Beslutninger om dyr medicin til sjældne sygdomme skal blive i Medicinrådet, mener Jes Søgaard.

Jes Søgaard: Medicin til sjældne diagnoser skal fortsat vurderes i Medicinrådet

Sundhedsordfører for Danske Folkeparti, Liselott Blixt, vil have vurderingerne af medicin til sjældne sygdomme ud af Medicinrådet, fordi de principper, rådet arbejder efter ikke passer til de lægemidler. Professor i sundhedsøkonomi ved Syddansk Universitet Jes Søgaard anerkender problemer, men løsningen skal findes i Medicinrådet, mener han.

Beslutninger om dyr medicin til sjældne sygdomme skal blive i Medicinrådet, mener Jes Søgaard. Han er enig i, at der er et problem med vurderingen af de såkaldte orphan drugs, hvor der er så få patienter, at det er svært at gennemføre et solidt videnskabeligt studie.

I stedet for at trække beslutningen om ibrugtagning af denne type medicin ud af Medicinrådet, sådan som Dansk Folkepartis sundhedsordfører Liselott Blixt i denne uge har lagt op til, skulle man imidlertid hellere tage en dialog med Medicinrådet om, hvordan man kan forbedre dokumentationen for lægemidler til sjældne sygdomme. Ellers risikerer man at skabe et system, hvor medicinalvirksomhederne ikke har noget incitament til at levere dokumentation for denne type medicin, mener han.

”Man kan kalde det min nationaløkonomiske bekymring, og jeg skal ikke gå i rette med Liselott Blixt, for det er en forfærdelig situation, man sætter både forældre og børn i, og vi er nødt til at have løst det, men jeg tror ikke, at det rigtige er at trække beslutningen om disse lægemidler ud af Medicinrådet,” siger Jes Søgaard.

Liselott Blixts forespørgsel til sundhedsminister Magnus Heunicke kommer efter en række sager, hvor danske forældre har måttet erkende, at ny medicin til deres alvorligt syge børn ikke bliver tilgængelig i Danmark, på trods af, at lande omkring os giver deres patienter adgang til behandlingerne.

Spinraza (nusinersen) er det mest omdiskuterede eksempel. Medicinrådet har flere gange behandlet lægemidlet mod den arvelige muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi (SMA), men det er kun anbefalet til en begrænset gruppe patienter. Begrundelsen for vurderingen er, at kvaliteten af evidensen var lav, og at effekten ikke står mål med prisen. Den restriktive holdning har vakt vrede og frustration hos forældre til børn med SMA, ikke mindst fordi de under forløbet samtidig kunne se, at behandlingen blive taget i brug i landene omkring os.

Listeprisen for det første års behandling af én patient er 3,72 mio. kroner, og herefter er prisen 1,86 mio kroner om året. Lægemidlet blev i første omgang vurderet på baggrund af et enkelt fase tre-studie med 126 patienter, og siden endnu et fase III-studie med 122 patienter samt et mindre fase I-studie.

Kvaliteten af evidensen vurderer Medicinrådet til at være lav, meget lav og ikke eksisterende for henholdsvis SMA type I, II og III. Til gengæld kunne behandlingen tilsyneladende udsætte sygdomsforværringen hos børn med SMA, så de i højere grad udvikler og fastholder evnen til at sidde, stå og spise selv.

Et andet dyrt lægemiddel, som Medicinrådet har vurderet på baggrund af meget begrændede data, er Crysvita (burosumab) til den sjældne og arvelige knoglesygdom X-bundet hypofosfatæmi (XLH). Børn med XLH risikerer svær deformitet på grund af en genændring, der påvirker nyrernes evne til at tilbageholde fosfat i kroppen. I de mest alvorlige tilfælde giver sygdommen børnene skæve ben, så snart de kommer op at gå.

Crysvita er den første behandling til XLH. Den er godkendt af EMA på baggrund af et ublindet fase III-studie med 52 børn i alderen 5-12 år. Medicinrådet vurderer evidensens kvalitet til at være lav, og den kliniske merværdi til at være ukendt, men antageligvis moderat til stor.

Listeprisen for denne behandling er 1,79 mio. kroner om året per patient, og selv i betragtning af en moderat til stor merværdi, har rådet vurderet omkostningerne til at være meget høje.

Alligevel valgte Medicinrådet i lyset af alvorlighedsprincippet i dette tilfælde at godkende behandlingen til de hårdest ramte børn og unge, med det forbehold, at man efter tre år vil undersøge, om der er kommet ny data at vurdere behandlingen ud fra.  

”Vi skal huske, at med disse produkter er dokumentationen en del af produktet og dets værdi, og kvaliteten er simpelthen for lav. Der er allerede lavet en række særordninger de senere år for orphan drugs fra EMA og FDA’s side, og hvis vi bliver ved med det, får vi aldrig firmaerne til at gøre sig umage med dokumentationen,” siger Jes Søgaard.  

Et tredje lægemiddel, som i forhold til patientgrundlag, dokumentation og klinisk merværdi minder om Spinraza og Crysvita er Luxturna (voretigene neparvovec). En behandling til arvelig nethindedystrofi, hvor 80 procent af patienterne bliver blinde, inden de fylder 30, og for 60 procent sker det inden for de første to leveår.

Luxturna er den første behandling mod sygdommen, og den er godkendt af EMA på baggrund af et ublindet studie, som tyder på, at Luxturna kan forhindre blindhed og forværring af synet hos patienterne.

Medicinrådet vurderer behandlingen til at have en vigtig klinisk merværdi, men kvaliteten af evidensen til at være meget lav. Det er prisen imidlertid ikke. Listeprisen for denne behandling er fem mio. kroner per patient. En engangsbehandling, men Medicinrådet har i dette tilfælde vurderet, at den kliniske merværdi ikke opvejer evidensens ringe kvalitet og den høje pris. Heller ikke i lyset af alvorlighedprincippet.

Ifølge Jes Søgaard vil en behandling som Luxturna ikke vælte det danske nationalbudget. Eftersom behandlingen kun skal gives en gang, vil de samlede udgifter til behandlingen i løbet af få år være væsentligt lavere end til Spinraza og Crysvita. Det svage datagrundlag gør det imidlertid usikkert, hvor lang tid effekten af den ene behandling varer, og samtidig risikerer man at åbne en ladeport for dyr, dårligt dokumenteret medicin, og derfor har Medicinrådet truffet den rette afgørelse, mener han.

”Vi ved ikke, hvad de næste dyre behandlinger kommer til at koste. Denne gang er det fem mio. kroner, og man kan sige, at det ikke vælter noget, men næste gang kan det være 11 eller 20 mio. kroner per patient, og så har vi den spiral, som vi har set på kræftmedicin,” siger Jes Søgaard.

Et vigtigt argument for at holde vurderingen af lægemidler til sjældne sygdomme er ifølge ham, at slækker man på kravet til dokumentation, mister man også forhandlingskraft i forhold til prisen.

”Firmaerne er ret dygtige til ikke at tage de parametre med i de her små undersøgelser, som de efterfølgende anvender, når de prisfastsætter behandlingerne. Når produktet skal markedsføres, så gør de det efter det, de kalder værdibaseret prisfastsættelse ud fra livskvalitet quality, levetid (QALY) og health cost. Problemet er bare, at når du ikke tager de parametre ind i undersøgelserne, så er man helt på herrens mark, og hvis man så lægger det over til Lægemiddelstyrelsen, så vil man se mindre på den slags ting og sige, og så får vi aldrig industrien til at gøre sig umage med at fremskaffe de her data,” siger Jes Søgaard.

 

 

Crysvita (Burosumab) til XLH

Den arvelige sygdom giver børn bløde knogler og skæve ben. Behandlingen kan forebygge skade og potentielt udbedre sket skade. 

  • Anbefalet af Medicinrådet til visse patienter
  • Ukendt merværdi, evidensens kvalitet er lav
  • Pris for behandlingen: 1,78 mio kroner om året før rabat
  • Omkring 10 patienter + 0,75-1 barn årligt
  • Samlet omkostning af anbefalingen: 17.800.000 kroner + 1.780.000 kroner

https://medicinraadet.dk/media/12583/baggrund-for-medicinraadets-anbefaling-vedr-burosumab-til-x-bundet-hypofosfataemi-xlh-hos-boern-og-unge-med-skeletvaekst-vers-10.pdf

 

Spinraza (nusinersen) til SMA

Den arvelige muskelsvindsygdom viser sig i den tidlige barndom, hvor musklerne svækkes i sådan en grad, at børn med SMA type I ikke kommer til at kunne sidde selv, og de fleste dør, inden de er fyldt to år. Børn med SMA type II kan sidde selv, men kommer aldrig til at gå. Behandlingen forhindrer at musklerne svækkes, og kan udsætte sygdomsudviklingen med op til fire år. 

  • Anbefalet til visse patienter
  • Vigtig (type I)/lille (type II)/ ukendt (type III) klinisk merværdi, Lav/meget lav/ ingen evidenskvalitet
  • Listepris: 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Færre end 20 børn + >5 om året
  • Samlet potentielle omkostning af anbefalingen: Første år: 74.400.000 kroner og derefter: 37.200.000 kroner om året 

https://medicinraadet.dk/media/8845/tillaeg-til-medicinraadets-anbefaling-nusinersen-spinal-muskelatrofi-30.pdf

 

Luxturna (Voretigene neparvovec) til arvelig nethindedystrofi

Den arvelige sygdom gør, at patienterne først mister synsfelt og dernæst det centrale syn. 60 procent bliver blinde kort efter fødslen og 80 procent af patienterne er blinde, når de når 30-årsalderen. Behandlingen kan forhindre blindhed og forbedre synet hos patienterne.

  • Ikke anbefalet
  • Vigtig klinisk merværdi, meget lav evidens
  • Pris: Fem mio. kr. én gang.
  • Omkring 16 patienter + 0,5-1 om året
  • Samlet omkostning hvis anbefalet: 80.000.000 kr første år, herefter omkring fem mio. kroner om året

https://medicinraadet.dk/media/12225/baggrund-for-medicinraadets-anbefaling-vedr-voretigene-til-arvelig-rpe65-relateret-nethindedystrofi-vers-10.pdf

 

 

Relateret artikel:

Like eller del denne artikel