Medicinrådet afviser middel, som kan forhindre blindhed hos børn

Selv om Luxurna (voretigene neparvovec) kan forebygge blindhed hos patienter med den arvelige nethindelidelse Lebers Kongenital Amaurose (LCA), står effekten ikke mål med prisen for behandlingen, som er “urimeligt høj”. Det vurderede Medicinrådet på et møde onsdag.

Luxurna repræsenterer et nyt og lovende behandlingsprincip til en gruppe øjenpatienter, som i dag ingen behandlingsmuligheder har. LCA forårsager som regel blindhed i en tidlig alder, men selv om Medicinrådet i sin første behandling af Luxturna, vurderede at genterapien giver en "vigtig klinisk merværdi sammenlignet med observation", afviser rådet nu, at behandlingen skal tages i brug som standardbehandling.

Den sundhedsøkonomiske analyse, der ligger til grund for vurderingen, omfatter udelukkende lægemiddelomkostninger, administrationsomkostninger og monitoreringsomkostninger. Dermed kan omkostningerne til både voretigene neparvovec og ingen aktiv behandling potentielt være underestimeret, skriver Medicinrådet i vurderingen. Samtidig siger rådet dog også, at hverken virksomheden eller Amgros har kunnet levere oplysninger om kommunernes omkostninger, når en borger mister synet, og desuden at rådet har været afskåret fra at tage opgørelser af tabt arbejdsfortjeneste med i vurderingen. En uheldig begrænsning i analysen mener patientrepræsentant i Medicinrådet, Leif Vestergaard Pedersen.

“Det er en meget stor ting at forebygge blindhed hos patienterne, og jeg synes, at den økonomiske analyse, der ligger til grund for beslutningen er for indskrænket. Vi har ikke kunnet få de fulde perspektiv med,” siger han.

Alligevel mener han ikke, at Medicinrådet har haft andre muligheder, end at afvise Luxurna som standardbehandling. Blandt andet fordi Danske Regioner ikke har givet Medicinrådet mandat til at tage hensyn faktorer som tabt arbejdsfortjeneste eller eventuelle kommunale besparelser på pensionsudgifter med i overvejelserne.

“Vi taler om en behandling til en pris per patient på over fem millioner kroner om året, og selv om der ikke er tvivl om, at det er et godt lægemiddel med en stor klinisk merværdi, er det stadig svært at få et entydig data på, hvilke synshandikap man får med og uden behandlingen. Så med det beslutningsgrundlag der lå, og det mandat, vi som Medicinråd har fået, og ikke mindst den pris firmaet kræver, så havde vi ikke andet valg, end at sige nej i dag,” siger Leif Vestergaard Pedersen. 

Han understreger, at han i dette tilfælde mener, at de mulige kommunale besparelser burde have været en del af ligningen.

"Det er problematisk, at den økonomiske analyse har været begrænset, for Luxurna ser lovende ud. Jeg mener ikke, at vi skal have overvejelser om kommunale besparelser med i alle vurderinger, men ind imellem må det må være en supplerende betragtning at se på, hvilken effekt en behandling har på de offentlige kasser,” siger Leif Vestergaard Pedersen.

Svær beslutning

På grund af fortrolighedsklausuler må Medicinrådet ikke nævne lægemidlets reelle pris, men den officielle pris for behandling med Luxturna er mere end fem millioner kroner per patient.

 

Begge Medicinrådets formænd håber, at lægemiddelfirmaet vil vende tilbage med et væsentligt bedre og lavere pristilbud.

"Det er trist, at vi ikke kan anbefale et lægemiddel, der er bedømt til at have en vigtig merværdi, fordi prisen er meget høj," siger Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensen.

"På den ene side ville man jo som læge og menneske gerne sige ja til lægemidler, der måske kunne hjælpe patienterne. På den anden side er vi som Råd blevet stillet den opgave at vurdere nye lægemidler på både effekt og pris, så patienter i hele sundhedsvæsnet får mest mulig sundhed for pengene. Derfor vurderede vi på rådsmødet i dag, at den rigtige beslutning var at sige nej," siger Jørgen Schøler Kristensen.

Steen Werner Hansen mener ikke, at det er et tilfælde, at prisen er så høj.

"Luxturna er den første genterapi, vi vurderer og derfor lægges prisniveauet for lignende behandlinger, der omfatter mange flere patienter. Derfor har denne sag stor betydning," siger han.

 

Læs mere:

Tags: luxturna

Like eller del denne artikel