”Fra vores side vil vi gerne have åbnet op for, at alle med SMA-type I, II og III får adgang til behandlingen, for man kan ikke skelne klart mellem patienterne. To type II patienter med samme antal kopier kan som individer være ganske forskellige, og man kan ikke på den måde skelne klart mellem, hvem der skal behandles. ,” siger Niels Ove Illum.

Overlæge: Spinraza bør genvurderes efter ny publicering

Spinraza bør tages op til ny vurdering i Medicinrådet, mener overlæge Niels Ove Illum, Odense Universitetshospital.

Han mener, at efter evidensen - et dobbeltblindet, kontrolleret multicenter fase III-studie med 126 SMA-børn - i sidste uge blev publiceret i det anerkendte tidsskrift New England Journal of Medicine, kan Medicinrådet ikke længere vurdere evidensen som lav. Og derfor bør behandlingen kunne godkendes som minimum til protokolleret brug for alle typer SMA-patienter under 18 år, siger han.

”I det øjeblik, at undersøgelsen bliver publiceret, bliver forskningsmaterialet bag artiklen jo også godkendt. Det vil sige, at folk, der arbejder med evidens på højeste niveau, har taget stilling til den, og så bør evidensen vægte højere i forhold til prisen,” siger Niels Ove Illum.

Forskerne bag studiet konkluderer i New England Journal of Medicine, at SMA-børn, der fik Spinraza, viste signifikant og klinisk meningsfulde forbedringer i den motoriske funktion sammenlignet med kontrolgruppen. Medicinrådet har anerkendt Spinrazas effekt ved at tillade protokolleret brug af behandlingen, men den protokollerede brug er forbeholdt den SMA-type, hvor der forelå evidens. Nu viser Spinraza effekt til en bredere gruppe af børn, og det er en viden,  som Medicinrådet følge Niels Ove Illum bør forholde sig til.

”Fra vores side vil vi gerne have åbnet op for, at alle med SMA-type I, II og III får adgang til behandlingen, for man kan ikke skelne klart mellem patienterne. To type II patienter med samme antal kopier kan som individer være ganske forskellige, og man kan ikke på den måde skelne klart mellem, hvem der skal behandles. ,” siger Niels Ove Illum.

Det europæiske lægemiddelagentur, EMA, nåede i sin vurdering af Spinraza frem til samme konklusion. I begrundelsen for godkendelsen af lægemidlet skriver agenturet, at Spinraza har vist meningsfulde forbedringer hos børn med varierende grader af sygdommen, og at behandlingen forventes at have lignende fordele for patienter med de sværreste og mildeste former for SMA, selv om den ikke har været videnskabeligt afprøvet på patienter på disse patienter.

Børn med SMA taber motorisk funktion med forskellig hast, og den potentielle effekt af Spinraza er, at behandlingen standser tabet af funktion og kan bevare det færdighedsniveau, børnene er på. I enkelte tilfælde kan der også være små forbedringer af funktionen, men alene det at standse den negative udvikling, er værd at behandle for, mener Niels Ove Illum.

”Man kan ikke forvente forbedringer i en grad, så børnene rejser sig fra kørestolen, men når man ved, hvor svært de har det, og hvor stor betydning det har, at de kan spise selv eller bruge joystikket på kørestolen, så ved man også, at en lille effekt af behandlingen kan have rigtig stor betydning for børnene,” siger Niels Ove Illum.

Selv om han er uenig i Medicinrådets vurdering af Spinraza, er Niels Ove Illum ikke ude i en kritik af Medicinrådet.

”Vi skal være loyale over for deres beslutninger, men vi skal også forsvare børnenes sag. Set i lyset af, at også Norge, sammen med de fleste lande, vi sammenligner os med, netop har godkendt behandlingen, og med det nye publicerede videnskabelige data som grundlag, vil jeg håbe på, at der findes en snarlig løsning til gavn for børnene,” siger Niels Ove Illum.

 


Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi (SMA). Det er foreløbig også det eneste lægemiddel til SMA.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. Ifølge Biogen er rabatten i Danmark på niveau med den rabat, som Sverige og Norge har sagt ja til.

 

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der kan stadig iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til en mindre gruppe patienter. I forhold til anbefalingen fra 12. oktober har Medicinrådet tilføjet, at patienterne med SMA type I kan have to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat.
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

 

Tags: Medicinrådet, Spinraza, spinal muskelatrofi , Niels Illum

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt 
Lea Landsted - kultur, sundhedspolitik 
Jette Marinus - respiratorisk
Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
Grit Blok - dermatologi 
Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Maibrit Jürs - reumatologi 
Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
Maiken Skeem – hjertekar, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
Birgitte Rask Sønderborg – generelt, sundhedspolitik
Annette Lausten - gastroenterologi
Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Betingelser

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk