Medicin til millioner af kroner anbefales til 10 patienter

Børn og unge med knoglesygdom, der kan give svær deformitet, får nu mulighed for at få milliondyr medicin.

Medicinrådet anbefaler burosumab som mulig standardbehandling til den meget sjældne knoglesygdom X-bundet hypofosfatæmi (XLH) hos børn og unge med skeletvækst med RSS-score på minimum 2. 

Fagudvalget vurderer, at der på nuværende tidspunkt findes 33 børn og unge (1-18 år) med XLH i Danmark. Men kun 8-10 af dem kan komme i betragtning til lægemidlet, da de har en sygdomssværhedsgrad svarende til en Rickets Severity Score på minimum 2.

Regionernes indkøbsorganisation Amgros vurderer, at behandling af 10 patienter vil koste talt ca. 17,9 millioner kroner pr. år. Derfra skal dog trækkes en hemmelig rabat, som firmaet Kyowa Kirin giver.

XLH er en medfødt sygdom der skyldes en ændring i genet (arveanlægget) PHEX. Denne genændring påvirker nyrernes evne til at tilbageholde fosfat i kroppen. Fosfat er sammen med kalk vigtige byggesten til dannelsen af knoglevæv og tandvæv.

Sygdommen medfører, at knoglernes mineralisering er forstyrret, hvorved knoglerne bliver blødere og mere eftergivelige, også tanddannelsen er forstyrret.

Medicinrådet vurderer, at omkostningerne ved behandling med burosumab er meget høje, selv når den moderat til store merværdi tages i betragtning. På trods heraf anbefaler Medicinrådet på nuværende tidspunkt behandlingen under hensyn til alvorlighedsprincippet.

Medicinrådet vil efter tre år undersøge, om der er kommet nye data og på den baggrund vurdere, om sagen bør tages op igen. Medicinrådet noterer sig, at fagudvalget har udarbejdet en protokol for opstart og monitorering af behandling og indsamling af data om burosumabs effekt i dansk klinisk praksis.