"Bliver ændringerne en realitet, giver det i videre udstrækning mulighed for, at Medicinrådet kan se bort fra de gængse vurderingsværktøjer, når der er tale om sjældne diagnoser," mener Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden.

Medicinrådet vil tage mere hensyn til patienter med sjældne diagnoser

Medicinrådet lægger op til at ændre metoder til bl.a. at kategorisere klinisk merværdi i forbindelse med vurdering af nye lægemidler og nye indikationer, mener Muskelsvindfonden. Det glæder formanden, Lisbeth Koed Doktor.

Processen i Medicinrådets sekretariat levner ikke plads til en ordentlig vurdering af lægemidler til sjældne sygdomme, hvor der i sagens natur er begrænset evidens. Det sagde overlæge ved Rigshospitalets BørneUngeKlinik, Peter Born forleden til Sundhedspolitisk Tidsskrift. Peter Born er en af de tre børnelæger, der sidder i fagudvalget for den sjældne og arvelige sygdom spinal muskelatrofi (SMA)

Men det rettes der måske op på nu.

I januar sendte Medicinrådet nemlig forslag til ændringer af Medicinrådets metoder - en ændring af den såkaldte metodehåndbog. som bl.a. vil betyde, at der tages større hensyn til medicin til sjældne diagnoser. Det mener formanden for Muskelsvindfonden, Lisbeth Koed Doktor.

"Bliver ændringerne en realitet, giver det i videre udstrækning mulighed for, at Medicinrådet kan se bort fra de gængse vurderingsværktøjer, når der er tale om sjældne diagnoser," skriver Lisbeth Koed Doktor til Muskelsvindfondens hjemmeside.

"Muskelsvindfonden har især kritiseret rammerne for fagudvalgets arbejde. Medicinrådet har nemlig vedtaget en Metodehåndbog, som fagudvalget skal rette sig efter, når udvalget udarbejder en anbefaling. Den håndbog er dog anlagt på at vurdere medicin til store diagnosegrupper, og de krav, der stilles til den medicin, kan ikke indfries, når man skal vurdere effekten af medicin til sjældne diagnoser. .Derfor glæder Muskelsvinfonden sig over at se, at Medicinrådet har offentliggjort et forslag om, at Metodehåndbogen netop bør ændres på det område," forklarer hun videre.

Lisbeth Koed Doktor er nu blevet repræsentant for Danske Patienter i Medicinrådets fagudvalg vedrørende Spinal Muskelatrofi, men hun var ikke en del af fagudvalget under behandlingen af Spinraza.

Høringssvaret

Muskelsvindfonden har indsendt et høringssvar i forbindelse med Medicinrådets forslag om at ændre metodehåndbogen.

I høringssvaret hedder det bl.a.:

"Muskelsvindfonden glæder sig over at man i det nye forslag til formuleringer ændrer tilpas meget i ordlyden til at give fagudvalgene bedre mulighed for at give fagligt input på baggrund af relevant faglig viden."

Foreningen undrer sig dog i høringssvaret  over, at man vurderer helt ny medicin som f.eks. Spinraza op mod standardbehandling. For der findes let ikke nogen standadbehandling mod spinal muskelatrofi. Spinraza er det første lægemiddel mod den dødsensfarlige, men sjældne sygdom.

"Den godkendte medicin børn komme direkte ud til patienterne. Vi betragter det som uetisk at afholde patienter fra at modtage medicin, der kan forbedre deres helbredstilstand betydeligt og i flere tilfælde med de yngste SMAl børn faktisk betyder forskellen mellem liv og død," skriver Muskelsvindfonden i høringsbrevet.

 


Disse ændringspunkter i metodehåndbogen er Muskelsvinfonden glade for:

(...)
Vi vil gerne bakke op om formuleringerne, og er især glade for udsagnet i høringsmateriale 2/2 afsnit 6, side 2, hvor der står: "Den endelige kategorisering af lægemidlets kliniske merværdi er således delvis en kvantitativ og delvis en kvalitativ proces, hvor der foretages en lægemiddelfaglig vurdering af det foreliggende datagrundlag". Det er nemlig uhyre vigtigt at få skabt plads til kliniske overvejelser, for det er ikke rationelt at forlade sig på metoden GRADE alene. Når data er knap er det vigtigt at se på virkningsmekanismen

(...)
Vi er derfor også glade for at se at Medicinrådet foreslår at ændre kategori 4 fra "Ingen merværdi" til "Ukendt positiv merværdi" og at man i afsnit 6.3 vurdering af absolutte forskelle tager højde for at vanskeligheden ved at definere klinisk merværdi alene på baggrund af absolutte forskelle, og vi finder det positivt at der er taget hensyn til små patientgrupper i formuleringen "Ved at anvende den øvre og nedre grænse for konfidensintervallet som udgangspunkt for den foreløbige kategori tages højde for usikkerheden ved punktestimatet. I nogle tilfælde kan der være gode forklaringer på, at konfidensintervallet er bredt (f.eks. etiske eller praktiske årsager til, at lægemidlet er testet i en relativt lille gruppe patienter f.eks. ved orphan drugs, eller hvis studiet har en lang opfølgning)

- Kilde: Uddrag fra Muskelsvindfondens høringsbrev

Tags: Aalborg Universitetshospital, Medicinrådet, Spinraza, Muskelsvindfonden, Lisbeth Koed Doktor

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk