”Det vil i mine øjne være helt uforståeligt, hvis Medicinrådet afviser at tage sagen om Spinraza op igen," siger Simon Toftgaard Jespersen.

Ny forskning skaber håb om genbehandling af Spinraza i Medicinrådet

Et nyt tysk studie viser, at det omdiskuterede og ekstremt dyre lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi (SMA), Spinraza, ikke blot viser effekt hos børn, men også hos voksne patienter. Lige nu diskuterer Medicinrådet, om data fra studiet og andre studier skal føre til, at vurderingen af Spinraza genoptages. I Muskelsvindfonden afventer man beslutningen med spænding.

Medicinrådet har fastslået, at prisen på medicinen Spinraza ikke står mål med effekten hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Det gjorde det allerede i efteråret 2017 og har siden kun lempet ganske lidt på kriterierne og målgruppen. I dag kan kun de børn, hvor diagnosen stilles inden for det første 24 måneder og med højst fire års sygdomsvarighed få Spinraza. Der findes enkelte andre muligheder for at komme i behandling for SMA-2 børnene, omend den er snæver. Patienter over seks år og voksne patienter har hidtil være helt udelukket fra at modtage behandling i Danmark, ligesom der kun findes kun ganske få kliniske studier, som ser på effekten hos voksne. Nu viser et tysk studie, publiceret i The Lancet, at Spinraza (nusinersen), også viser effekt hos voksne.

På baggrund af Medicinrådets efterlysning af yderligere data for effekt og bivirkninger har fagudvalget indsamlet og forelagt Medicinrådet dette – herunder data fra det tyske studie. I øjeblikket foregår der på den baggrund en vurdering i Medicinrådet, om hvorvidt sagen skal genbehandles med henblik på en ændret anbefaling. 

Det tyske studie er foretaget blandt 173 personer med SMA i aldersgruppen 16-65 år. De har alle modtaget behandling med Spinraza i op til 14 måneder. Konklusionen på studiet er, at behandlingen medfører en meningsfuld forbedring af patienternes fysiske funktionsniveau.

I Muskelsvindfonden ser formand Simon Toftgaard Jespersen frem til Medicinrådets snarlige udmelding:

”Det vil i mine øjne være helt uforståeligt, hvis Medicinrådet afviser at tage sagen om Spinraza op igen. De nye data, som fagudvalget har indsamlet fra andre europæiske lande, taler sit tydelige sprog om, at medicinen virker. Blandt andet viser den tyske undersøgelse blandt voksne med SMA, at medicinen også for dem har givet en meningsfuld forbedring af funktionsevnen, hvilket er helt afgørende. Derfor håber jeg og tror på, at Medicinrådet i første omgang vil sige ja til at genoptage behandlingen af sagen. Det næste bliver selvfølgelig, at rådet anbefaler, at alle med SMA i Danmark, og ikke blot en begrænset gruppe, kan få tilbudt behandling med Spinraza. Vi bør ikke længere gå enegang i Danmark med vores restriktive holdning, men være på linje med de øvrige europæiske lande,” siger han.

I dag er Spinraza godkendt til brug for alle med SMA i flere andre lande, bl.a. Tyskland, Holland, Belgien, Italien, Polen, Portugal, Rumænien, Skotland og Frankrig.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 18 (Magnus) og 10 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

 

Relateret artikel:

 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig. 
  • I Sverige og Norge, hvor myndighederne ikke har samme indstilling som det danske Medicinråd, anvendes Spinraza til bredere og større målgrupper, og i dag anvender vores nabolande Spinraza langt mere offensivt, end danske børneneurologer. I Finland, Tyskland og Polen kan alle børn og unge med SMA op til 18 år få behandling med Spinraza. I Tyskland behandles også voksne SMA-patienter med Spinraza.

 

 

 

 

Tags: Medicinrådet, Spinraza, medicinraadet

Like eller del denne artikel