Muskelsvindfonden: Medicin til sjældne sygdomme er et internationalt anliggende
Medicinrådet har et problem i forhold til at vurdere medicin til sjældne sygdomme, hvor virksomhederne har svært ved at skaffe et solidt datagrundlag. Ofte vil effekten og evidensen ikke stå mål med den pris, de danske myndigheder kan forhandle sig frem til, og det går ud over de danske patienter, mener direktør i Muskelsvindfonden Henrik Ib Jørgensen.
Han er derfor enig med Dansk Folkepartis sundhedsordfører Liselott Blixt i, at vurderingen af denne type lægemidler skal foretages et andet sted end i Medicinrådet.
”Når man tilhører en sjælden diagnose i en global verden, hvor informationen flyder på tværs af landegrænser, så bliver det meget hurtigt et problem, at man med en dansk diagnose ikke kan få den behandling, som man kan i for eksempel Sverige, Tyskland eller Holland. Det er den situation som familier med børn med SMA står i. De kan se til, mens 24.800 patienter i resten af Europa tilbydes behandling, og de ikke kan. Det skaber ulighed i adgangen til behandling, fordi det kun er de stærkeste, der har råd til at rejse for at få behandling,” siger Henrik Ib Jørgensen.
Han er meget tilfreds med, at Liselott Blixt i denne uge har lagt op til en diskussion af udfordringen med at vurdere medicin til sjældne diagnoser. Muskelsvindfonden har selv tidligere på året foreslået, at man finder en fælles løsning for ibrugtagning af de dyre lægemidler til sjældne diagnoser for eksempel på EU-niveau i stedet for, at beslutningen og prisforhandlingen tages i de enkelte lande.
”Det siger sig selv, at man ikke har den store forhandlingsstyrker over for medicinalvirksomhederne, når man repræsenterer 200 patienter, som tilfældet er med SMA i Danmark. Hvis man i stedet i fællesskab repræsenterer 25.000 patienter, kan det være, at man kan få nogle bedre priser og sikre en ensartet behandling mellem landende,” siger Henrik Ib Jørgensen.
”Rundt om i Europa har neurologer og fageksperter den holdning, at selv om der er få patienter med i de her forsøg, så kan de se, at når det har en virkning på dem, er der ingen logisk grund til at tro, at det ikke virker på andre, også selv om det ikke er prøvet af,” siger Henrik Ib Jørgensen.
Han sætter spørgsmålstegn ved, om Danmark på egen hånd kan udfordre medicinalvirksomhederne til at sikre mere solid data for behandlinger til de sjældne sygdomme.
”Eftersom Danmark er det eneste land, der stiller så skrappe evidenskrav, har medicinalindustrien intet økonomisk incitament til at imødekomme forslaget, og dermed bliver patienterne, som sundhedsøkonom Jes Søgaard også har været ude at sige, taget som gidsler i en nødvendig kamp mellem samfundet og medicinalvirksomhederne,” siger Henrik Ib Jørgensen.
”Selvfølgelig skal sundhedsvæsnet have de bedst tænkelige priser, og Medicinalindustrien skal ikke tage markant mere for deres behandling i Danmark, men det nytter ikke noget, at patienterne bliver gidsler i det spil, og det er det, der sker i øjeblikket, og derfor er vi utrolig taknemmelige for, at Liselott Blixt rejser det principielle spørgsmål,” siger Henrik Ib Jørgensen.
Også hos paraplyorganisationen Sjældne Diagnoser hilser man debatten om behandling til de sjældne sygdomme velkommen. Organisationen, der repræsenterer 56 små foreninger, der organiserer borgere med sjældne sygdomme og handicap, ønsker ikke at forholde sig til Liselott Blixts konkrete forslag om at flytte vurderingen af disse lægemidler ud af Medicinrådet og over i Lægemiddelstyrelsen, men direktør Lene Jensen er helt enig i, at noget må gøres:
”Det giver ikke mening at vurdere medicin til meget små patientgrupper efter de gængse metoder. Og de tiltag, der hidtil har været omkring Medicinrådets metoder i forhold til at lægge mere vægt på kliniske data, rækker ikke. Derfor er vi glade for, at der rejses en diskussion omkring modellen. Der er dog så mange forhold, som skal tænkes med, at det er for tidligt at blive præcise i forhold til hvilken konkret model, der skal etableres,” siger Lene Jensen, direktør i Sjældne Diagnoser.
RELATEREDE ARTIKLER:
Ny medicin til sjældne sygdomme, hvor evidensen er spinkel, skal ikke vurderes i Medicinrådet. I s
Sundhedsordfører for Danske Folkeparti, Liselott Blixt, vil have vurderingerne af medicin til sjæl