En patient med erytropoietisk protoporfyri.

Medicin med usikker effekt er for dyr: Patienter får smerter ved det mindste lys, men får nej til behandling

Det er simpelthen for dyrt at behandle de mennesker, som er så ekstremt intolerante overfor lys, at de får smerter, hævelse og rødme i huden, bare de er ved et vindue eller går udenfor en dør. 

Det mener Medicinrådet, som onsdag sagde nej til at anbefale lægemidlet afamelanotid (Scenesse). Midlet forebygger fototoksicitet hos voksne med sygdommen erytropoietisk protoporfyri (EPP), men Medicinrådet finder ikke data gode nok til, at rådet kan udtale sig sikkert om størrelsen af effekten af behandlingen.

"Afamelanotid ser ud til at kunne være en bedre behandling end ingen aktiv behandling, men prisen er for høj set i forhold til usikkerheden om effekten," skriver Medicinrådet.

Erytropoietisk protoporfyr er en metabolisk sygdom, der gør patienterne ekstremt intolerante overfor lys og forårsager fototoksicitet i huden (smerter, hævelse og rødme). Patienterne er intolerante for både UV-lys og synligt lys – også gennem vinduesglas. Yderligere kan kunstigt lys fra f.eks. lamper og billygter også være generende, men graden af intolerance varierer mellem patienterne og kan forværres, hvis patienten har været udsat for lys i længere tid.

Medicinrådet har vurderet, at det vil koste ca. 3,8 mio. kr. at behandle én patient i 15 år med afamelanotid end ingen medicinsk behandling - eller godt 250.000 kroner pr. år. Midlet gives som  ​et implantat, der kommer i form af en lille stang, der skal under huden, og det er derfor besværligt og dyrt af give behandlingen. Lægemidlet får hudens celler til at danne mere pigment, hvilket er kroppens naturlige beskyttelse af huden, og effekten holder sig et par måneder. Man må maksimalt få fire implantater sat ind på et år.

Da erytropoietisk protoporfyri er en kronisk sygdom, kan behandlingen med afamelanotid potentielt være livsvarig. 

Fagudvalget vurderer, at ca. 40-50 patienter vil have et behandlingsbehov og dermed vil kunne tilbydes behandling med afamelanotid, hvis det var blevet godkendt som standardbehandling. Men det bliver det altså ikke.

I 2019 blev den dengang 18-årige Joachim som den første patient i Danmark behandlet med afamelanotid på Odense Universitetshospital (OUH)

Den nye behandling har rykket grænserne for, hvor meget lys Joachim kan tåle, markant, skrev OUH. Men selv om medicinen hjalp Joachims krop til at beskytte hudcellerne mod lyset, var hans lysfølsomhed ikke helt væk.

"Da vi var på ferie i Frankrig, var jeg ude i nogle timer i nogle dage i træk, og dér ramte jeg grænsen, så jeg måtte tage nogle dage inden døre. Min lysfølsomhed er der altså stadig, men min grænse for, hvad jeg kan tåle, har virkelig rykket sig. Nu kan jeg nogle helt andre ting end tidligere. Når jeg har fået for meget lys, tager det heller ikke mere så lang tid i mørke, før jeg er klar igen. Jeg kan stadig godt være lidt bange for at gå udenfor, så jeg skal lige vænne mig til, at det er i orden, og selvfølgelig lære, hvor min grænse nu går. Men medicinen har virkelig åbnet op for nogle helt nye muligheder, som jeg skal til at prøve af nu," sagde Joachim i 2019 til OUH´s hjemmeside.

 

Like eller del denne artikel