Seks børn har tabt spektakulær retssag om manglende behandling - sagen går nu til Højesteret

Seks børn med den alvorlige sygdom spinal muskelatrofi (SMA) har ikke ret til at få erstatning for manglende medicinsk behandling med Spinraza. Det har Vestre Landsret afgjort 9. juli i en spektakulær retssag i dansk sundheds- og medicinalhistorie. Børnene har netop fået fri proces til Højesteret, og landsretsdommen blev 5. august anket til Højesteret.

Det var forældrene til de seks børn, der på børnenes vegne havde rejst sagen. Forældrene mente, at børnene ikke fik den nye medicinske behandling med lægemidlet Spinraza i 2017, som de havde ret til. Den manglende behandling har ført til, at børnene har tabt vigtige funktioner. Og derfor bør få erstatning, mente forældrene.

Sagen har været principiel, og børnene har derfor fået fri proces, ligesom sagen har fået lov til at blive ført direkte i Vestre Landsret. 

Advokat Karsten Høj, partner i Elmer Advokater, der førte sagen på vegne af seks børn og deres familier, sagde i maj til Sundhedspolitisk Tidsskrift: 

"Og så er et hovedspørgsmål i sagen jo, om Medicinrådet kommer med anbefalinger, som det hedder sig, at det gør - eller det reelt er afgørelser."  

Og dommen gik altså imod børnene. Retten mente ikke, at de behandlingsansvarlige læger reelt havde muligheden for at ordinere den behandling, som de ellers mente kunne gavne børnene. Begrundelsen var ifølge dommen, at medicinen af ressourcemæssige årsager ikke stod til rådighed for lægerne til at behandle de pågældende børn. Det kaldes også ”ressourcereglen”, og Højesteret har i en dom fra 2018 givet medhold i, at Region Hovedstaden kunne forsinke mammografiscreening af nogle kvinder pga. ressourcemæssige udfordringer.

Dermed er Ankenævnet for Patientsikkerhed, som sagen er rejst over for, blevet frifundet. Ankenævnet har hele tiden haft det principielle synspunkt, at når lægerne ”de facto” ikke kunne ordinere Spinraza, fordi det med Medicinrådets afgørelse blev afvist af regionerne/sygehusledelserne, gav erstatningsloven indenfor sundhedsvæsenet ikke ret til erstatning. Sundhedsøkonomiske beslutninger, der betyder, at en behandling ikke tilbydes, udelukker altså ifølge patientskademyndighederne erstatning.

"Vestre Landsret har forholdt sig 100 procent formelt til reglerne i klage- og erstatningsloven ved at konstatere, at lægerne ikke havde Spinraza til rådighed," siger advokat Karsten Høj.

"De lægger således både Medicinrådets anbefaling og de regionale afslag på individuel behandling til grund. Dermed går Landsretten ikke nærmere ind, om Medicinrådets anbefalinger reelt blev til afgørelser og heller ind i betydningen af det 7. princip om lægers ”frie” ordinationsret," siger Karsten Høj.

Stinne Gommesen er en af de seks forældre, der rejste sagen. Hun gjorde det på vegne af sin datter Johanne.

"Jeg blev enormt ked af sagens udfald. Det var svært ikke at blive ramt af total modløshed for en stund. Afgørelsen virker på mig utrolig vag, fordi afgørelsen ikke læner sig op af lovstoffet, men op af den tidligere afgørelse fra Ankestyrelsen. Det virker ikke som om, at sagen er behandlet påny med alle de vinkler, der blev fremsat under retsagen i Viborg. Vi var til stede i Landsretten i to fulde dage, fordi der er så mange juridiske aspekter i sagens samlede billede, og så virker det som om, at det ikke er brugt i dommen," siger hun.

Hun fortæller, at der på grund af manglende behandling af børnene er fremsat eksempler på betydelige funktionstab - lige fra komplet tab af arbejdsfunktionsdygtighed til tab af livsvigtige funktioner som at trække vejret på egen hånd. Hendes datter Johanne har eksempelvis tabt funktioner, der læner sig op af en méngrad, der beskrives som 40 procent i mén-tabellen, dog kan det ikke sammenlignes 1 til 1. 

Advokat Karsten Høj forventer, at sagen først kan behandles og afgøres i Højesteret i slutningen af 2022.

Her er sagen bag sagen

Regionernes Medicinråd afviste i oktober 2017 at anbefale den på det tidspunkt nye medicin Spinraza, der antages at kunne bremse sygdomsudviklingen hos børn med den meget alvorlige muskelsvindsygdom SMA, som for de hårdest ramte er fatal. Spinraza var på daværende tidspunkt godkendt af de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder til behandling af alle med SMA - og var den første medicin til SMA nogensinde. Den danske Lægemiddelstyrelse havde også godkendt medicinen. Men Medicinrådet afviste 12. oktober 2017 at anbefale medicinen til generel ibrugtagning blandt SMA-patienter, da rådet vurderede, at producentens pris for medicinen var alt for høj i forhold til den mulige positive virkning af medicinen. Det første år kostede behandlingen nemlig 3,7 millioner kroner pr. barn, hvorefter den faldt til 1,8 millioner kr. pr. barn om året. Derfra skulle dog trækkes en hemmelig rabat, som sandsynligvis lå på ca. 40 procent.

Den anbefaling fra Medicinrådet betød, at kun ganske få SMA-børn fik Spinraza, nemlig børn med diagnosen SMA-type I, som ikke er i permanent respirationsbehandling, samt præsymptomatiske børn (siden har Medicinrådet genvurderet Spinraza flere gange, men medicinen er stadig ikke anbefalet til alle SMA-patienter). 

Nogle læger mente efterfølgende, at netop deres patienter ville kunne få glæde af medicinen, selv om de ikke faldt ind under Medicinrådets snævre målgruppe. Og det var der plads til, mente de. Læger og forældre pegede på de principper for prioritering af sygehuslægemidler, som Folketinget i 2016 havde lagt til grund for Medicinrådets arbejde. Det 7. af disse principper sagde, at det skulle være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling: "Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Men i praksis viste det 7. princip sig ikke at være noget værd. Lægerne løb panden mod en mur, når de ønskede at behandle. Når medicin ikke er standardbehandling, er det en afdeling, hospital eller region, som skal betale. Og derfor fik lægerne nej - enten af afdelingsledelsen, hospitalet - eller den regionale lægemiddelkomite, som i praksis ofte har fået det sidste ord.

Forældrene til de seks børn anmeldte på den baggrund krav om erstatning til Patienterstatningen for de skader, som deres børn blev påført ved, at sygdommen fortsat udvikler sig, så børnenes fysiske tilstand er blevet dårligere og dårligere. Men både Patienterstatningen og efterfølgende Ankenævnet for Patienterstatningen afviste, at børnene er berettiget til erstatning. Det skete med den begrundelse, at den behandlingsansvarlige læge ikke kunne behandle med Spinraza, fordi medicinen ikke var til rådighed. Det havde Medicinrådet besluttet, og alle individuelle ansøgninger om behandling blev afvist af de regionale myndigheder og ledelserne på de omhandlede hospitaler.

Familiernes hovedsynspunkt var, at de behandlingsansvarlige læger fik frataget muligheden for at ordinere den behandling, som de vurderede børnene ville have gavn af, og at det strider mod det ”7. princip”. Dermed fik børnene ikke den bedst mulige behandling.

Fakta om det syvende princip: 

Folketinget vedtog i marts 2016 syv principper for prioritering af dyr sygehusmedicin. Det syvende princip siger, at det ud fra en konkret og individuel lægefaglig vurdering skal være muligt at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det betyder med andre ord, at patienter skal have adgang til medicin, hvis deres læger mener, at de kan have gavn af det – også selvom det ikke er godkendt til standardbehandling.

Den fulde ordlyd af det 7. princip er som følger:

Adgang til behandling:

Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle behov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kvalitet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.”

Det syvende princip blev indført for at sikre, at patienter med sjældne sygdomme kan få samme adgang til behandling med ny sygehusmedicin som andre patientgrupper. Princippet tager altså højde for, at det i forhold til sjældne sygdomme, kan være vanskeligt at skabe det samme evidensgrundlag for medicinens effekt, som ved andre typer sygdomme.

De syv principper er:

• Faglighed
• Uafhængighed
• Geografisk lighed
• Åbenhed
• Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin
• Mere sundhed for pengene
• Adgang til behandling

Landsrettens begrundelse for at frifinde Ankenævnet for Patienterstatningen er følgende (redigeret Af Karsten Høj):

Medicinrådet afgav dets første anbefaling i relation til lægemidlet Spinraza den 12. oktober 2017. Senere afgav Medicinrådet fornyede anbefalinger, men for de perioder, som er omfattet af denne sag, var Medicinrådets gennemgående anbefaling, at lægemidlet ikke kunne anbefales som standardbehandling til de patientgrupper, som sagsøgerne tilhører.

I anbefalingerne fandt Medicinrådet, at der ikke var proportionalitet mellem den forlangte pris for lægemidlet og effekten af at tage det i brug som standardbehandling.

Landsretten lægger endvidere til grund, at det, såvel i Region Hovedstaden som i Region Syddanmark, efter Medicinrådet var begyndt at afgive anbefalinger om anvendelsen af lægemidlet som standardbehandling, krævede tilladelse fra en regional lægemiddelkomite/et regionalt lægemiddelråd, hvis det skulle anvendes til behandling ud over Medicinrådets anbefaling.

Der blev søgt om tilladelse til sådan behandling til fire af børnene, men ansøgningerne blev ikke imødekommet.

På den anførte baggrund og efter forklaringerne fra overlægerne Niels Illum og Peter Born, lægger landsretten herefter til grund, at Spinraza af ressourcemæssige årsager hverken stod til rådighed til anvendelse til behandling af to af børnene Odense Universitetshospital eller til fire af børnene på Rigshospitalet i de perioder, som de har anført.

Som følge heraf kunne en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold ikke have ordineret Spinraza til sagsøgerne.