"Larotrectinib ser ud til at kunne få kræftknuderne til at skrumpe, og patienterne i studierne har en længere overlevelse, end man ellers forventer for disse patienter. Samtidig oplever de kun få alvorlige bivirkninger ved behandlingen," siger Jannick Brennum.
Medicinrådet anbefaler ny behandling til patienter med ekstrem sjælden genforandring
Kræftform rammer få danskere årligt – ny medicin anbefales trods officiel listepris på 2,2 millioner kroner.
Medicinrådet har besluttet at anbefale behandling med larotrectinib (Vitrakvi) til både børn og voksne med den ekstremt sjældne sygdom NTRK-fusion-positiv kræft, hvis ingen andre tilfredsstillende behandlingsmuligheder er tilgængelige. Medicinen vurderes at koste sundhedsvæsenet omkring 2,2 millioner kroner per patient ved den officielle listepris. Der er dog givet en rabat, som er fortrolig.
Beslutningen blev truffet på rådets møde onsdag, efter at producenten Bayer havde indsendt nye kliniske data og samtidig reduceret prisen via den fortrolige rabataftale.
Skrumper knuder og forlænger overlevelse
NTRK-fusion er en genetisk forandring, der kun ses hos ganske få patienter og kan forekomme i mange forskellige typer kræft. I Danmark forventes det, at cirka fem patienter årligt – heraf op mod to børn – vil kunne få behandlingen.
Larotrectinib er en såkaldt tumor-agnostisk behandling, som virker uafhængigt af kræftens placering i kroppen, så længe den genetiske ændring er til stede. Behandlingen har i studier vist evne til at få kræftknuder til at skrumpe og forlænge overlevelsen, men der er stadig usikkerhed om effekten, fordi studierne er gennemført uden kontrolgruppe.
"Resultaterne fra studierne er usikre, men lovende. Larotrectinib ser ud til at kunne få kræftknuderne til at skrumpe, og patienterne i studierne har en længere overlevelse, end man ellers forventer for disse patienter. Samtidig oplever de kun få alvorlige bivirkninger ved behandlingen," siger Medicinrådets næstforperson, Jannick Brennum.
Ifølge Medicinrådet giver larotrectinib i gennemsnit en forlængelse af overlevelsen på cirka 4,3 år og en sundhedsgevinst på 3,7 kvalitetsjusterede leveår (QALY) sammenlignet med ingen aktiv behandling. Medicinen vurderes at have få bivirkninger og ikke at påvirke livskvaliteten negativt.
"Men effekten er kun blevet undersøgt ved nogle kræftformer og kan være meget forskellig, alt efter hvilken type kræft der er tale om. Derfor skal medicinen kun bruges, når alle andre tilfredsstillende behandlingsmuligheder er udtømt," forklarer Birgitte Klindt Poulsen, Medicinrådets forperson.
Larotrectinib har siden 2019 haft en betinget godkendelse fra EMA, Det Europæiske Lægemiddelagentur. Før lægemidlet kan få en endelig godkendelse, skal producenten senest i 2027 sende mere dokumentation til EMA – især for at vise, hvor sikkert det er at bruge hos børn. Her vil man blandt andet undersøge, om det påvirker udviklingen af børns hjerne og nervesystem.