Eksperter uenige om værdien af real-world data
Er real-world data et hypet begreb, der skygger for utilstrækkelige data fra kliniske studier? Eller er det et vigtigt redskab til at overvåge effekter på længere sigt, når kliniske studier ikke altid er tilstrækkelige? To eksperter giver deres vurdering, og de er ikke helt enige.
I hvilket omfang kan man benytte real-world data til at evaluere fremtidens personlige medicin?
Det er der uenighed om blandt fagfolk. Nogle peger på, at der kommer flere og flere snævre behandlinger til små patientgrupper, hvorfor det er svært at udføre overbevisende kliniske studier. Her kan real-world data spille en rolle, når man f.eks. skal se på et lægemiddels effekt på sigt. Andre mener, at man risikerer i for høj grad at forlade sig på real-world data, mens de kliniske forsøg burde opprioriteres. Det vender vi tilbage til.
Efterlyser flere real-world data
Jesper Grau Eriksen er overlæge og klinisk professor på Institut for Klinisk Medicin - Eksperimentel Klinisk Onkologi ved Aarhus Universitetshospital. Han er en af de positive på feltet.
”Jeg mener faktisk, at man skal udnytte real-world data i højere grad. Når Medicinrådet f.eks. godkender ny medicin, sker det ofte på et grundlag, der allerede er godkendt andre steder. Her kunne man gøre systemet ansvarligt for at samle data op efter to-tre år, og så kan man vurdere, om man stadig skal benytte lægemidlet på baggrund af disse real-world data,” siger Jesper Grau Eriksen. For at kunne trække data ud er der ifølge Jesper Grau Eriksen behov for multidisciplinære grupper og nationale databaser, der dækker de enkelte patientgrupper.
”I Danmark er der 29 multidisciplinære cancergrupper med tilhørende kvalitetsda- tabaser, så her har man potentielt mulighed for at tjekke efter, om pengene så at sige passer på lidt længere sigt,” siger Jesper Grau Eriksen.
Små kliniske forsøg er et problem
Anders Perner er overlæge ved Afdeling for Intensiv Behandling ved Center for Kræft og Organsygdomme på Rigshospitalet. Han er blandt de mere kritiske stemmer.
”Der er megen hype om real-world data, men begrebet bliver primært brugt til at promovere hurtigere ibrugtagning af mere personlig medicin, og min bekymring er, at det aldrig for alvor bliver testet,” siger han og uddyber:
”Det bliver brugt af lægemiddelindustrien og myndighederne som en model for at monitorere effekt og bivirkninger, efter et lægemiddel er blevet frigivet. Min bekymring er, at barrieren for den initiale test derved sænkes. Lægemidler vil så blive testet i endnu mere snævre patientgrupper, men i den virkelige verden gives de ofte til langt større grupper.”
Ifølge Anders Perner burde man i højere grad fokusere på at forbedre og udvide de kliniske forsøg.
”Det burde handle mere om at lave bedre initiale kliniske forsøg, for hvis man først har indført et lægemiddel, eksponerer man en lang række patienter for mulige skader,” siger han og tilføjer:
”Jeg er bekymret for, at man med det her begreb forsøger at få lægemidler hurtigere på markedet og dernæst vil følge effekterne i den rigtige verden via real-world data. Du kan sige, at man får det på markedet og ser, hvad der sker. En del ny kræftmedicin bliver f.eks. nu markedsført uden kliniske forsøg, og så forsøger man at beskrive effekterne efterfølgende,” siger overlægen.
Skal følges bedre op
Ifølge Anders Perner er det imidlertid langt fra altid, at der efterfølgende bliver fulgt ordentligt op – på trods af krav fra myndighedernes side.
”Selv i Danmark, hvor vi har alt registeret, er det svært. Det skyldes ikke mindst, at bivirkninger ofte kun står dokumenteret i patientens journal. Dermed er dokumen- tationen primært lagt over på klinikere og kliniske forskere – og ikke på firmaet. Så skal hospitalerne kvalitetssikre medicinen, ofte uden de nødvendige ressourcer,” siger Anders Perner.
Derfor mener han, at det er bedre og sikrere for patienterne, at de initiale kliniske forsøg udvides.
”Men det større fokus på real-world data vil nok medføre færre initiale forsøg. Vi kom- mer til at se medicin på markedet, der ikke er ordentligt testet og måske aldrig bliver det,” siger Anders Perner.
Det er en pointe, som Jesper Grau Eriksen til dels er enig i:
”Der kan være en sandhed i, at man i stedet for real-world data bør lave nogle større kliniske forsøg. Real-world data kan ikke nødvendigvis erstatte randomiserede studi- er, men de kan være et godt supplement til at tjekke, om pengene passer, siden kliniske forsøg ofte bliver udført via ekstremt selekterede grupper. Forsøgene er altså sjældent udført på de gamle og de svært syge,” siger Jesper Grau Eriksen og tilføjer:
”Desuden var vi aldrig blevet klogere på immunterapi til patienter med samtidige autoimmune sygdomme, hvis ikke vi havde samlet real-world data op.”
Vigtigt samarbejde
Ifølge Anders Perner er det imidlertid fint, at fokus på real-world data bringer mere fokus på bedre anvendelse af sundhedsdata i det store perspektiv.
”Fokus på data bredt set kan komme det problem til livs, at det kan være svært at få gode kliniske data. Vi har brug for monito- reringsstudier, så vi kan undersøge, hvordan det går alle typer patienter,” siger han og uddyber:
”Vi kan arbejde på, at læger og kliniske for- skere får bedre adgang til sundhedsdata. Det gælder ikke kun i forhold til nye lægemidler, men på alle typer behandlinger. Real-world data brugt på den rigtige måde er super godt, men det skal anvendes bredt og i sam- arbejde med patienterne – for patienternes, lægernes og sundhedsvæsenets skyld.”
Det skal dog gøres med omhu, understreger han.
”Det handler om, at vi skal have de data ud, der giver værdi for klinikere, patienter, samfund og industri. Det er selvfølgelig fair nok, at industrien ønsker at optimere salget, men for patienter og sundhedsvæsenet må motivet være et andet. Her er det vigtigt, at kontrolsystemerne virker, og her kan hypede koncepter være et røgslør, som dækker lidt over det rigtige problem – at vi ikke får testet nok behandlinger hurtigt nok,” siger han og tilføjer:
”Man kan sige, at vi har sovet lidt i timen i det offentlige sundhedsvæsen; vi har overladt udviklingen til de private. Det bør imidlertid være et samarbejde på mere lige vilkår, hvor patienter og kliniske forskere får mere indflydelse på udviklingen.”
Tags: RealWorldEvidence, RealWorldData