”Man lover forældrene, at vi kan noget, som vi ikke kan. Og det er rigtig træls for os som læger at få samlet op på. Det viser, at politikerne slet ikke ved, hvad det drejer sig om, og at de vil skubbe problemet fra sig,” siger Niels Ove Illum.

Overlæge om politikernes Spinraza-løfter: ”Det er noget værre vrøvl, og de kan ikke være det bekendt”

Politikerne er direkte uansvarlige, når de bliver ved med at gentage, at den enkelte læge kan ordinere Spinraza, mener overlæge ved Odense Universitetshospital. I dag holder politikerne samråd om sagen.

”Hvis den læge, som hjælper dig, siger, at du vil have godt af den her medicin, så skal du have den!"

Sådan lød budskabet fra Socialdemokraternes sundhedsordfører Flemming Møller Mortensen til otteårige Benjamin, der lider af SMA, på Folkemødet på Bornholm.

Ved Muskelsvindfondens debat-arrangement gentog han sammen med Venstres Jane Heitmann, at der ikke er noget, som skal stå i vejen for den enkelte læges ønske om at give patienter med muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi, SMA, Spinraza. Dansk Folkepartis Jeppe Jakobsen var glad for deres melding og har i eftermiddag for anden gang indkaldt sundhedsminister Ellen Trane Nørby i samråd om Folketingets 7. princip for medicinprioritering.

Næstformand i Danske Regioner Ulla Astman understregede på Folkemødet, at det ikke på nogen måde er regionernes politik at sætte en stopper for lægernes frie ordinationsret, og sundhedsministeren peger fingre af regionerne i et brev og siger, at de skal sikre ordinationsretten.

Niels Ove Illum, der behandler SMA-patienterne på Odense Universitetshospital, har fået nok.

Den enkelte læge kan ikke udskrive medicin til mange millioner kroner, som ikke er godkendt af Medicinrådet til standardbehandling. 

”Det er noget værre vrøvl, og de kan simpelthen ikke være bekendt at lægge den byrde på vores skuldre, men det har de gjort i snart et år nu. Det kan ikke lade sig gøre. Politikerne er direkte uansvarlige, når de bliver ved med at gentage, at den enkelte læge kan ordinere Spinraza,” siger Niels Ove Illum til Sundhedspolitisk Tidsskrift.

Tomme løfter til forældrene

Medicinrådet afviste i februar for anden gang at gøre Spinraza til standardbehandling, men rådet anbefaler protokolleret brug til visse SMA type I patienter og præsymptomatiske spædbørn.

I maj udvidede man brug af Spinraza til også at omfatte enkelte børn med SMA type 2, som opfylder en række kriterier, på baggrund af et helt nyt studie offentliggjort i New England Journal of Medicine.

Med en lille patientgruppe tager det tid at skaffe evidens for effekten af en behandling. Børn, der ikke opfylder kriterierne, og ældre SMA-patienter er således afskåret fra medicinen, fordi der endnu ikke er dokumentation for, om den vil gavne dem.

Sselv om regionernes sundhedsdirektører er blevet enige om en procedure for ordination af lægemidler, der ikke er godkendt til standardbehandling, får hospitalerne ikke refusion for behandlingen, når det ikke er standard.

”Det er meget smukt af politikerne at love patienterne medicinen. Men jeg kan jo ikke tage min egen pengepung op og betale for det. Der er ingen sygehusapoteker eller andre, som kan bestille det og bruge det kvit og frit. Det skal godkendes af administrationen på de enkelte sygehusenheder, og det vil det ikke blive, hvis det overskrider de anbefalinger, Medicinrådet kommer med. Det er derfor, at Medicinrådet er skabt,” siger Niels Ove Illum, der selv har diskuteret mulighederne med hospitalsledelsen på OUH.

Når politikerne alligevel bliver ved med at gentage muligheden for den enkelte læges ordinationsret, giver det en stor falsk forventning hos familierne og især forældrene til de alvorligt syge børn.

”Man lover forældrene, at vi kan noget, som vi ikke kan. Og det er rigtig træls for os som læger at få samlet op på. Det viser, at politikerne slet ikke ved, hvad det drejer sig om, og at de vil skubbe problemet fra sig,” siger Niels Ove Illum.

Politikerne må ikke undergrave videnskaben

At man er nødt til at lade et Medicinråd afgøre anbefalingen til standardbehandling ud fra strenge krav om dokumentation, er der ifølge Niels Ove Illum ingen tvivl om.

Han sidder selv i rådets fagudvalg, og han ærgrer sig over politikernes tilgang til debatten.

”Medicinrådet er sat i verden for, at der skal være kvalitet i behandlingen. Det kan jo ikke nytte noget, at ikke dokumenteret medicin til mange penge fuldstændig frit bruges. Alligevel prøver politikerne at nedgøre den videnskabelige dokumentation, der foreligger. Og det må de gerne gøre for min skyld, men de skal godt nok ikke have succes med det,” siger han.

Selv oplever Niels Ove Illum et stort pres fra sine ældre SMA-patienter om at få medicinen. Og han ville ønske, at han havde mulighed for at starte forsøg op på sin afdeling, der kan få hans patienter i behandling, alt imens han over en to-årig periode kan dokumentere medicinens virkning.

Ifølge ham bør amerikanske Biogen strække sig meget længere for at få den nødvendige dokumentation i hus.

”Vi står som lus mellem to negle. Den ene er medicinalfirmaet, som er fuldstændigt stivbenet i at ville være med til at forske videre i det her. Og nummer to er politikerne, der hele tiden lover noget, som de ikke kan overholde,” siger Niels Ove Illum.

Sundhedspolitisk Tidsskrift: Hvordan ser du fremtiden for Medicinrådet, hvis der bliver ved med at være sådan en diskussion her, når det tager en beslutning?

"Jeg vil stadigvæk gerne have, at Medicinrådet holder fast i det, det beslutter. Det skal ikke give sig en tøddel, hvis der er videnskabelig evidens for eller imod. Det skal være det, det er. Hvis man vælger at give en pose penge til forsøg, så er det en anden sag. Men som standardbehandling, så skal det være sådan."

 

 LÆS OGSÅ:

 

Om Spinraza

  • Lægemiddel med indholdsstoffet nusinersen
  • Nusinersen blev udviklet i samarbejde mellem Adrian Krainer på Cold Spring Harbor Laboratory og Ionis Pharmaceuticals. En del af udviklingsomkostninger blev betalt af organisationen Cure SMA.
  • I 2012 begyndte et samarbejde mellem Ionis Pharmaceuticals og Biogen, og Biogen købte i 2015 rettighederne til nusinersen.
  • Blev i december 2016 godkendt af de amerikanske lægemiddelmyndigheder som det første lægemiddel til behandling af spinal muskelatrofi.
  • Blev godkendt af de europæiske lægemiddelmyndigheder i maj 2017.
  • Listeprisen på Spinraza var i 2017 i Danmark 620.000 kr. pr. dosis. Behandlingen består af fire startdoser med 14 dages mellemrum, hvorefter patienten skal have en dosis hver fjerde måned. Derfor skal patienten det første behandlingsår have seks doser, og i efterfølgende år tre doser, hvilket giver en listepris på 3,72 mio. kr. det første år og 1,86 mio. kr. årene efter.
  • Den pris, som regionernes lægemiddelorganisation, Amgros, har forhandlet sig frem til, og den rabat, som Biogen har ønsket at give, er hemmelig.

 

Tidslinie i Spinraza-sagen

12.oktober 2017: Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af den høje pris. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

20.december 2017. Det svenske NT-råd siger ja til, at patienter under 18 år med SMA af type 1 og 2 kan under visse betingelser og under skarp kontrol tilbydes behandling med lægemidlet Spinraza.

30. januar 2018. Medicinrådet i Danmark siger nej til at tage Spinraza i brug som standardbehandling, primært på grund af manglende evidens. Der anbefales dog protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to-tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

11. februar 2018. Det norske Beslutningsforum siger ja til Spinraza til SMA-patienter, type 1, 2 og 3 - men under 11 forudsætninger.

3. april 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

26. juni 2018. Sundhedsminister Ellen Trane Nørby er indkaldt til nyt samråd i Folketingets sundhedsudvalg i sagen.

 

Fakta om spinal muskelatrofi type (SMA)

Spinal muskelatrofi (SMA) er en sygdom i nervecellerne i rygmarven. Det er de store nerveceller (forhornsceller) i rygmarvens forreste del, der ikke fungerer optimalt. Sygdommen medfører svind af musklerne, fordi de celler, som via nervebanerne signalerer til musklerne, at de skal trække sig sammen, forsvinder.
Sygdommen er en arvelig sygdom, som skyldes en defekt i SMN1-genet (Survival Motor Neuron 1). Ved alle personer findes der kopier (SMN2) af SMN1-genet, som til en vis grad erstatter SMN1-genets funktion.

SMA inddeles i tre typer, afhængig af tidspunktet for, hvornår symptomerne først viser sig, og hvordan barnet udvikler sig motorisk. Generelt kan det siges, at jo tidligere i livet de første symptomer viser sig, jo mere omfattende vil kraftnedsættelsen udvikle sig.

  • SMA type I: Barnet får symptomer, før han/hun er seks måneder, og ofte ses symptomerne allerede ved fødslen. Barnet kommer ofte aldrig til at sidde selv og bliver sjældent mere end et par år, dog afhængig af hvor intensiv vejrtrækningshjælp, der bliver iværksat. (Der er dog undtagelser, bl.a. to danske børn, som er blevet hhv. 17 (Magnus) og 9 år (Esma), som Sundhedspolitisk Tidsskrift tidligere har haft artikler om)
  • SMA type II: Symptomerne viser sig, før barnet er 12 måneder gammel. Barnet kan sidde selv, men kan ikke stå eller gå selv, og barnet får derfor tidligt brug for kørestol. Benene er mere påvirkede end armene og skuldrene mere påvirkede end hænder. Det betyder, at barnet tidligt skal have hjælp til daglige funktioner. Graden af kraftnedsættelse kan være forskellig fra person til person.
  • SMA type III: Er den mildeste form. Symptomerne viser sig fra 18-månedersalderen og op i voksenalderen. Kraftnedsættelsen er mest udtalt i hofter, skuldre og krop og breder sig langsomt til albuer og knæ. Benene er oftest svagere end armene. Graden af kraftnedsættelse er meget forskellig fra person til person.

- Kilde: Muskelsvindfonden

Tags: Spinraza, spinal muskelatrofi

Like eller del denne artikel

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

Hæmatologisk Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift

 

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk

Redaktionen

Redaktion

Chefredaktører

Kristian Lund
kristian@medicinsketidsskrifter.dk

Nina Vedel-Petersen
nina@medicinsketidsskrifter.dk

Redaktionschef

Helle Torpegaard
helle@medicinsketidsskrifter.dk

Research

Birgitte Gether
Jan Fuhs (automatiseret research)

Webmaster

Tilknyttede journalister

  • Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Berit Andersen – hjerte-kar, psykiatri, sundhedspolitik 
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik 
    Birgit Brunsted - onkologi, hjertekar, generelt 
    Bo Karl Christensen - diabetes, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Mathilde Louise Stenild - diabetes, reumatologi, sundhedspolitik 
    Grit Blok - dermatologi 
    Maria Cuculiza - kultur, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Ebbe Fisher - generelt
    Pernille Marrot – Propatienter.dk, osteoporose, diabetes 
    Maiken Skeem – hjertekar, reumatologi, sundhedsteknologi, sundhedspolitik 
    Annette Lausten - gastroenterologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik

Om os

Om os

Annoncer

Jobannoncer

Persondatapolitik

Kontakt

Abonnement
birgitte@medicinsketidsskrifter.dk

Mail redaktionen

Medicinske Tidsskrifters medier

www.medicinsketidsskrifter.dk
www.sundhedspolitisktidsskrift.dk
www.propatienter.dk
www.medicinsktidsskrift.dk
www.onkologisktidsskrift.dk
www.haematologisktidsskrift.dk
www.mstidsskrift.dk
www.diagnostisktidsskrift.dk