Ny medicin til et stigende antal små patientgrupper skaber behov for, at Medicinrådet går nye veje. For evidensen er begrænset og omkostningerne skyhøje, men gevinsten kan også være enorm. 

Inden for få år vil der komme genterapier på markedet til behandling af sjældne og hidtil ubehandlelige epilepsier. Behandlingerne vil blive livsforandrende for de svært syge børn, der er i målgruppen, men vurderingen af lægemidlerne vil blive en udfordring og formentlig kræve, at Medicinrådet tager nye aspekter med i deres vurdering, mener Allan Bayat, der er børneneurolog og overlæge ved Epilepsihospitalet Filadelfia.

Han deltog med sit perspektiv fra klinikken i Medicinske Tidsskrifters webinar ”Kan Medicinrådets principper bane vejen for et mere robust og bæredygtigt sundhedsvæsen?”, som fandt sted 5. februar. 

“Vores sjældne populationer er sjældnere end de fleste andre sygdomme. I nogle tilfælde taler vi 10 eller 20 patienter i Danmark, og i de tilfælde kan de principper, man arbejder med i Medicinrådet og i de regionale lægemiddelkomiteer, hvor effekt skal være påvist i randomiserede kontrollerede studier, ikke anvendes, for de findes ikke,” siger Allan Bayat.

Epilepsilæger landet over oplever allerede, at vurderingerne i de fem regionale lægemiddelkomiteer varierer, når man ansøger om tilladelse til at behandle et svært sygt barn med en behandling, hvor dokumentationen er så sparsom, at behandlingen må betragtes som eksperimentel. Det betyder, at der ikke er lige adgang til behandling, og Medicinrådet vil stå i samme udfordrende situation som lægemiddelkomiteerne, når de om få år skal til at vurdere genetiske behandlinger til de sjældne epilepsier. 

For på den ene side vil de nye behandlinger potentielt kunne give børn, der ellers har udsigt til et invaliderende sygdomsforløb med dødelig udgang, en normal tilværelse på linje med andre børn. På den anden side bliver behandlingerne dyre at købe og ressourcekrævende at administrere, da de skal gives livslangt.

“Behandlingen skal ske tre til fire gange om året og kræver mere end bare en læge og en sygeplejerske. Der skal være et anæstesiberedskab til stede samt en opvågning. Så disse behandlinger, der ikke bare kan behandle epilepsien, men også rykke rundt på alle følgesygdommene og børnenes generelle helbred, vil gøre en kæmpe forskel for familierne, men de vil også være ekstra dyre,” siger Allan Bayat. 

Medicinrådet kommer til at holde alle omkostningerne op imod en effekt, der i nogle tilfælde er påvist i en forsøgsgruppe på fem til ti patienter, og derfor vil en anbefaling kræve, at man inddrager en bredere vifte af effektmål og giver mulighed for at anbefale på betingelse af efterfølgende dokumentation af effekten, mener Allan Bayat. 

“Vi er begejstrede for de nye behandlinger, fordi vi tror, at de vil forbedre patienternes liv på måder, der også vil give afledte økonomiske besparelser eller gevinster. Vi ved det ikke med sikkerhed endnu, men de indledende data fra fase III-studierne er lovende i forhold til at kunne begynde at rokke ved naturhistorien ved disse epilepsier,” fortæller Allan Bayat.