”Vi har nogle ret unge børn med den lidt mildere form af sygdommen, som stille og roligt bliver dårligere, og det er vi kede af at se, når vi ved, at der findes noget, der måske kan standse udviklingen. Alene, hvis man stopper forværringen, er det en gevinst, og hvor meget den er værd, er selvfølgelig svært at sige,” siger Peter Born.

Overlæge: Medicinrådet levner ikke plads til ordentlig vurdering af visse lægemidler

Processen i Medicinrådets sekretariat levner ikke plads til en ordentlig vurdering af lægemidler til sjældne sygdomme, hvor der i sagens natur er begrænset evidens. Det mener overlæge ved Rigshospitalets BørneUngeKlinik Peter Born, som er en af de tre børnelæger, der sidder i  fagudvalget for den sjældne og arvelige sygdom spinal muskelatrofi (SMA). 

Medicinrådet afviste 30. januar for anden gang at gøre det nye og ekstremt dyre lægemiddel Spinraza (nusinersen) til standardbehandling til SMA, fordi rådet mener, at  effekten ikke står mål med den meget høje pris, som producenten Biogen vil have for behandlingen. 

Prisen til trods har Medicinrådet dog tilladt protokolleret brug af Spinraza til de to typer patienter, hvor der findes evidens for effekten, nemlig præsymptomatiske spædbørn og SMA Type I-patienter med 2-3 kopier, men ifølge Peter Born er det problematisk, at Medicinrådet hovedsageligt har vurderet den hårde evidens i stedet for at tage mere højde for de overvejelser, som fagfolk, der arbejder med SMA-patienterne til daglig, er kommet med. 

Havde man gjort det, ville effekten også have været vurderet bedre for alle patienttyper, mener han.

”Hvad enten man har type I, II eller III er det jo samme sygdom, og når behandlingen virker på den ene gruppe, er der grund til at tro, at den også virker på de andre. Man har ingen dokumentation for behandlingens effekt på de børn, som er et halvt til to år gamle, men det betyder ikke, at det ikke virker på dem, det er bare ikke undersøgt. Når det virker på de helt små og dem over to år, hvorfor skulle det så ikke også virke på dem, der er en halvt til to år,” siger Peter Born.

I kommissoriet for Fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi  står, at det har til formål ’at bistå Medicinrådet med lægefaglige, lægemiddelfaglige og patientorienterede vurderinger’ af nye lægemidler og indikationer, men ifølge Peter Born har processen i Medicinrådets sekretariat ikke åbnet for drøftelser ud over evidensen, og på den baggrund vil det altid være meget svært at få lægemidler til sjældne sygdomme godkendt, mener han.

”Evidensen blev vurderet som dårlig, og sådan er det med ekstremt sjældne sygdomme. Det er ikke som med blodtryk eller diabetes, hvor man har flere hundredetusinde patienter. De multinationale studier af SMA har en relativt lille størrelse, hvor man ikke kan undersøge alle aspekter af effekten, og derfor afspejler evidensen ikke al viden, og det synes jeg ikke, at man har taget højde for,” siger Peter Born.

”Man har inddelt sygdommen i forskellige typer, som har forskellig sværhedsgrad, og så har man i Medicinrådet sagt, at man ikke kan anvende medicinen til de typer, som ikke er undersøgt. Men spørgsmålet er, om de studier nogensinde kommer, for nu er stoffet efterhånden registreret i så mange lande, at tiden er ved at være løbet fra at lave randomiserede studier, for hvem vil være med i et højkvalitets, randomiseret, dobbeltblindet studie, hvis man kan få behandlingen uden?” siger Peter Born.

Det studie, som ligger til grund for Medicinrådets vurdering af Spinraza, blev i sidste uge publiceret i tidskriftet New England Journal of Medicine, og dermed er den evidens, der findes på behandlingen blevet blåstemplet. Peter Born mener dog ikke, at den videnskabelige anerkendelse, der ligger i det, får betydning for Medicinrådets holdning til Spinraza. Han frygter, at der vil gå lang tid, før danske SMA-patienter får adgang til behandlingen.

”Vi har nogle ret unge børn med den lidt mildere form af sygdommen, som stille og roligt bliver dårligere, og det er vi kede af at se, når vi ved, at der findes noget, der måske kan standse udviklingen. Alene, hvis man stopper forværringen, er det en gevinst, og hvor meget den er værd, er selvfølgelig svært at sige,” siger Peter Born.

Steen Werner Hansen, der er en af rådets to formænd, siger til Avisen Danmark, at der er intet overraskende i, at eksperter, der har en meget tæt kontakt til SMA-patienter, synes, at det skal tilbydes til alle.

"I Medicinrådet forholder vi os til de data, der er tilgængelige," siger han til Avisen Danmark.

"Vi skal også være økonomisk ansvarlige. Prioritering er desværre en vægtning. For at Medicinrådet kan tage stilling til Spinraza igen, kræver det en solid klinisk dokumentation på, at den også virker på SMA-patienter af type 2 og 3. Ellers skal Biogen komme med et bedre tilbud, som gør, at man kan betale for en protokolleret ibrugtagning i Danmark," siger formanden.

 

I fagudvalgets kommisorium står:

2. Fagudvalgets formål

  1. 2.1  Fagudvalget vedrørende spinal muskelatrofi har til formål at bistå Medicinrådet med lægefaglige, lægemiddelfaglige og patientorienterede vurderinger af nye lægemidler og indikationer samt terapiområder på det specificerede fagområde.

  2. 2.2  Fagudvalget bistår Medicinrådet med vurderinger vedr. ibrugtagning af biosimilære lægemidler på det specificerede fagområde.

  3. 2.3  Fagudvalget skal desuden bistå med input til monitorering af Medicinrådets anbefalinger. 

    - Kilde:  Medicinrådet


Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Det er foreløbig også det eneste lægemiddel til SMA.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. Ifølge Biogen er rabatten i Danmark på niveau med den rabat, som Sverige og Norge har sagt ja til.

 

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der kan stadig iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter. I forhold til anbefalingen fra 12. oktober har Medicinrådet tilføjet, at patienterne med SMA type I kan have to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

 

Tags: Medicinrådet, Spinraza, spinal muskelatrofi , Peter Born, SMA

Like eller del denne artikel