De endelige resultater fra langtidsstudiet MAVA-LTE blev præsenteret på den europæiske hjertekongres ESC 2026. Overlæge og klinisk lektor Morten Kvistholm Jensen fra Aarhus Universitetshospital og Aarhus Universitet er blandt medforfatterne.
Studiet omfattede 231 patienter med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Det er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen er fortykket og kan blokere for blodets vej ud af hjertet. Det kan blandt andet give åndenød, træthed, brystsmerter og svimmelhed.
Efter fem år var modstanden mod blodets vej ud af hjertet fortsat markant mindre end ved studiets begyndelse. Trykforskellen i hjertet faldt både i hvile og under en særlig udåndingsøvelse, der belaster hjertet og kan gøre forsnævringen tydeligere. Der forelå femårsdata for 184 patienter.
Ved femårsundersøgelsen havde 69,6 procent af patienterne fået færre symptomer målt på den såkaldte NYHA-skala, som læger bruger til at vurdere, hvor meget en hjertesygdom begrænser patientens fysiske aktivitet.
59,2 procent var efter fem år i NYHA-klasse I. Det betyder, at almindelig fysisk aktivitet ikke udløste symptomer eller begrænsninger.
Resultaterne tyder dermed på, at Camzyos’ tidlige virkning på både symptomerne og blodets passage ud af hjertet kan holde sig hos patienter, der fortsætter behandlingen.
Pumpefunktionen faldt hos nogle patienter
Camzyos virker ved at dæmpe hjertemusklens sammentrækninger. Det kan lette passagen for blodet, men kan også svække hjertets evne til at pumpe.
Under studiet faldt hjertets uddrivningsfraktion i gennemsnit med 10,2 procentpoint, men lå fortsat på omkring 64 procent efter fem år. Uddrivningsfraktionen viser, hvor stor en del af blodet i hjertets venstre hjertekammer der bliver pumpet ud ved hvert hjerteslag.
Hos 27 patienter – svarende til 11,7 procent – faldt pumpekraften midlertidigt til under den grænse, som forskerne havde fastsat. Alle fik pumpefunktionen tilbage efter en pause i behandlingen, men ni af episoderne førte til, at behandlingen blev stoppet permanent.
Forskerne fandt ingen nye tegn på bivirkninger eller andre sikkerhedsproblemer, som ikke allerede var kendt.
Studiet kan ikke vise, om behandlingen forlænger livet
Studiet havde ingen kontrolgruppe, som resultaterne kunne sammenlignes med. Deltagerne var desuden udvalgt blandt patienter, der havde gennemført det tidligere fase III-studie og blev vurderet egnede til at fortsætte behandlingen.
Resultaterne viser derfor først og fremmest, at virkningen kan holde sig hos de patienter, der tåler og fortsætter behandlingen.
Studiet viser ikke, hvordan Camzyos klarer sig sammenlignet med et indgreb, hvor lægerne mindsker den del af hjertemusklen, som spærrer for blodets passage. Det viser heller ikke, om behandlingen reducerer risikoen for indlæggelse eller død.
Medicinrådet træffer ny afgørelse onsdag
Resultaterne blev fremlagt dagen før, at Medicinrådet 2. september skal genvurdere Camzyos.
Medicinrådet afviste i marts 2024 at anbefale behandlingen som standardbehandling. Rådet anerkendte, at Camzyos kan mindske symptomerne og forbedre patienternes livskvalitet, men vurderede, at prisen var for høj i forhold til den dokumenterede effekt.
Rådet lagde også vægt på, at patienterne skal have foretaget gentagne ultralydsscanninger af hjertet, fordi behandlingen kan svække pumpekraften. Desuden manglede der en direkte sammenligning med et indgreb, der mindsker den fortykkede del af hjertemusklen.
De nye femårsdata giver mere viden om behandlingens virkning og sikkerhed over længere tid. De fjerner imidlertid ikke usikkerheden om, hvordan behandlingen klarer sig sammenlignet med et indgreb.
Det er uklart, om femårsdataene indgår i Medicinrådets beslutningsgrundlag. Den offentlige oversigt over rådets bilag nævner en tidligere analyse med op til tre et halvt års opfølgning, men ikke præsentationen fra ESC 2026. Dele af lægemiddelvirksomhedens ansøgning er dog fortrolige frem til rådsmødet.
Studiet er finansieret af Bristol Myers Squibb.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Femårsdata giver Camzyos medvind før dansk afgørelse på Kardiologisk Tidsskrift.
