Nyt Spinraza-håb for nydiagnosticerede SMA-type 2-børn

Ny data om effekten af Spinraza (nusinersen) på nydiagnosticerede småbørn med SMA type 2 kan betyde, at også de får adgang til den omdiskuterede behandling. Medicinrådet forventer at nå en konklusion i maj.

Medicinrådets drøftelser om lægemidlet Spinraza (nusinersen) er ikke forbi. Tidligere i år publicerede New England journal of Medicine ny data, der kan betyde, at også nydiagnosticerede børn med SMA type 2 får adgang til behandlingen.

Artiklen i New England Journal of Medicine har ifølge Medicinrådets formand Steen Werner Hansen givet Medicinrådet mulighed for at analysere data mere detaljeret.

”Vi fortsætter derfor drøftelserne på næste rådsmøde, hvor vi forventer at nå frem til en konklusion,” siger Steen Werner Hansen i en meddelelse fra Medicinrådet, hvor han også siger, at rådet har haft en ’frugtbar dialog’ med fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi.

Overlæge ved Børneafdelingen på Odense Universitetshospital, Niels Illum, som sidder i fagudvalget er foreløbigt tilfreds med de nye drøftelser. Det er hans opfattelse, at rådet ser positivt på den nye dokumentation.

”Det ser positivt ud for børn, der fødes med SMA type 2 fremadrettet. De børn, der fromover bliver diagnosticeret med type 2, fra de er omkring et halvt år, forventer jeg, at vi får lov til at behandle, og det er vi tilfredse med,” siger Niels Illum.

Den nye evidens dækker nydiagnosticerede børn, og derfor forventer Niels Illum, at det er denne gruppe, Medicinrådet vil give adgang til behandlingen.

”Det kniber mere med evidensen for type 2-patienter, der har haft sygdommen i længere tid, så der må vi søge andre veje og for eksempel søge om enkelttilskud,” siger Niels Illum.