Muskelsvindfonden: Medicinrådet bør nu godkende ny medicin

Medicinrådets behandling af den ny medicin ”Spinraza” til mennesker med muskelsvinddiagnosen SMA er efterhånden en farce. Medicinen har været på dagsordenen mange gange, men hver gang har rådet enten fastholdt sit nej eller blot givet lidt flere børn adgang til den livsvigtige medicin. Men fakta er, at der både publiceret nye data, hvilket rådet har efterspurgt, og prisen på medicinen er forhandlet tilfredsstillende ned, så der er ikke længere argumenter for at lade medicinen samle støv på hylden.

I 2017 undergik det danske sundhedssystem en markant forandring, da Medicinrådet blev etableret. Rådet blev sat i verden for at sætte en stopper for stigningen i udgifterne til dyr sygehusmedicin.  

Rådets opgave er med andre ord at vurdere, hvor meget det danske samfund er villig til at betale for en behandling. Hvor meget en given effekt er værd. Så hvis du har behov for ny medicin, kan du som udgangspunkt kun få den tilbudt, hvis Medicinrådet vender tommelfingeren opad.

Manglende transparens i Medicinrådets afgørelser

Læser man i referaterne fra Medicinrådet fremgår det ikke tydeligt, hvilke specifikke faktorer rådet lægger til grund for sine afgørelser. I sagen om Spinraza har rådet igennem godt og vel tre år skiftevis kritiseret pris og evidens. Helt mudret og sært har det været her i slutspurten, hvor et tysk studie publiceret i foråret blev udslagsgivende for, at rådet ville genoptage behandlingen af lægemidlet igen.

Medicinrådets første tilbagemelding lød, at den længe efterspurgte evidens dermed var i orden, men at man fortsat var utilfreds med prisen. Regionernes forhandlingsorgan Amgros blev derfor sendt i byen igen for at forhandle med medicinalfirmaet. Det forlød, at forhandlingen var succesfuld, men tirsdag 16. juni 2020 var evidensen ved nærmere eftersyn alligevel ikke overbevisende.

Og det undrer mig. Flere neurologiske eksperter i ind- og udland tvivler ikke på medicinens effekt. Samtidig har stort set alle de lande, som Danmark sammenligner sig med, anerkendt evidensen og frigivet Spinraza. Enten til alle eller i det mindste op til 18-årsalderen. Det drejer sig konkret om 31 børn i Danmark, der på nuværende tidspunkt er udelukket fra behandlingen, mens kun ganske få får den efter de meget strenge godkendelseskriterier, som Danmark har valgt at stå alene med.

Den manglende transparens gør det uklart, om det er evidensen eller prisen, der vejer tungest, men umiddelbart virker det til, at den økonomiske gevinst vægter langt højere end det at kunne hindre et alvorligt handicap i at udvikle sig.

Børn og unge taber vigtige funktioner

Den langvarige proces er kritisabel, og det er alvorligt, at vi i Danmark behandler godkendelse af medicin til progredierende handicap på denne måde. I løbet af de tre år har flere børn og unge mistet vigtige motoriske funktioner f.eks. arm- og fingerbevægelser.

Stiller man spørgsmålstegn ved, hvor vidt de metoder, som Medicinrådet bruger til at måle effekten med, er egnede til at vurdere små diagnosegrupper med svære handicap, er svaret nej.

De gængse målemetoder tilgodeser store diagnoser med store populationer, hvor der opnås tydelig symptomlindring eller helbredelse. Noget der langt fra er aktuelt med medicinen til mennesker med SMA. Her gælder det f.eks., at medicinen primært lover at bremse et fremadskridende handicap eller at forbedre funktioner, der endnu ikke er gået tabt.

Rådet skal tage mere kvalitative metoder i brug for at måle dette. Men eksemplet med det tyske studie, der beror på såkaldte real life data og altså ikke har en kontrolgruppe at måle op imod, viser meget tydeligt, at man sidder dette overhørig, når de nu igen stiller sig tvivlende overfor evidensen.

Sagen om Spinraza - konklusioner og løsninger

Ikke desto mindre kan sagen om Spinraza føre til tre væsentlige og generelle konklusioner, hvad små diagnosegrupper angår.

1. For det første skal der arbejdes på at ændre valget af metode, når det gælder ny medicin til små diagnosegrupper. Tegn på forbedring er svære at måle med de metoder, der anvendes. Konkret for diagnosen SMA gælder, at det forbedringen af muskelstyrken kan have afgørende forskel. Der har f.eks. stor betydning at kunne skrive på sin computer/telefon selv.
   På trods af muligheder for tilpasninger af metoderne, vil det for langt de fleste være svært at dokumentere værdien af dette på tilfredsstillende vis.
   
   
2. For det andet viser hele Spinraza-polemikken, hvor vigtigt det er, at man fremover arbejder målrettet på hurtigere diagnosticering.
   Jo før behandling indsættes, desto bedre behandlingsresultat.

Det er derfor Muskelsvindfondens klare overbevisning, at man som minimum bør arbejde på screening af nyfødte, hvilket for en forholdsvis beskeden merudgift vil kunne tilføjes den hælprøve, alle nyfødte i forvejen får foretaget.
På sigt vil det formodentlig få den konsekvens, at handicappet slet ikke udvikles eller forhales signifikant.

3. For det tredje og måske allervigtigste mener vi, at godkendelse og forhandling af medicin til sjældne diagnoser ikke hører til på nationalt, men på europæisk plan.
   
   Et tættere europæisk samarbejde vil ikke kun kunne give et langt større datagrundlag, men også kunne lette både entydighed i prisfastsættelse og forhandlinger for alle involverede parter, kunne stimulere industriens lyst til at udvikle mere medicin til sjældne diagnoser, kunne stimulere til europæiske forskningssamarbejder og ikke mindst øge tilliden til de danske myndigheder, der i hvert fald på medicin til sjældne-området langt hen ad vejen kan ligge på et meget lille sted. Ikke mindst hos dem, der er i direkte berøring med disse problemstillinger.

Medicinrådet har forhandlet prisen ned og bør sige ja

Grundlæggende drejer det sig om lighed i sundhed. Om lige adgang og lige værd.

De 31 børn, der står uden adgang til behandling, har betalt en meget høj pris, men når det nu er lykkes Medicinrådet at opnå en tilfredsstillende pris, mener jeg, at rådet svigter sin opgave med at sikre behandling til lavere priser, hvis de endnu engang vender tomlen ned til Spinraza. Rådet bør med det udvidede datagrundlag og den nedforhandlede pris give flere med SMA adgang til den ny og vigtige medicin.