud over længere perioder i almindelig klinisk praksis.
De to kombinationsbehandlinger er nu ligestillet i den opdaterede behandlingsvejledning. Det betyder, at valget mellem dem i praksis kan komme til at afhænge af pris og lokale prioriteringer, når Amgros har gennemført udbud.
Læs anbefalingen her
Nej til middel mod alvorlig muskelsygdom
For børn med den alvorlige muskelsygdom Duchennes muskeldystrofi er behovet for bedre behandlinger stort. Sygdommen begynder tidligt i barndommen og fører til gradvist tab af muskelkraft. Mange mister evnen til at gå i barndommen, og sygdommen forkorter livet til omkring 30 år.
I dag behandles børnene med binyrebarkhormon, som kan bremse sygdommen, men også giver betydelige bivirkninger, blandt andet hæmmet vækst.
Det nye lægemiddel vamorolon er udviklet med det mål at give samme effekt med færre bivirkninger. Men ifølge Medicinrådet er dokumentationen endnu ikke stærk nok.
Studiet bag behandlingen omfatter 121 drenge i alderen 4 til 7 år, som blev fulgt i 24 uger. Resultaterne viser, at behandlingen forbedrer muskelfunktionen sammenlignet med placebo. Men i direkte sammenligning med den nuværende behandling klarede vamorolon sig dårligere på mindst ét centralt mål – hvor hurtigt børnene kunne gå op ad trapper.
På andre mål var forskellene mindre, men samlet peger resultaterne på en tendens til lavere effekt.
Derudover er der stor usikkerhed, fordi studiet er kortvarigt og kun omfatter yngre børn. Der mangler viden om langtidsvirkning og effekt hos ældre patienter.
Der er tegn på, at behandlingen kan give færre bivirkninger, især i forhold til vækst, men det er ikke dokumenteret tydeligt.
Samtidig er prisen høj. Et behandlingsforløb over 22 år er beregnet til omkring 4,3 millioner kroner, hvilket er en merudgift på op til 4,2 millioner kroner per patient sammenlignet med den nuværende behandling. Der er dog forhandlet fortrolige rabatter, og de reelle omkostninger er lavere.
Medicinrådet vurderer derfor, at omkostningerne ikke står mål med den usikre effekt.
Læs anbefalingen her
Nej til middel mod sjælden sygdom med allergilignende symptomer
Indolent systemisk mastocytose er en sjælden, kronisk sygdom, hvor kroppen danner for mange mastceller. Mastceller er en del af immunforsvaret og spiller blandt andet en rolle ved allergiske reaktioner. Når der er for mange af dem, kan de frigive signalstoffer, som giver en lang række symptomer.
Patienter kan opleve vedvarende træthed, hovedpine, mavesmerter, diarré, hudkløe og udslæt. Nogle får også knogleskørhed eller alvorlige allergiske reaktioner. Sygdommen er ikke livsforkortende, men den kan påvirke livskvaliteten i mange år.
Avapritinib er udviklet til at ramme selve sygdommens årsag ved at hæmme en muteret receptor på mastcellerne. I studier har behandlingen vist, at den kan reducere symptomerne.
Men effekten er ifølge Medicinrådet for de fleste patienter begrænset og mindre end det, der vurderes som klinisk relevant. Samtidig er der ikke dokumenteret en forbedring i patienternes livskvalitet.
Der er også usikkerhed om, hvordan behandlingen virker på længere sigt, fordi patienterne kun er fulgt i relativt kort tid i studierne.
Behandlingen er desuden dyr. Ét års behandling koster omkring 2,6 millioner kroner, og da sygdommen er kronisk, vil mange patienter skulle være i behandling i flere år. Der er dog forhandlet fortrolige rabatter, og de reelle omkostninger er lavere.
Medicinrådet vurderer samlet, at effekten er for usikker og for begrænset i forhold til prisen.
Læs anbefalingen her
Nej til middel mod knoglemarvskræft hos patienter i tilbagefald
Knoglemarvskræft, også kaldet myelomatose, er en alvorlig kræftsygdom, hvor kræftceller opstår i knoglemarven. Sygdommen kan give smerter i knoglerne, blodmangel, infektioner og i nogle tilfælde nyresvigt.
Belantamab vedotin er udviklet til patienter, hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på behandling. Lægemidlet er målrettet kræftcellerne og skal hjælpe med at bremse sygdommen.
I store kliniske studier har behandlingen vist markante resultater. Tiden, før sygdommen forværres, blev forlænget fra omkring 13 måneder til over 36 måneder sammenlignet med en af de nuværende standardbehandlinger. Også overlevelsen så bedre ud efter halvandet år.
Alligevel vurderer Medicinrådet, at det er usikkert, hvor godt resultaterne kan overføres til danske patienter. Patienterne i studierne adskiller sig fra dem, der behandles i Danmark i dag, og behandlingsmulighederne har ændret sig, blandt andet med nye avancerede behandlinger som CAR-T-celleterapi.
Rådet peger også på, at den reelle effekt i klinisk praksis derfor er usikker, selv om resultaterne i studierne er stærke.
Behandlingen er samtidig meget dyr. Et gennemsnitligt behandlingsforløb koster omkring 5,5 millioner kroner, og merudgiften i forhold til eksisterende behandling kan være op til næsten 5 millioner kroner per patient. Der er dog forhandlet fortrolige rabatter, og de reelle omkostninger er lavere.
Der er også uenighed om, hvordan behandlingen bruges i praksis. Nogle klinikere mener, at behandlingen kan gives sjældnere end i studierne og dermed være både billigere og mere skånsom. Den type anvendelse indgår dog ikke i Medicinrådets beregninger.
Medicinrådet vurderer samlet, at usikkerheden om effekten er for stor i forhold til de høje omkostninger.
Læs anbefalingen her
Nej til middel mod sjælden sygdom med forstyrret kalkbalance
Kronisk hypoparatyroidisme er en sjælden sygdom, hvor kroppen ikke danner nok af det hormon, der regulerer kalkniveauet i blodet. Kalk er vigtigt for både muskler, nerver og knogler.
Hvis kalkbalancen ikke er i orden, kan patienter opleve symptomer som prikken og stikken i huden, muskelkramper, træthed og i nogle tilfælde alvorlige komplikationer.
I dag behandles sygdommen med kalktilskud og aktivt D-vitamin, som for de fleste patienter holder symptomerne under kontrol. Hos nogle patienter er det dog svært at opnå tilstrækkelig effekt.
Palopegteriparatid er en ny behandling, der erstatter det manglende hormon og dermed forsøger at genskabe en mere naturlig regulering af kalkbalancen.
Studier viser, at behandlingen kan stabilisere kalkniveauet og reducere behovet for kalk og D-vitamin. Men det er usikkert, om behandlingen samtidig giver en reel forbedring af symptomer og livskvalitet for de patienter, der har størst behov.
Usikkerheden skyldes blandt andet, at studierne ikke kun har omfattet netop denne patientgruppe, og at opfølgningstiden er kort sammenlignet med, at behandlingen kan være livslang.
Behandlingen er meget dyr. Et behandlingsforløb over 22 år er beregnet til omkring 10,1 millioner kroner, hvilket er en merudgift på cirka 8,9 millioner kroner per patient sammenlignet med den nuværende behandling. Der er dog forhandlet fortrolige rabatter, og de reelle omkostninger er lavere.
Medicinrådet vurderer derfor, at den mulige gevinst er for usikker i forhold til de meget høje omkostninger.
Læs anbefalingen her
