”Jeg ville ønske, at Medicinrådet også forholdt sig til omkostningerne ud fra, hvordan lægemidlerne bruges i klinisk praksis – og ikke alene ud fra, hvordan de er givet i studieprotokollerne. Det gør man andre steder," siger Ida Bruun Kristensen, som er overlæge på Hæmatologisk Afdeling på Odense Universitetshospital. Foto: Hæmatologikskolen/Yngre Hæmatologer
Læger i kritik af Medicinrådets beregninger: De bygger ikke på klinisk praksis
Medicinrådet holder fast i, at Blenrep ikke skal være standardbehandling til patienter med fremskreden myelomatose, selv om firmaet bag lægemidlet har tilbudt en ny pris. Afgørelsen vækker frustration hos myelomatoselægerne, som mener, at rådet regner på behandlingen på en måde, der ikke afspejler virkeligheden på afdelingerne.
Medicinrådet afviste første gang behandlingen i januar. Dengang var begrundelsen, at den mulige gevinst for patienterne var usikker, og at prisen derfor ikke stod mål med effekten. Efter en revurdering er konklusionen den samme, selv om firmaet kort efter afslaget bad om en ny vurdering på baggrund af en lavere pris.
”Jeg ville ønske, at Medicinrådet også forholdt sig til omkostningerne ud fra, hvordan lægemidlerne bruges i klinisk praksis – og ikke alene ud fra, hvordan de er givet i studieprotokollerne. Det gør man andre steder, for eksempel har man i Norge udregnet omkostninger til belamaf plus bortezomib og dexamethason ud fra, at behandlingen administreres hver ottende uge og ikke hver tredje uge, som det er gjort i registreringsstudiet. Beregningerne er således baseret på real world-anvendelse, hvilket jo kraftigt reducerer omkostningerne,” siger Ida Bruun Kristensen, overlæge på Hæmatologisk Afdeling på Odense Universitetshospital og forperson for Dansk Myelomatose Studie Gruppe.
Kritikken retter sig mod selve grundlaget for Medicinrådets vurdering. Ifølge Ida Bruun Kristensen bliver omkostningerne regnet ud fra, hvordan behandlingen blev givet i det studie, der ligger til grund for godkendelsen. I praksis bliver behandlingen ofte givet sjældnere, og det kan ifølge hende ændre regnestykket markant.
”(…)I praksis er erfaringen, at belamaf kun administreres hver 9. eller 12. uge, og patienterne har langt færre klinik-fremmøder og mindre toksicitet (bivirkninger, red.). Havde man brugt de tal i stedet, ville meromkostningerne ikke have været nær høje,” sagde Ida Bruun Kristensen i januar.
Medicinrådet har vurderet behandlingen med belantamab mafodotin sammen med bortezomib og dexamethason til patienter, som tidligere har fået mindst én behandling og allerede har været behandlet med lenalidomid. Det drejer sig om patienter med relaps eller refraktær myelomatose, altså patienter hvor sygdommen er kommet igen eller ikke længere reagerer på behandling.
I afslaget lægger Medicinrådet vægt på, at behandlingen kun er relevant for patienter, som ikke er kandidater til CAR-T-celleterapi med Carvykti i anden linje eller senere. CAR-T er en avanceret behandling, hvor patientens egne immunceller bliver ændret, så de bedre kan genkende og angribe kræftceller. For den gruppe vurderer rådet, at behandlingen kan have en effekt sammenlignet med nuværende standardbehandlinger, men at usikkerheden er stor. ”men den reelle gevinst er usikker, da danske patienter adskiller sig væsentligt fra de dem, som er undersøgt i studiet (registreringsstudiet red.),” lyder det i anbefalingen.
Medicinrådets vurdering bygger på sundhedsøkonomiske analyser, hvor behandlingen er sammenlignet med to relevante standardbehandlinger. I rapporten er de faktiske priser streget over, og kun listepriserne fremgår. Det er derfor ikke muligt at se, hvor stor en rabat firmaet har tilbudt i anden omgang.
Ifølge Medicinrådets beregninger koster et gennemsnitligt behandlingsforløb på 3,2 år omkring 5,5 millioner kroner i listepris. Samtidig vurderer rådet, at behandlingen vil give patienterne 2,4 til 3,0 ekstra leveår og 1,7 til 2,1 ekstra kvalitetsjusterede leveår. Kvalitetsjusterede leveår er et mål, der forsøger at tage højde for både levetid og livskvalitet. Rådet vurderer samtidig, at behandlingen vil medføre en ekstraudgift på mellem 4,5 og 4,9 millioner kroner per patient sammenlignet med de behandlinger, der bruges i dag.
Ida Bruun Kristensen pegede allerede efter afslaget i januar på, at behandlingen kunne få betydning for patienter, som i dag har få behandlingsmuligheder.
”Det er ærgerligt, at Medicinrådet afviser belamaf. Som situationen ser ud i dag, har vi ikke et BCMA-rettet behandlingstilbud i tilbagefaldssituationen til patienter med en performancestatus dårligere end 1. De ældre og skrøbelige patienter kan nemlig ikke tilbydes hverken CAR-T-celleterapi eller bispecifikke antistoffer. Så belamaf er bestemt et stof, vi ville have kunnet finde anvendelse for i klinikken,” sagde hun i januar.
BCMA er et protein på overfladen af myelomatoseceller, som flere nye behandlinger er rettet mod. Bispecifikke antistoffer er en type behandling, der hjælper immunsystemet med at finde og angribe kræftceller.
Belantamab mafodotin er undersøgt i det store fase III-studie DREAMM-7, hvor behandlingen blev sammenlignet med Darzalex plus bortezomib og dexamethason, som er en af de behandlinger, danske patienter får i dag. Studiet viste, at patienterne i belamaf-gruppen gik markant længere tid uden, at sygdommen blev værre. Efter en median opfølgning på 28,2 måneder var den mediane progressionsfri overlevelse 36,6 måneder mod 13,4 måneder i sammenligningsgruppen. Den samlede overlevelse efter 18 måneder var 84 procent mod 73 procent.
Belamaf har også vist gode resultater i DREAMM-8, hvor stoffet er undersøgt sammen med pomalidomid og dexamethason. Samtidig er konkurrencen fra andre behandlinger hård. CAR-T-behandlingen cilta-cel har vist meget stærke resultater og har siden september 2025 været anbefalet som standard ved første tilbagefald til patienter, der ikke længere har effekt af lenalidomid og samtidig er i god almen tilstand.
Tidligere har der været bekymring for øjenbivirkninger ved behandlingen. Nye studier tyder på, at bivirkningerne i de fleste tilfælde er forbigående og kan håndteres, og at livskvaliteten er nogenlunde den samme som ved behandling med daratumumab. Der mangler dog fortsat fulde data for alle patienter, og derfor kan det ikke konkluderes, at bivirkningerne altid går over.
Artiklen er en omskrevet version af artiklen Medicinrådet holder fast: Blenrep kan fortsat ikke tilbydes som standard ved fremskreden myelomatose på Hæmatologisk Tidsskrift
Moderne medicin rummer nye muligheder for behandling, men en række udfordringer står i vejen for, at vi til fulde udnytter mulighederne for personlig medicin, skræddersyet behandling og rationel anvendelse af lægemidler. 