"Der ligger en guldgrube af data derude, som vil kunne anvendes til at bestyrke eller afkræfte resultaterne af kliniske studier. Og den viden taber vi på gulvet,” siger Morten Ladekarl, professor og overlæge på Onkologisk Afdeling ved Aalborg Universitetshospital.
Vigtig viden går tabt: Kræftlæger ønsker systematisk indsamling af data om ikke-anbefalede lægemidler
Læger kan i særlige tilfælde give patienter adgang til medicin, der endnu ikke er godkendt i Danmark, gennem ordninger som compassionate use og early access-programmer. Disse ordninger rummer en guldgrube af real world data (RWD) om lægemidler, som endnu ikke er markedsført i Danmark. Men fordi data ikke indsamles systematisk, går vigtig information tabt, advarer flere kræftlæger.
I særlige tilfælde kan patienter få adgang til ikke-godkendte lægemidler uden for protokol, eller adgang til lægemidler, der er i gang med at blive undersøgt i kliniske studier, men endnu ikke godkendt. Det kaldes henholdsvis for compassionate use og early access. Når kræftlægemidler, der endnu ikke er godkendt i Danmark, anvendes til behandling af danske patienter i early access - eller compassionate use-programmerne, går en lang række værdifulde data tabt. Det bliver nemlig ikke systematisk registreret, hvilken effekt patienterne har – eller ikke har – eller hvilke bivirkninger, patienterne oplever til behandlingerne.
TEMA OM REAL WORLD EVIDENCE
Real world evidence (RWE) betyder viden fra virkeligheden. I stedet for kontrollerede forsøg på hospitaler bruger forskere data fra almindelige patienter, for eksempel fra journaler, registre og apps. Det viser, hvordan behandlinger virker i daglig praksis – ikke kun under ideelle forhold.
Det er ærgerligt, da det er en guldgrube af real world data, der går tabt, lyder det fra Morten Ladekarl, professor og overlæge på Onkologisk Afdeling ved Aalborg Universitetshospital.
“Udfordringen er, at data for effekten ikke bliver indsamlet og registreret systematisk, når en behandling anvendes uden for protokol. Det er ærgerligt, fordi der ligger en guldgrube af data derude, som vil kunne anvendes til at bestyrke eller afkræfte resultaterne af kliniske studier. Og den viden taber vi på gulvet,” siger han.
Morten Ladekarl holdt for nylig oplæg om potentialet og udfordringerne ved brug af real world data (RWD) ved Medicinske Tidsskrifters webinar ’Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling’.
Bør ikke gå tabt
Læger bruger især lægemidler uden for faste behandlingsretningslinjer inden for kræftområdet, især til patienter med sjældne kræftsygdomme. Det gælder for eksempel patienter, der har udtømt deres standardbehandlingsmuligheder, men som efter en molekylær undersøgelse af deres kræftsvulst får tilbudt målrettet medicin. Fordi der er tale om meget få patienter, er det afgørende at indsamle så mange oplysninger som muligt om deres behandling, siger Morten Ladekarl.
“Vi gør selvfølgelig alt for at få vores patienter med i protokoller for at indsamle data til gavn for fremtidige kræftpatienter. Det er bare ikke altid muligt – men derfor bør den viden ikke gå tabt.”
En gruppe kræftlæger vil nu løse dette problem ved at oprette en database, der systematisk samler oplysninger fra patienter, der får medicin gennem early access- og compassionate use-programmer. Databasen skal indeholde oplysninger både om tidligere og kommende patienter, som har fået målrettet behandling efter en genetisk kortlægning af deres kræftsygdom. Ifølge Morten Ladekarl vil det betyde, at der kan samles data fra omkring 250 patienter, der er behandlet over de seneste 10 år.
“Det er altså ikke en helt lille gruppe af patienter, vi har behandlet, hvor vi ikke har et samlet overblik over, om behandlingerne har gavnet patienterne eller ej,” siger han.
Projektet er startet på initiativ fra det nationale molekylære tumorboard og bliver en del af et ph.d.-projekt. Arbejdsgruppen bag består af en landsdækkende gruppe af læger, specialister i laboratorieanalyser samt en sundhedsøkonom.
Fælles database
Den fremadrettede (prospektive) del af projektet er opbygget på samme måde som den bagudrettede (retrospektive). Målet er, at alle danske hospitaler, der foretager omfattende genetiske analyser af kræftpatienter uden andre behandlingsmuligheder, fremover registrerer behandlingsdata i en fælles nyoprettet database.
Britt Elmedal Laursen, overlæge på Molekylærmedicinsk Afdeling og Kræftafdelingen på Aarhus Universitetshospital, står i spidsen for denne del af studiet og har store forventninger til projektet.
“Den prospektive del af projektet gør, at vi kan få mere solid viden om helt specifikke lægemidler i real tid og få lidt mere detaljeret karakteristik på, hvem der responderer, og hvem der ikke gør, og det kan være guld værd,” siger hun.
Projektet er dog endnu i den helt tidlige fase. Men Britt Elmedal Laursen er fortrøstningsfuld, når det kommer til at sætte den tekniske del af løsningen op. Ifølge hende bliver udfordringen alt forarbejdet; at indhente tilladelser og al det administrative.
Skal være løftestang
Et mål med projektet er, at data kan være med til at agere løftestang for, at anvendelsen af lægemidler uden for protokol bliver mere ensartet, siger Britt Elmedal Laursen.
“Hvis vi gennem data kan dokumentere, at et middel eksempelvis har en god effekt til en bestemt patientgruppe, så kan det være, at det kan være lettere at få godkendelser fra andre lægemiddelkomiteer i landet.”
Hver gang et ikke-anbefalet lægemiddel skal anvendes uden for protokol, skal den pågældende afdeling ansøge om lov til at bruge lægemidlet i de regionale lægemiddelkomiteer.
Et andet mål er, at opgørelserne kan bidrage til en proces, hvor man også anvender real world-opgørelser til at danne baggrund for fremtidige godkendelser eller afvisning af medicin, lyder det fra de to onkologer bag.
“Fremover kommer vi nok i høj grad til at supplere randomiserede kliniske studier og andre protokollerede opgørelser med data fra real world-patienter for at få det mest retvisende billede. Det kan samtidig også være med til at gøre, at medicin hurtigere kan komme ud til patienterne, hvilket er vigtigt på kræftområdet,” siger Morten Ladekarl.
Stod det til begge onkologer, registrerede man allerede effekt og bivirkninger for alle danske patienter, der modtager kræftbehandling. Det vil dog være et meget ressource- og datatungt arbejde i et allerede økonomisk presset sundhedsvæsen, lyder det.
Se videoen fra debatwebinaret
’Real World Evidence – nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling?
Real World Evidence (RWE) spiller en afgørende rolle i at forme beslutninger om medicinske interventioner i sundhedsvæsenet. Det bidrager til at optimere behandlingsforløb, understøtte beslutningsprocesser og fremskynde adgangen til nye lægemidler i Danmark.
På debatwebinaret blev der stillet skarpt på udviklingen af RWE i Danmark: Hvor står vi i dag? Hvad kræves for, at RWE for alvor kan anvendes som et monitoreringsredskab? Har vi de nødvendige forudsætninger, og hvilke barrierer står i vejen? Kan og bør relevante patientdata inddrages? Og hvordan ser aktørerne på risikovillighed i denne sammenhæng?
Medvirkende er en række af sundhedsvæsenets aktører:
Michael Borre, overlæge, professor, dr.med., ph.d., urinvejskirurgi, Aarhus Universitetshospital
Steffen Thirstrup, medicinsk direktør, Det Europæiske Lægemiddelagentur
Jørgen Schøler Kristensen, tidl. formand, Medicinrådet
Morten Ladekarl, klinisk professor, overlæge, dr. med., Onkologisk Afdeling, Aalborg Universitetshospital
Niels Illum, specialeansvarlig overlæge, klinisk lektor, ph.d., H. C. Andersen Børnehospital, Odense Universitetshospital og
Louise Broe, politisk chef, Lægemiddelindustriforeningen