Biogen: Medicinrådets fokus på outcome er for snævert

Medicinrådet har taget en meget stor beslutning på et spinkelt grundlag, mener direktør for Biogen, Janne Harder.

Dagen efter, at Medicinrådet har udvidet anbefalingen om behandling af SMA-børn med Spinraza, er hun glad for, at en mindre gruppe SMA type 2-børn nu også vil få adgang til behandlingen, men hun er ærgerlig over, at Medicinrådet har sat en aldersbegrænsning på seks år for behandlingen.

”Vi er utrolig glade for, at Medicinrådet har åbnet døren for type 2-børnene, men vi synes ikke, at de har åbnet den nok. De lidt ældre børn burde også kunne få behandlingen,” siger direktør i Biogen, Janne Harder.

En far til to børn med SMA optrådte torsdag morgen på TV2, hvor han fortalte, at familien muligvis ville komme i den situation, at han yngste barn ville kunne få Spinraza, mens det ældste barn, som er halvandet år ældre, ikke vil kunne få behandlingen. Det, mener Janne Harder, er en barsk konsekvens af Medicinrådets beslutning, og hun mener dels, at rådet skulle have set på en lidt brede vifte af outcome, og dels, at det studie, der ligger til grund for vurderingen, er for lille til, at Medicinrådet foretage solide vurderinger om dele af populationen.

”Man glemmer, at der også er andre outcome end forbedring af sygdommen - f.eks. er det, at patienterne ikke bliver dårligere et lige så vigtigt outcome som forbedring, men de har lagt kold statistik ind over og været meget fokuserede på, hvad de kunne rense ud,” siger Janne Harder.

Efter revideringen af anbefalingen vil ialt 15-17 børn med SMA, formentlig kunne få Spinraza, og det er meget i forhold til de 150, som Biogen vurderer kunne have gavn af behandlingen.

”Problemet er, at det er et lille studie, så når man deler det op på del-grupper, så bliver resultatet mindre robust. For de lidt ældre børn ser man kun en trend og ikke den signifikante forskel, som Medicinrådet vil have. På den ene side har de ret, der ses kun en trend for de større børn, men de binder det op på grupper med 20 og otte patienter, så det er en stor beslutning på et lille grundlag, men nu er det op til os at bibringe den evidens, der mangler, så også de ældre børn kan komme med,” siger Janne Harder.