Medicinrådet fastholder anbefalingen af den milliondyre genterapi Luxturna.
Medicinrådet: Ja til genterapi og middel mod sjældne kræftformer – nej til dyr birkebarkgel
Fem anbefalinger om ny medicin, en behandlingsvejledning og nye anbefalingstekster var nogle af de emner, der blev drøftet på onsdagens møde i Medicinrådet.
Fremover skal det være lettere at forstå, hvorfor Medicinrådet anbefaler eller afviser ny medicin. Medicinrådet præsenterede på rådsmødet et nyt og mere tilgængeligt format for anbefalingstekster, der skal gøre vurderingerne mere overskuelige – også for dem uden sundhedsfaglig baggrund.
"Vores anbefalinger har stor betydning for danske patienter. Derfor er det vigtigt, at omverdenen kan forstå, hvad vi lægger vægt på – også uden at have teknisk indsigt," siger forperson Birgitte Klindt Poulsen.
Den nye anbefalingstekst indeholder en kort beskrivelse af sygdommen, behandlingens vigtigste fordele og ulemper, oplysninger om hvad behandlingen koster sundhedsvæsenet, usikkerheder i beslutningsgrundlaget samt rådets samlede vurdering. Derudover suppleres dokumentet af en tabel med nøgleoplysninger om lægemidlet og de analyser, der er foretaget.
"Man skal kunne finde og forstå de centrale pointer hurtigt og uden at skulle være ekspert," uddyber Birgitte Klindt Poulsen.
Ja igen til Luxturna mod sjælden øjensygdom
Gentrapien Luxturna blev i 2020 godkendt som første genterapi i Danmark med en effektbaseret betalingsmodel. Fem år senere vælger Medicinrådet at fastholde anbefalingen – nu på baggrund af konkret erfaring og en ny prisaftale.
Læs artikel om sagen her:
Gentrapien Luxturna blev i 2020 godkendt som første genterapi i Danmark med en effektbaseret betal...
Ja til behandling til patienter med ekstrem sjælden genforandring
Medicinrådet har besluttet at anbefale behandling med larotrectinib (Vitrakvi) til både børn og voksne med den ekstremt sjældne sygdom NTRK-fusion-positiv kræft, hvis ingen andre tilfredsstillende behandlingsmuligheder er tilgængelige. Medicinen vurderes at koste sundhedsvæsenet omkring 2,2 millioner kroner per patient ved den officielle listepris. Der er dog givet en rabat, som er fortrolig.
Læs artikel om sagen her:
Kræftform rammer få danskere årligt – ny medicin anbefales trods officiel listepris på 2,2 million...
Ja til lorlatinib som ny behandling til udvalgte patienter med fremskreden lungekræft
Medicinrådet har godkendt lægemidlet lorlatinib (Lorviqua) som ny mulighed for voksne med en særlig form for uhelbredelig lungekræft – nemlig ALK-positiv ikke-småcellet lungekræft, som ikke tidligere er behandlet med målrettet medicin. Det drejer sig om patienter, der stadig har en god fysisk tilstand og dermed kan tåle en intensiv behandling.
ALK-positiv lungekræft er en relativt sjælden undertype, hvor kræften ofte spreder sig til hjernen. Behandlingen med lorlatinib kan ifølge Medicinrådet forsinke, at sygdommen udvikler sig, og samtidig mindske risikoen for, at der opstår metastaser i hjernen. Det kan være afgørende for både livskvalitet og overlevelse.
Lorlatinib har indtil nu været anvendt senere i sygdomsforløbet, når anden behandling ikke længere har virket. Nye studier viser dog, at patienter har gavn af at få behandlingen allerede som første valg. Det kan betyde, at sygdommen holdes i ro i længere tid, og der er tegn på, at det også kan forlænge livet. Medicinrådet vurderer, at lorlatinib sandsynligvis kan forlænge levetiden med omkring 1,2 til 1,7 år, men understreger, at der stadig mangler endelige tal, fordi patienterne ikke er fulgt længe nok i studierne.
Behandlingen er forbundet med flere bivirkninger end de nuværende muligheder, og den samlede udgift for sundhedsvæsenet er højere. Alligevel vurderer Medicinrådet, at prisen er rimelig i forhold til den sundhedsmæssige gevinst. Derfor anbefales lorlatinib som første behandling til patienter med ALK-positiv uhelbredelig ikke-småcellet lungekræft.
Ekstrem dyr gel med birkebarkekstrakt mod sår får nej
Medicinrådet har valgt ikke at anbefale gelen Filsuvez, som er baseret på ekstrakt fra birkebark, til behandling af sår hos patienter med de alvorlige hudsygdomme dystrofisk og junktional epidermolysis bullosa (EB). Det gælder patienter over seks måneder, hvor sårene omfatter de øverste hudlag og er forbundet med stor smerte, infektion og risiko for alvorlige følgetilstande.
Epidermolysis bullosa (EB) er en sjælden og alvorlig sygdom, hvor der let opstår blærer på huden og slimhinderne, som medfører smertefulde sår. De to mest alvorlige former, dystrofisk og junktional EB, kan give store problemer som stivhed i led, sammenvoksede fingre og alvorlige infektioner, der i værste fald kan være livstruende.
Gelen er en af de første specifikke behandlinger til EB og har vakt opsigt, netop fordi den er udvundet af birkebark – et naturstof, der traditionelt er kendt fra folkemedicin. I et europæisk studie helbredte gelen sår en uge hurtigere end den eksisterende behandling – i gennemsnit 38 dage mod 45. Det betyder, at patienterne kan komme sig hurtigere og slipper for en del af de smertefulde forbindingsskift, der ellers kan tage flere timer og udløse nye blærer.
Ifølge Medicinrådet kan birkebarkekstrakt muligvis forbedre patienternes livskvalitet, men effekten er usikker. Studiet har ikke direkte målt livskvalitet, men har i stedet forsøgt at beregne en gevinst ud fra udbredelsen af sår. Det giver en usikker vurdering, især fordi der ikke er taget højde for placeringen af sårene eller deres indvirkning på dagligdagen.
Patienter med EB får løbende nye sår, der skal behandles, og forventes i gennemsnit at skulle modtage behandlingen i 11,5 år. Det medfører udgifter til lægemidlet på omkring 5 mio. kroner per patient. Da der også er høje udgifter ved den eksisterende sårpleje, lander de samlede meromkostninger for sundhedsvæsenet på cirka 4,3 mio. kroner per patient. Tallene er baseret på den officielle listepris. Der er dog forhandlet en rabat, som efter virksomhedens ønske er fortrolig, og de reelle udgifter er derfor lavere.
Alligevel vurderer Medicinrådet, at meromkostningerne ikke står mål med gevinsten. Omkostningsniveauet afspejler heller ikke de mange usikkerheder ved behandlingens reelle effekt.
Behandling af middel mod alvorlig epilepsiform sat i bero
Medicinrådet har sat sagen om fenfluramin (Fintepla) i såkaldt clock stop, efter at lægemidlet blev drøftet på rådets møde. Det betyder, at vurderingsprocessen er midlertidigt sat i bero, fordi rådet ønsker at få udarbejdet klare start- og stopkriterier for behandlingen.
Fenfluramin er tidligere blevet godkendt til behandling af en anden sjælden epilepsiform, Dravet-syndrom, og producenten UCB Nordic har nu søgt om, at det også kan bruges til patienter med Lennox-Gastaut syndrom fra toårsalderen og op. Behandlingen skal anvendes som tillæg til anden epilepsimedicin, da sygdommen ofte ikke kan kontrolleres med én behandling alene.
Lennox-Gastaut syndrom er en alvorlig og sjælden form for epilepsi, som typisk starter i barndommen. Den er karakteriseret ved flere typer af anfald og medfører ofte udviklingsmæssige forsinkelser og betydelig funktionsnedsættelse. Fenfluramin har i kliniske studier vist, at det kan reducere antallet af anfald, men Medicinrådet har altså endnu ikke taget stilling til, om lægemidlet skal anbefales som standardbehandling i Danmark. En endelig beslutning forventes i september 2025.
Behandlingsvejledning: Lægemidler til HER2-positiv brystkræft
Vejledningen offentliggøres senere.